本周，特朗普政府宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准亚叶酸（一种通用药物）作为自闭症治疗方案。这一消息令健康专家震惊，因为FDA通常耗时漫长且严格的标准审批流程此次被绕过。
亚叶酸又称亚叶酸钙，是维生素B9的衍生物。它通常用于抵消甲氨蝶呤（一种常见化疗药物）的有害影响。FDA局长马丁·马卡里在声明中表示，该药物现获准用于治疗脑叶酸缺乏症（CFD）患者，此病症有时与自闭症谱系障碍相关联。
尽管少数研究表明接受亚叶酸治疗的自闭症儿童出现一定改善，但众多自闭症研究人员和倡导者认为该声明为时过早，亟需更多研究。
"当前关于高剂量亚叶酸的研究极为初步，"美国自闭症协会健康公平主任丹妮尔·霍尔表示，"对其疗效的过早宣称可能导致'虚假希望'，并被误读为亚叶酸代表'治愈'方案。"她警告道。
以下是关于亚叶酸的关键信息。
亚叶酸是什么？
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院精神病学教授戴维·曼德尔博士表示，亚叶酸"与叶酸非常相似"。他解释道，区别在于亚叶酸"经过特殊改造，使无法代谢叶酸的人群更易通过血脑屏障"。
根据梅奥诊所资料，叶酸是天然存在的维生素B9营养素，有助于人体生成红细胞，对"健康细胞生长与功能"至关重要。叶酸天然存在于绿叶蔬菜、豆类、坚果以及橙子香蕉等水果中。亚叶酸则是叶酸的合成衍生物。
叶酸对新近怀孕或可能怀孕者尤为重要。纽约州立大学下州医学中心内科教授、专精叶酸吸收研究的爱德华·夸德罗斯博士指出："胎儿发育期叶酸不足会导致脑部畸形，"具体可能引发脑部和脊柱重大出生缺陷——神经管缺陷（NTD）。为此，美国疾病控制与预防中心（CDC）建议可能怀孕者每日补充400微克叶酸。
曼德尔表示，亚叶酸的副作用相当轻微，通常仅涉及胃肠道不适。2021年《个性化医学杂志》一项综述研究发现，自闭症谱系障碍合并脑叶酸缺乏症患者使用亚叶酸后副作用普遍轻微，但偶见攻击行为、躁动、头痛、失眠及情绪爆发加剧。
叶酸缺乏与自闭症的关联是什么？
目前尚不明确。
"自闭症人群中叶酸缺乏的比例仍在研究中，"德雷克塞尔大学AJ德雷克塞尔自闭症研究所终身发展成果研究项目副主任兼副教授马修·勒纳博士表示，但他补充道，"这绝非多数患者"。FDA将脑叶酸缺乏症与自闭症关联的决定令部分专家困惑。
曼德尔指出，批准声明声称亚叶酸可帮助脑叶酸缺乏症儿童，"由于这些儿童存在类似自闭症症状，因此我们应将其视为自闭症治疗方案"，他说，"这种逻辑链条相当牵强附会。"
德雷克塞尔大学AJ德雷克塞尔自闭症研究所博士后研究员埃利奥特·加文·基南博士表示："普通民众常将自闭症视为单一诊断，"实际上，"自闭症可由多种因素引发，包括遗传因素及孕期严重母体压力。它本质上是多种不同障碍的谱系，很可能需要差异化治疗方案。"
亚叶酸此前是否用于自闭症治疗？
未获官方批准。但曼德尔估计，近十余年来，人们一直在探索亚叶酸用于自闭症的超说明书使用。
"亚叶酸治疗自闭症"脸书群组现有超4.5万名成员。在Reddit平台，"r/Autism_Parenting"等子版块用户已讨论该药物多年。一名用户在2023年写道："我的两个儿子均服用亚叶酸，一个效果显著，另一个效果平平。"
基南回忆自己2018年曾为自闭症和双相情感障碍服用亚叶酸。"我未观察到显著改善，"他说，"也未出现负面副作用，它似乎直接穿肠而过。"数月后他停止用药。
自闭症研究者并不否认亚叶酸可能对部分患者有益，但强调需开展更多研究以精准识别获益最大人群。勒纳表示："要认真对待亚叶酸这类疗法的前景，必须进行严谨的双盲、安慰剂对照、透明化临床试验。"
FDA通常如何批准药物？
在宣布批准亚叶酸的声明中，马卡里称该决定基于"2009至2024年已发表文献的系统分析"。此举明显偏离FDA历史审批惯例。
勒纳指出："此前多次尝试为其他药物获取自闭症适应症批准均耗时数年，涉及大规模、广泛、严谨的研究，且多数未能通过。"
据FDA官网说明，药物审批流程复杂耗时，包含多年临床试验、研究评估及药品生产设施检查。基南承认FDA常规流程"成本高昂且不完美"，但补充道："它保障了民众安全。"
此次亚叶酸审批的另一震惊之处在于：不同于FDA常规批准，声明未包含剂量建议或安全用药指南。勒纳认为，缺乏这些信息意味着其指导实质是"嘿，这里有款药物，或许该试试"。他强调："我想不到其他获批药物缺乏指南的案例，这不符合我国乃至现代世界的医疗实践标准。"
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