一种用于癌症和贫血患者的处方药将被提供用于美国部分儿童的自闭症治疗。
周一，特朗普政府宣布美国药品监管机构将修改一种名为亚叶酸钙（或称亚叶酸）的叶酸类药物标签，并扩大其适用范围。
此项更新意味着亚叶酸钙将被批准用于治疗脑叶酸缺乏症，此前美国部分医生已在超说明书使用该药物——即用于联邦药品监管机构当前未批准的用途。
脑叶酸缺乏症是一种罕见疾病，其特征是全身叶酸水平正常但血液中叶酸含量偏低。特朗普政府声称该病症与自闭症存在关联。患有脑叶酸缺乏症的儿童通常在两岁左右出现症状，包括发育迟缓和运动障碍，这些症状也常见于自闭症患者。
美国食品药品监督管理局（FDA）官员表示，扩大亚叶酸钙的适用范围基于相关研究：该药物可能帮助叶酸缺乏的自闭症儿童改善言语沟通能力。FDA局长马蒂·马卡里称："儿童正在遭受痛苦，理应获得有潜力的治疗方案。"
据美国卫生当局说明，亚叶酸钙将授权用于自闭症儿童，"若儿童在语言、社交或适应性行为方面取得进步，则可继续使用"。但澳大利亚专家警告称，针对该药物及其对自闭症潜在益处的研究尚处于非常初步的阶段，需谨慎避免广泛使用。
什么是亚叶酸钙？
亚叶酸钙又称甲酰四氢叶酸钙，属于维生素B9（叶酸）的一种。叶酸天然存在于某些食物中，可帮助人体生成健康红细胞并维持整体脑功能。虽然亚叶酸钙与叶酸的合成形式——叶酸——并非同种物质，但两者化学结构相似。这意味着通过药片或注射给药的亚叶酸钙能发挥与叶酸相同的作用。
亚叶酸钙最常用于减轻某些化疗药物的副作用，并治疗叶酸缺乏引起的贫血类型，还可增强化疗药物5-氟尿嘧啶的疗效。其副作用包括发热、恶心、皮疹和睡眠障碍。该药物在澳大利亚也获得治疗商品管理局批准，用于癌症治疗相关副作用，且需凭处方使用。
亚叶酸钙与自闭症的证据如何？
自闭症谱系障碍（ASD）包含自闭症和阿斯伯格综合征，是一种影响个体与周围世界互动能力的疾病。自闭症患者可能在社交沟通、互动方面存在困难，并表现出局限性和重复性行为。
部分研究指出，自闭症儿童可能存在影响叶酸代谢或向大脑运输的基因变异或自身免疫状况。但根据自闭症科学基金会的说法，这些发现并不一致。近年来，研究人员开展少量研究调查亚叶酸钙作为自闭症症状的可能疗法，在某些情况下发现该药物可改善行为和语言结果。
例如，印度一项近期研究对比了39名服药儿童和38名安慰剂组儿童，发现使用亚叶酸钙的儿童在儿童自闭症评分量表中得分更高。中国、伊朗和法国的其他小型研究也得出类似结论。然而，儿童研究所自闭症研究教授安德鲁·怀特豪斯指出，亚叶酸钙的整体证据"薄弱"，现有研究"受限于样本量小、结果不一致且缺乏独立验证"。
"目前，科学证据远未达到临床管理自闭症时推荐亚叶酸钙所需的标准。"
关于自闭症，怀特豪斯教授强调亚叶酸钙仍属"实验性"疗法，需通过大规模严格对照试验确认任何益处是否真实。"当前研究过于狭窄且初步，不足以得出有力结论，而公众热情已远超科学证据。"
悉尼大学自闭症与神经发育研究中心临床心理学家亚当·瓜斯特拉表示认同："虽有研究显示潜在益处，但这些研究存在诸多局限，质量尚不足以支持广泛使用。"
美国卫生当局在宣布亚叶酸钙变更时也指出："尽管前景乐观……亚叶酸钙并非自闭症谱系障碍的治愈方案，可能仅对部分自闭症儿童的言语相关缺陷产生改善作用。"当局补充称："该治疗必须在严密医疗监督下进行，并配合其他非药物疗法（如行为治疗）用于自闭症儿童。"
瓜斯特拉教授还提到部分研究暗示亚叶酸钙可能产生负面副作用。"在将其作为社区治疗方案推广前，需进一步明确正确剂量和使用时机，尤其在妊娠期和幼儿期。"
自闭症的成因是什么？
莫纳什大学特纳脑与心理健康研究所的汉娜·柯克表示，自闭症是一种复杂的神经发育障碍，无单一已知病因。"研究持续表明遗传因素起重要作用——已有数百个基因与自闭症相关联。"柯克博士指出，"某些环境因素也被证实关联性较强，例如母亲高龄。"
需注意，尽管叶酸在妊娠期尤为重要，且建议补充叶酸以预防出生缺陷，但母体叶酸水平与自闭症的关联研究结果并不一致。部分研究发现，受孕前后服用叶酸补充剂的母亲所生子女自闭症风险显著降低，但其他研究未观察到相同关联。
然而，特朗普政府关于孕妇应限制扑热息痛使用以避免儿童自闭症的建议，已被广泛谴责为"毫无根据"且引发不必要的公众恐慌。
自闭症如何治疗？
柯克博士表示，当前自闭症治疗旨在减轻影响"日常功能和生活质量"的症状。"这是一种复杂障碍，试图寻找简单病因答案不太可能奏效。"
拉筹伯大学奥尔加·坦尼森自闭症研究中心临床心理学家道恩·亚当斯补充说，将亚叶酸钙表述为自闭症治疗方案"令人担忧"，因为此类说法"影响公众对自闭症的理解和认知"。
"当我们将自闭症描述为需要'修复'的病症时，可能加剧自闭症人群已面临的污名化。真正改善自闭症人士生活的，是恰当的支持措施：包容性课堂、适应需求的工作场所、理解沟通与感官差异的社区，以及基于高质量研究制定的政策。"
怀特豪斯教授指出，已有"众多具备坚实科学依据的支持项目，能可靠地促进自闭症儿童发展"。其他澳大利亚研究者也鼓励自闭症患者继续遵循循证最佳实践，并表示澳大利亚政府不应调整亚叶酸钙处方指南。
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