美国食品药品监督管理局（FDA）已受理纳米包裹西罗莫司联合聚乙二醇化尿酸酶（NASP；曾用名SEL-212）的生物制品许可申请（BLA），该疗法用于治疗难控制痛风。
NASP由聚乙二醇化尿酸酶（一种聚乙二醇修饰的尿酸酶）和耐受性纳米包裹西罗莫司（一种mTOR抑制剂免疫抑制剂）组成，后者可防止抗药物抗体的产生。这种双组分疗法旨在降低难控制痛风患者的血清尿酸（sUA）水平，从而减少痛风发作和关节畸形的风险。
该BLA得到DISSOLVE 1（ClinicalTrials.gov编号：NCT04513366）和DISSOLVE 2（ClinicalTrials.gov编号：NCT04596540）试验数据的支持。这两项均为双盲、安慰剂对照研究，评估了NASP在对常规治疗难治的痛风患者中的安全性和有效性。研究参与者以1:1:1的比例随机分配接受低剂量NASP、高剂量NASP或安慰剂，每28天静脉输注一次，最多12次输注。
研究结果显示，两项试验均达到主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内将sUA降低并维持在6mg/dL以下。在DISSOLVE I试验中，高剂量NASP组56%和低剂量组48%的患者实现sUA控制，而安慰剂组仅为4%（两者P<0.0001）。在DISSOLVE II试验中，高剂量（P=0.0002）和低剂量（P=0.0015）NASP治疗组分别有47%和41%的患者实现sUA控制，而安慰剂组为12%。
关于安全性，低剂量组和高剂量组分别有3.4%和9.2%的患者出现轻度至中度口腔炎，安慰剂组为0%。此外，NASP组报告的输注反应多于安慰剂组。
在DISSOLVE I试验的6个月扩展阶段，75%在6个月NASP治疗中作为应答者完成试验的患者在第12个月继续对治疗有应答。
Sobi公司研发、医学事务和医疗事务负责人兼首席医疗官莉迪亚·阿巴德-弗兰奇医学博士表示："对于难控制痛风患者，存在显著的未满足医疗需求。我们认为NASP有机会为常规治疗控制不佳的患者提供一种新选择，并期待与FDA紧密合作，尽快将这种重要的基于尿酸酶的疗法带给患者。"
该申请已被分配处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评日期为2026年6月27日。
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