一项由西奈山医疗系统（Mount Sinai Health System）研究人员领导的新研究发现，轻度克罗恩病（Crohn's disease）患者具有独特的生物特征，这为更个性化且不那么激进的治疗策略提供了潜在路径。
这项研究发表在《胃肠病学》（Gastroenterology）期刊上，首次利用多组学数据来研究轻度克罗恩病的生物学特性。多组学是指结合不同类型的生物数据（如基因、蛋白质和代谢物）来更好地理解机体运作机制和疾病发展过程。目前，这种疾病影响近四分之一的患者，但通常被忽视，因为大多数克罗恩病研究都集中在中重度病例上。
“这些发现为我们提供了一个新的视角，去理解一个长期被忽视的患者群体。”该研究的资深作者、西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）医学（胃肠病学）副教授Ryan C. Ungaro博士表示，“我们的研究表明，轻度克罗恩病不仅仅是重度疾病的较轻版本，它在生物学上是不同的。”
研究团队利用两个特征明确的患者队列数据——西奈山克罗恩病和结肠炎注册观察队列（Mount Sinai Crohn's and Colitis Registry observational cohort）以及海洋州克罗恩病和结肠炎地区注册队列（Ocean State Crohn's and Colitis Area Registry），第一作者Arno Bourgonje博士、Susanne Ibing博士（均为伊坎医学院胃肠病学领域的博士后研究员）及其团队发现，轻度克罗恩病患者的免疫反应减弱，并表现出鞘脂代谢的改变——这是一种与免疫调节相关的细胞过程。这些分子标记形成了一种与疾病进展风险较低相关的生物指纹，也使轻度疾病区别于更具侵略性的形式。
许多克罗恩病患者在确诊后不久就被处方使用高级疗法，这些疗法通常具有侵入性、高昂的成本，并且需要终生使用，可能会带来严重的副作用（尽管罕见）。在这些患者中的一个独特子群中，他们的症状从未进展，也从未需要这些高级疗法。然而，目前尚不清楚哪些患者会发展为更严重的疾病形式，因此能从这些高级治疗中受益。这项研究标志着在这一复杂领域中迈向精准医学的重要一步，使治疗强度能够与疾病生物学特性相匹配。
“我们希望开发出帮助医生预测哪些患者可能患有轻度、稳定病程的工具。”西奈山伊坎医学院Susan and Leonard Feinstein炎症性肠病临床中心（Feinstein Inflammatory Bowel Disease Clinical Center）主任、该论文的合著者Jean-Frédéric Colombel博士表示，“这样，我们就可以避免不必要的药物治疗，减少副作用，并降低患者和医疗系统的成本。本文中的发现可能有助于改变轻度克罗恩病患者的治疗前景。”Colombel博士同时也是医学（胃肠病学）教授。
这些发现可能支持未来使用生物标志物来识别那些可以安全延迟或避免生物疗法的患者。对于患者而言，个性化护理意味着更少的副作用、更短的用药时间和更低的治疗成本——尤其是那些疾病较轻的患者。
展望未来，研究人员计划在更大的患者群体中验证这些生物标志物，并开发可用于临床的工具，以帮助指导早期治疗决策。
研究数据的资金由美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）和强生制药公司（Janssen Pharmaceuticals）提供支持。
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