现代药物审批越来越多地通过加速通道授予，通常基于替代终点而非长期结局。虽然这加快了患者获得药物的速度，但也给新药在真实世界中的表现留下了巨大的不确定性。因此，迫切需要强有力的上市后证据来支持基于结果的协议和临床实践。
目前，新药评估依赖于传统试验、真实世界数据和经济建模的复杂组合。这种融合引发了一些重要且有时颇具争议的问题，即我们如何定义和衡量有效性与效率。本研究专题旨在探索、阐明并批判性地讨论这些关键争议问题，审视其方法学基础和政策影响。
在有效性方面，核心主题是实用临床试验与真实世界证据（RWE）研究之间的关系。实用临床试验保持随机化，但旨在反映常规临床实践，而RWE研究则使用来自登记处或电子健康记录等来源的观察性数据。这些方法在内部效度和外部效度之间造成了众所周知的紧张关系，并引入了关于偏倚、混杂和数据质量的挑战。我们特别欢迎比较这些设计、明确每种设计最适用的情况，并提出整合其发现以用于监管、报销和卫生技术评估（HTA）决策的投稿。
在效率方面，本研究专题邀请对经济评估中的核心方法学选择进行辩论。一个关键问题是，概率分析是否应成为经济建模中的标准基础案例，而不仅仅是敏感性分析。这一选择对不确定性在定价决策中的沟通和使用具有重大影响。此外，成本效果分析（CEA）和成本效用分析（CUA）之间的选择仍然存在争议。我们鼓励提交探讨这些不同方法的方法学权衡、规范性假设和政策后果的稿件。
我们欢迎针对以上任何主题的原创研究、方法学论文、概念与政策分析以及系统综述。
Rubio Terrés博士是HEALTH VALUE的创始人兼董事，该公司是一家为制药公司提供卫生经济学、证据生成和市场准入支持的咨询公司。
关键词：上市后评价，新药，有效性研究，效率研究，证据生成，决策制定，不确定性，实用临床试验，真实世界证据（RWE），观察性研究，经济建模，概率分析，系统
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