一种试验性抗真菌药物在一项开放标签的IIb期试验中，与大多数标准治疗失败的播散性球孢子菌病（DCM）患者的临床改善相关。亚利桑那大学图森山谷热卓越中心的Fariba Donovan博士及其同事报告称，在41名治疗选择有限或无效的DCM患者中，服用奥罗非姆后42天观察到完全或部分临床反应的比例为75.6%，84天时为73.2%。研究人员在《内科学年鉴》中详细说明，无中枢神经系统感染者的临床成功率更高，达到80%；有中枢神经系统感染但未植入设备者为64.7%；而有中枢神经系统感染且植入设备者则为41.7%。
Donovan等人写道：“奥罗非姆在41名难治性DCM患者中显示出临床反应的有效性，并表明这种新型治疗选择作为标准治疗失败患者的挽救疗法具有潜在疗效。总体而言，尽管不完全可比，我们的结果与当前唑类治疗的研究相比表现良好，尤其是考虑到本研究中难治性或进展性病例及中枢神经系统病例的比例更高。”
肺部感染球孢子菌病，也称为山谷热，是由吸入土壤中的球孢子菌孢子引起的。美国每年估计有20.6万至36万例感染，但只有约1%会发展成慢性肺炎或DCM。然而，DCM是一种难治性疾病，会扩散到肺部以外，并可累及中枢神经系统。患者需要终身使用两性霉素B或三唑类抗真菌药物治疗，完全痊愈很少见。
研究人员在一项更大规模的研究中对DCM进行了亚组分析，该研究评估了奥罗非姆用于治疗无合适替代治疗选择的侵袭性真菌感染患者。纳入标准为年龄16岁及以上、对已获批抗真菌药物耐药、尽管接受抗真菌治疗仍无临床改善或存在显著药物相互作用的DCM患者。
患者首先进入84天的主要治疗阶段，并可选择在延长治疗阶段继续治疗超过90天。在首日口服负荷剂量300毫克后，患者接受每日两次90毫克的治疗。在2019年5月至2022年8月期间入组的41名患者中，所有患者的DCM均通过现有疗法控制不佳。从DCM诊断到奥罗非姆治疗的平均时间为1091天。近四分之三的患者（73.2%）存在中枢神经系统感染。
完全临床反应定义为DCM的所有临床症状和体征消退。部分反应定义为部分症状和体征改善，且无新发或加重症状。研究者没有将血清学反应与临床反应作为复合终点，因为治疗中观察到血清学变化需要较长时间。作者指出：“血清学持续阳性可能不代表真菌学持续存在，因为即使经过治疗，血清学标志物可能下降，但多年内不会转为阴性。”事实上，无论在第42天还是第84天，没有DCM患者达到结合临床、放射学和真菌学反应的总体成功。在12名接受治疗一年以上并具有血清学数据的患者中，所有患者仍保持血清学阳性。
在39名接受延长期奥罗非姆治疗的患者中，61.5%取得了临床成功，包括6名完全缓解和18名部分缓解。大多数患者（82.9%）同时接受了奥罗非姆和标准抗真菌治疗，他们在42天和84天的完全或部分反应率（86.7%和76.7%）高于单独使用奥罗非姆的患者（45.5%和54.5%）。奥罗非姆治疗中观察到胃肠道（39%）、肝胆（29.3%）和肌肉骨骼（22%）不良事件。研究主要治疗阶段无死亡，但延长治疗阶段结束时全因死亡率为9.8%。三名患者死于DCM。
局限性包括该研究的开放标签、单组设计。F2G公司资助了这项研究。Donovan披露与F2G公司存在关系。其同事披露与多家行业公司的关系，包括受雇于F2G公司。
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