研究人员已创建一种新型药物分子，能精准摧毁TERRA——一种帮助特定癌细胞存活的RNA分子。利用先进的“RIBOTAC”技术，该化合物可在细胞内识别TERRA并将其分解，同时避免损害健康分子。这一突破可能为新一代基于RNA的癌症治疗铺平道路，使治疗能够从遗传根源上靶向疾病，而非仅针对症状。
希伯来大学（耶路撒冷）的科学家开发出一种可查找并摧毁与癌症生长相关RNA片段的新型药物分子。这项发表在《先进科学》杂志上的研究由医学院的拉斐尔·I·本哈穆博士、埃利亚斯·卡斯卡亚和迪帕克·达洪德主导。团队聚焦于TERRA分子，该分子负责保护染色体末端——即维持细胞健康与稳定的DNA关键部分。
当TERRA功能异常时，会导致细胞衰老和分裂过程紊乱。在某些癌症（尤其是特定脑癌和骨癌）中，癌细胞会利用TERRA维持自身存活与增殖。
“我们创造了一种如同制导导弹般精准作用于有害RNA的工具，”本哈穆博士表示，“它能在癌细胞内锁定TERRA并使其消失——同时不损伤细胞的健康部分。”
研究团队采用名为RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合体）的技术构建了一种小分子化合物。该分子能识别TERRA折叠形成的独特结构——G-四链体，并由此激活天然细胞酶RNase L对目标RNA进行切割。
这是科学家首次实现对TERRA的精准靶向降解。该化合物仅作用于TERRA，不会干扰其他结构相似的RNA分子。
在包括HeLa和U2OS细胞（代表难治性癌症类型）的癌细胞系测试中，该疗法显著降低了TERRA水平并有效抑制了癌症生长。
这一发现有望催生新型抗癌药物，通过靶向RNA分子而非蛋白质发挥作用——而当前大多数药物仅针对蛋白质。
“这代表了医学思维的革新，”本哈穆强调，“我们不再局限于蛋白质靶点，而是掌握了调控它们的RNA靶向技术。这将为治疗曾经被认为无法攻克的疾病开辟全新可能。”
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