美国监管机构取消了针对凡德他尼（卡普雷沙）的特殊安全监测项目。该药物于2011年首次获批，用于治疗疾病已扩散或无法通过手术切除的髓样甲状腺癌患者，旨在监控特定心脏风险。
美国食品药品监督管理局（FDA）本周四表示，风险评估与缓解策略（REMS）项目的终止意味着临床医生在处方凡德他尼时，不再需要特殊认证或超出标准临床护理的额外监测。
FDA设立REMS项目有两个目的：确保服用凡德他尼患者的用药安全，并研究测试中发现的心脏风险信号是否会对患者构成实际威胁。
超过十年的监测
FDA表示，在十余年监管过程中，REMS评估报告显示，美国服用卡普雷沙的患者中未出现尖端扭转型室性心动过速或不明原因猝死案例。该机构称，未出现令人担忧的心律问题模式。
FDA肿瘤学卓越中心主任理查德·帕兹杜尔博士在新闻稿中表示：“癌症专科医生现已充分掌握管理该药物相关心律风险的知识。医疗提供者已将适当的安全监测纳入常规实践，使正式要求变得不必要。强制监测项目已实现其目标。”
阿斯利康最初将凡德他尼引入美国市场。赛诺菲于2015年通过其子公司健赞收购了该药物。
FDA文件显示，赛诺菲的健赞部门于今年3月申请终止REMS项目。
FDA表示，其批准决定基于对该药物实际使用情况的综合评估。例如，调查结果显示处方医生受访者“已充分了解QT间期延长风险的监测与管理”，FDA药品评价与研究中心肿瘤疾病办公室安全副主管沙恩·M·普拉丹博士在9月23日致健赞的信中写道。
此外，多种临床决策支持工具和教育资源可供处方医生使用。
普拉丹在信中写道：“基于整体证据，对卡普雷沙风险的认知及适当管理措施已融入常规诊疗标准。”
早期争议
在审议凡德他尼初始批准时，FDA曾公开讨论该药物的心脏风险问题。临床试验数据表明，该药物可能延长QT间期并导致尖端扭转型室性心动过速。
FDA于2010年12月召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，就如何安全使用这款前景良好的抗癌药物提供建议。尽管未要求委员直接表决是否批准凡德他尼，但多数委员对该药物表示支持。
2010年会议上，ODAC委员米卡埃尔·A·塞克雷斯博士表示：“该药物似乎有效且效果显著”，同时支持批准后继续研究。
本周四接受《Medscape医学新闻》采访时，现任迈阿密大学西尔维斯特癌症中心血液科主任的塞克雷斯表示，FDA对凡德他尼的处理恰当地平衡了风险与获益。他称凡德他尼是“为急需新疗法的癌症患者群体提供帮助的药物范例，但伴随一定副作用”。
塞克雷斯表示：“FDA做对了。他们批准该药物上市以惠及患者，并要求将其纳入严格安全监测项目。”
“在监测安全性十年后，FDA再次做出正确决定，”塞克雷斯补充道，“在确认该药物未导致尖端扭转型室性心动过速发生率异常升高后，FDA取消了额外安全层级的要求。”
塞克雷斯声明无相关财务利益冲突。
凯瑞·杜利·扬是华盛顿特区的自由撰稿记者，从事医学研究和医疗政策报道逾20年。
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