自20世纪80年代以来，转基因生物（GMO）已成为生物医学研究的主要支柱之一。例如，转基因动物模型使研究人员能够测试新型疗法，并探索候选风险因素和疾病结局修饰因子的作用。转基因微生物、植物和动物彻底改变了复杂药物的生产方式，使得更安全、更便宜的疫苗和治疗药物得以生成。这些药物包括由转基因酵母生产的重组乙型肝炎疫苗、由转基因大肠杆菌细菌生产的注射用胰岛素（用于糖尿病患者）、由转基因哺乳动物细胞培养产生的凝血因子VIII（用于血友病患者）和组织型纤溶酶原激活剂（用于心脏病或中风患者）。此外，正在开发可以产生“可食用疫苗”的转基因植物。可食用疫苗是一种抗原蛋白，它在可食用的植物部分（如水果）中产生，并在食用时被吸收到血液中。一旦被吸收，该蛋白质会刺激免疫系统产生针对其来源病原体的抗体。这种疫苗可以提供一种安全、廉价且无痛的疫苗接种方式，特别是在那些传统疫苗由于缺乏冷藏和无菌针头而难以推广的不发达地区。新型DNA疫苗可能有助于预防对传统疫苗方法具有抵抗力的疾病，包括艾滋病、结核病和癌症。
昆虫的基因改造已成为研究的一个重要领域，尤其是在预防寄生虫病方面。例如，转基因蚊子表达一种名为SM1的小蛋白质，阻止疟疾寄生虫进入蚊子的肠道。这破坏了寄生虫的生活周期，使蚊子对疟疾具有抵抗力。将这些转基因蚊子引入野外可以帮助减少疟疾寄生虫的传播。另一个例子是通过称为不育昆虫技术的方法改造的埃及伊蚊雄蚊，它们将一个基因传递给后代，导致后代在性成熟前死亡。在巴西郊区的实地试验中，持续释放不育转基因雄蚊后，埃及伊蚊种群减少了95%。
最后，通过基因治疗对人类进行基因改造已经成为从罕见代谢紊乱到癌症等一系列疾病的治疗选择。结合干细胞技术和重组DNA方法，可以从患者身上提取并在实验室中修改干细胞，以引入所需的基因。例如，可以将正常的β-珠蛋白基因引入镰状细胞贫血患者的骨髓造血干细胞中；将这些转基因细胞重新引入患者体内可以治愈疾病，而无需匹配的捐赠者。
转基因生物在环境管理中的应用还包括利用某些细菌生产可生物降解塑料。将这种能力转移到易于在实验室中生长的微生物上，可能会使塑料行业实现大规模的“绿色化”。例如，在20世纪90年代初，英国公司Zeneca开发了一种微生物生产的可生物降解塑料Biopol（聚羟基烷酸酯，PHA），这种塑料是通过转基因细菌Ralstonia eutropha将葡萄糖和各种有机酸转化为柔性聚合物制成的。赋予细菌编码能力以代谢石油和重金属的转基因生物可能提供高效的生物修复策略。
尽管转基因生物为社会带来了许多潜在的好处，但与其相关的潜在风险引发了争议，特别是在食品工业中。许多怀疑者警告转基因作物可能对人类健康构成的危险。例如，基因操作可能会改变作物的致敏性。转基因作物如黄金大米是否能兑现改善健康的承诺也尚不清楚。转基因蚊子和其他转基因生物的释放也引起了担忧。更为确定的风险与工程作物基因向本地植物扩散以及可能出现的杀虫剂抗性“超级害虫”有关。
从20世纪90年代末开始，欧盟通过实施严格的转基因标签法来应对这些担忧。在21世纪初，欧盟要求所有转基因食品和转基因动物饲料都必须贴上标签，如果它们含有超过0.9%比例的转基因产品。相比之下，美国并未要求含有转基因成分的食品进行特殊标签标注，尽管这一问题在全国和州级层面引发了激烈争论。尽管一些消费者和健康团体，特别是在欧洲，对转基因食品的安全性表示担忧，但包括美国食品药品监督管理局在内的多个科学小组得出结论认为，食用转基因食品是安全的，即使在涉及来自非常远缘物种的遗传物质的情况下也是如此。
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