纽约——百健公司周一宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已推荐批准其反义寡核苷酸药物Spinraza（诺西那生钠）的高剂量方案用于治疗脊髓性肌萎缩症。
Spinraza于2016年底和2017年上半年分别在美国和欧洲首次获批，用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症患者。这是一种罕见遗传性疾病，会导致进行性、致残性肌肉无力。患有这种SMA类型（该病最常见形式）的患者无法产生足够的运动神经元存活（SMN）蛋白，通常由于SMN1基因缺失所致。Spinraza旨在修饰SMN2信使RNA，以增强其全长SMN蛋白的产生。
该委员会的决定基于百健进行的II/III期DEVOTE研究数据，该研究评估了高剂量Spinraza的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。这种脊髓性肌萎缩症药物已在数十个国家以12mg剂量销售，但DEVOTE试验测试了一种方案：初治患者接受两次50mg负荷剂量（间隔两周），然后每四个月给予28mg维持剂量。在一项研究队列中，患者在单次负荷剂量后从低剂量方案过渡到高剂量方案。
在试验中，接受高剂量方案的初治患者与基线相比表现出运动功能的统计学显著改善，并且与匹配的安慰剂对照组相比，死亡或永久通气风险降低。公司表示，从低剂量转换到高剂量治疗的患者也经历了运动功能的改善。
百健执行副总裁兼研发负责人Priya Singhal在一份声明中表示：“尽管过去十年我们取得了巨大进展，但迫切需要做更多工作来解决SMA社区明确的未满足需求。CHMP对诺西那生钠高剂量方案的积极意见，代表了我们致力于支持SMA患者不断变化的需求并提供能够改善患者预后的疗法的承诺的一个有希望的进展。”
该公司指出，高剂量方案通常耐受良好，与Spinraza已知的安全性特征一致。
欧盟委员会现在将审议CHMP的意见，并于2026年1月决定是否授予该方案的市场授权。
该高剂量方案已获日本批准，并正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）的审查，预计将于2026年4月初做出决定。
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