近日，某医院一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿在接受诺西那生钠鞘内注射治疗时，发生了药物保存与处理不当的问题——原本需全程2℃-8℃冷藏的诺西那生钠，在取药后被误放入冷冻层长达30分钟，发现后医护人员未取用备用合规药，反而用冷水冲、手搓的“暴力复温”方式处理，随后仍将药物注入患儿体内。诺西那生钠能治SMA，靠的是“反义寡核苷酸”的特殊结构——它像一把“分子钥匙”，能精准修复患儿的SMN2基因，帮身体产生正常的运动神经元蛋白。但这把“钥匙”特别“脆”：它的分子结构靠氢键连接，一旦冷冻（0℃以下），氢键会断裂，蛋白质直接变性，“钥匙”就没法打开基因的“门”了。
更关键的是，药品说明书明确要求“全程2℃-8℃冷藏”，冷冻不仅会让药物失活，复温时还会加速分子降解——可能产生有毒的代谢产物，注入体内可能引发过敏反应、脊髓炎症，甚至神经毒性。这次事件里，药物被冻30分钟+“暴力复温”，等于把“没疗效”和“有危险”都叠加给了孩子。
从取药到注射40分钟：这场错误漏过了3层监管
为什么明明有严格流程，错误还能发生？核心是3个环节的“监管缺口”：
- 操作没人盯：从取药到注射的40分钟里，至少3名医护没执行“双人核对”——谁拿的药、放哪了、温度对不对，没人互相确认，冷冻操作就这么“滑”过了所有人的眼睛。
- 出错乱补救：发现药物被冻后，医护没去拿备用的合规药，反而用冷水冲、手搓复温——完全违反药企的操作指南，等于“明知药坏了还硬用”。
- 培训没跟上：涉事医护根本没学过生物制剂的冷链管理，连“诺西那生钠不能冻”的基本常识都没有，更别说判断“复温对不对”了。
除此之外，医院没装智能温控设备，全靠人工记温度；之前没类似事件的警示案例，大家没把“温度”当回事；家属虽然能看监控，但注射时没法冲进去叫停——信息差把“及时止损”的机会堵死了。
想让罕见病药不白用：医院和家属都要做这些
要避免“药冻了还打”的悲剧，医院和家属得一起补漏洞：
医院要守好3道关：
- 用“智能冷藏柜”：给诺西那生钠这类高值药单独配智能柜，实时把温度传到管理系统，超2℃或低于8℃立刻报警——别等药冻了才发现。
- 走“四步核对”：取药时查药的储存温度（看包装上的温度敏感标签）、复温时查操作规范（按说明书用常温静置化冻）、注射前查药物性状（有没有浑浊、沉淀）、全程双人签字确认——每一步都把“错”挡在外面。
- 备“应急药库”：存着同规格的诺西那生钠，万一现有的药坏了，能立刻换，别让孩子白挨鞘内注射的疼。
家属要握好2个“主动权”：
- 提前要“书面证据”：治疗前让医院提供药物的储存条件、操作流程的书面文件，保存好药的原包装——上面的温度标签能证明药物有没有被冻过。
- 敢“叫停错误”：对鞘内注射这种高风险治疗，申请全程录像。要是看到医护把药放冷冻、用冷水冲药，立刻要求暂停，找药剂科工作人员复核——孩子的治疗机会经不起“试错”。
罕见病药贵又“脆弱”，医院守好流程，家属握好知情权，才能让每一针都不白打、每一分钱都不白花。
