休斯顿大学的一位癌症研究人员报告了导致儿童恶性软组织癌症生长的原因，确定了关键机制和分子靶点，以防止未来疗法中横纹肌肉瘤患者的肿瘤进展。
横纹肌肉瘤是一种在幼儿中发病率较高的罕见软组织癌症，约占所有儿童软组织肉瘤的50%，所有儿童癌症的8%，当疾病转移到身体其他部位时，患者的生存率仅为20%-30%。在该疾病中，未成熟的肌肉细胞因无法正常发育而形成肿瘤。
在《自然》杂志发表的两篇新文章中，休斯顿大学药学院药物发现Else和Philip Hargrove冠名教授、肌肉生物学与恶病质研究所主任Ashok Kumar解释了横纹肌肉瘤细胞内一种名为TAK1（转化生长因子β激活激酶1）的蛋白质是如何成为横纹肌肉瘤肿瘤生长的罪魁祸首的。进一步研究表明，肿瘤细胞依赖一种名为IRE1α-XBP1的细胞应激反应通路来存活。阻断TAK1或IRE1α-XBP1中的任意一个都能减缓肿瘤生长，并帮助癌细胞发育成正常的肌肉细胞。
总的来说，这些发现确定了药物治疗的两个新靶点。
"IRE1α-XBP1轴是横纹肌肉瘤生长、分化和化疗敏感性的关键调节因子，支持其在横纹肌肉瘤中的治疗靶向。这些发现还揭示了TAK1在横纹肌肉瘤生长和分化中先前未被认识的作用，并表明TAK1可能是治疗横纹肌肉瘤的潜在治疗靶点。"
休斯顿大学药学院药物发现Else和Philip Hargrove冠名教授 Ashok Kumar
横纹肌肉瘤有两种类型。胚胎型横纹肌肉瘤在年幼儿童中更为常见，往往在头部、颈部或生殖器区域生长。肺泡型横纹肌肉瘤更具侵袭性，通常影响年龄较大的儿童和青少年，通常出现在手臂或腿部等大肌肉中。
这项研究获得了美国国立卫生研究院320万美元的资助。
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