FDA药物评价与研究中心（CDER）新药办公室（OND）近日启动了新辅料评审试点计划。该计划为药企提供了一条新路径——在药物配方中使用特定新型辅料前，即可获得FDA的安全性评估。
2019年12月5日，FDA在《联邦公报》发布信息征集（RFI），收集行业对开发试点计划的兴趣评估及潜在挑战反馈。这些公众意见为试点方案设计提供了重要依据。
CDER新药办公室药理学/毒理学副主任Karen Davis Bruno博士就此进行解读：
问：什么是新型辅料？
答：辅料是药物中的"非活性成分"，FDA在新药或仿制药申请中会评估其安全性。辅料不参与药效作用，但能稳定药物、帮助吸收，例如片剂稀释剂、缓释材料、包衣剂等。新型辅料特指那些尚无充分安全数据支持的成分，包括从未用于FDA批准药物或食品中的新物质。
问：试点计划的核心机制是什么？
答：辅料可能带来过敏风险，传统评审中若辅料问题会导致药物申请延误。本计划允许企业自愿提交新型辅料数据，经FDA提前评估其在特定应用场景（如提高生物利用度、开发防滥用阿片制剂、儿科配方改进等）的安全性，从而降低药物开发风险。
问：为何选择此时启动？
答：企业反馈显示，现有流程阻碍了创新辅料的应用。该计划早于FDA"创新科学与技术方法促进新药开发（ISTAND）计划"启动，现已成为其重要组成部分，旨在推动超出常规资格认定范围的药物开发工具（DDTs）发展。
问：计划将如何解决行业痛点？
答：我们发现企业因担心辅料问题导致审批延误，往往回避使用新型辅料，即便其能带来公共健康效益。通过提前确立辅料安全性标准，可消除企业顾虑。例如某些新型辅料可帮助药物靶向递送至特定器官，或促进连续化生产技术应用。
问：预期成果有哪些？
答：我们计划两年内接受4个提案（每年2个），优先选择具有显著公共健康价值的项目——如可开发罕见病疗法的辅料、能改善药物吸收特性的材料等。成功案例将体现三个指标：辅料安全认定数量、企业应用意向及新药市场转化率。
问：如何衡量试点成效？
答：关键指标包括：辅料提案数量、FDA认定安全的辅料清单、药企采纳率及最终上市新药数量。我们期待通过该计划，推动辅料制造商与药企合作，最终填补未满足的医疗需求。
【全文结束】
