加速联邦项目，结合科罗拉多大学安舒茨医学院、科罗拉多大学博尔德分校和科罗拉多州立大学科学家的专业知识，目标是在18个月内进行人体临床试验
一项突破性且快速推进的努力——结合科罗拉多大学安舒茨医学院的生物学、临床和监管专业知识——已推动了一项雄心勃勃的全国性尝试，旨在逆转骨关节炎(OA)，这是一种影响3200万美国人的疼痛性退行性疾病。
在短短两年内，包括科罗拉多大学博尔德分校和科罗拉多州立大学在内的跨学科研究团队开发出一系列疗法，有望恢复骨关节炎动物模型中的软骨和骨骼。数十年来骨关节炎治疗的渐进式进展——仅限于抗炎关节注射或昂贵的关节置换手术——现在正在加速向可能根除该疾病的方向发展——而且对患者来说成本可负担。
协作努力背后的联邦机构——美国健康高级研究计划署(ARPA-H)本周宣布，该团队将推进到最高3350万美元项目的下一阶段。作为ARPA-H的首个项目，"骨关节炎组织再生新创新计划"(NITRO)的第二阶段目标是推动这些技术进行新药研究所需的前期研究，以便在18个月内开始人体临床试验。NITRO由ARPA-H项目经理罗斯·乌里希(DMD, MBA)领导。
项目要点："这是一项登月计划"
"两年前，其中一些疗法还只是想法，反映了该计划从一开始就具有的'登月计划'性质，"科罗拉多大学安舒茨医学院骨科副教授、该奖项的联合首席研究员卡琳·佩恩(Karin Payne)博士表示。"在三个机构中，我们有40到50人协作开发所有这些不同的技术。在科罗拉多大学安舒茨医学院，我们从接受全关节置换手术并同意捐献组织的患者身上分离细胞，以便我们可以分离软骨和骨细胞。"
关键要点：
- 在两年内，一个跨学科研究团队开发出一系列再生疗法，可恢复动物模型中的软骨和骨骼。
- ARPA-H首个项目的下一阶段是开始进行安全性和毒理学研究，为计划于2028年进行的人体试验做准备。
- 该项目的目标是治愈骨关节炎，这是一种影响3200万美国人且目前尚无治愈方法的退行性疾病。
这些原本会被丢弃的组织中的细胞被运送到科罗拉多大学博尔德分校，并与项目负责人、科罗拉多大学博尔德分校化学与生物工程、材料科学与工程以及BioFrontiers研究所教授斯蒂芬妮·布莱恩特(Stephanie Bryant)博士实验室开发的生物材料进行测试。在科罗拉多大学博尔德分校开发的基于生物材料的疗法随后被送回科罗拉多大学安舒茨医学院或科罗拉多州立大学，在骨关节炎动物模型中进行测试。
布莱恩特和佩恩与科罗拉多大学安舒茨医学院骨科系教授兼研究副主席、联合首席研究员迈克尔·祖西克(Michael Zuscik)博士；科罗拉多州立大学兽医临床科学家、联合首席研究员劳里·古德里奇(Laurie Goodrich)博士；以及科罗拉多州立大学兽医临床科学家、高级研究员凯莉·桑坦杰洛(Kelly Santangelo)博士一起合作。这支基于科罗拉多州的多学科团队现在正站在开发微创疗法的最前沿，该疗法可以再生软骨和骨细胞——本质上使关节能够自我愈合。
科罗拉多团队在下一阶段的主要目标是继续开发：
- 一种关节内注射，每年给患者注射一次。该注射涉及一种受控递送系统，可在特定关节空间（如膝盖）中释放再生骨和软骨的药物。
- 一种工程蛋白和新型生物材料的混合物，可通过关节镜注射并在特定位置固化以修复缺陷。由于它能募集身体自身的祖细胞来修补软骨中的孔洞或间隙，因此该治疗适用于软骨或骨中有明显病变的患者。
为一个目标共同努力
虽然该计划的进度比典型的联邦资助研究项目快得多，但研究人员很感激ARPA-H的定期监督和沟通，该机构密切监控关键里程碑的达成情况。
"参与这个项目是一次极好的体验，"佩恩说。"我们都共享一个共同目标，即开发有朝一日能够逆转骨关节炎的疗法。协作方法使我们能够快速推进科学进步。"
祖西克强调，NITRO提供的财务和项目支持范围为开发和测试治疗OA的创新方法创造了清晰的路径，代表了在尚未提供新有效治疗方法的领域中取得的重大进展加速。
"参与这项工作对我来说非常令人兴奋。NITRO支撑了一系列跨机构合作，现在有可能为寻求新解决方案的研究人员和需要有效方法来解决OA的患者带来改变。"他说。"真正能够产生影响的唯一方法是让具有远见卓识的人——卡琳、斯蒂芬妮、劳里和凯莉——从多个角度将思维过程带入问题中。"
通过社区外展提供新资源
作为为期两年的社区外展活动的一部分，科罗拉多大学安舒茨医学院团队还确定了全州范围内骨关节炎患者获得护理的障碍。通过公开讨论、倾听会议和社区参与工作，科罗拉多大学安舒茨医学院骨科系助理教授、团队参与官查琳·谢尔顿(Charlene Shelton)博士创建了新资源，旨在教育和吸引社区参与，包括向骨关节炎患者网络提供季度通讯，介绍骨关节炎疾病以及研究团队在新治疗选择方面的进展。
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