环球医讯

美国食品药品监督管理局已批准卡格夫基因疗法适用于2岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血患者，该疗法使用CRISPR/Cas9技术编辑自体造血干细胞，临床试验证实5至12岁患者中88%实现输血独立且无严重血管阻塞危象，此举将治疗窗口提前至儿童早期发育关键阶段，有望显著降低终末器官损伤风险，为患有此类遗传性血液疾病的幼儿提供重塑健康未来的机会，Vertex制药公司获得该补充批准。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准肾癌药物贝组替凡(belzutifan)与免疫疗法药物帕博利珠单抗联合使用，用于治疗部分早期肾癌患者，这是该药物继2021年首次获批后的又一次重要适应症扩展；基于LITESPARK-022 III期临床试验结果显示，该联合疗法在中位随访28.4个月后，使肾癌复发高风险患者的疾病复发风险降低了28%，显著提高了无病生存率；贝组替凡源于德克萨斯大学西南医学中心1990年代对HIF-2α的研究，由默克公司生产，此前已获准用于治疗Von Hippel-Lindau病相关肿瘤、晚期肾细胞癌及某些神经内分泌肿瘤。

美国食品药品监督管理局发布《获批后孕期安全研究》指南，旨在改善药品和生物制品在孕期使用时的安全数据收集方法，该指南提供了包括孕期注册登记、真实世界数据分析和病例报告研究等多种方法建议，有助于医疗专业人员和孕妇做出更明智的治疗决策，及时识别与妊娠相关的潜在风险，完善药品标签信息，从而更好地保障孕妇和胎儿健康安全，促进医药产品在特殊人群中的合理使用。

美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长凯尔·迪亚曼塔斯于2026年6月3日与罕见病组织举行会议，旨在修复与对其前任马蒂·马卡里局长感到失望的罕见病社区的关系。此次会议发生在马卡里因与白宫在电子烟等问题上发生冲突而辞职后，罕见病组织曾对FDA在马卡里领导下对制药商采取的一系列措施表示强烈不满，包括拒绝批准脑部疾病实验性治疗、对基因疗法发出安全警告以及将亨廷顿病治疗称为"失败产品"。迪亚曼塔斯作为食品事务负责人虽无FDA最高职位传统背景，但被视为稳健领导者，正与其他候选人一起考虑被提名为永久局长。罕见病组织强调需要监管明确性来应对小患者群体治疗的挑战，并回顾了特朗普在2018年签署允许晚期患者使用实验性治疗法案的历史。

美国食品药品监督管理局(FDA)两次拒绝批准一种被寄予厚望的黑色素瘤治疗药物RP1，令研究人员和药物开发者感到困惑和担忧。RP1是一种溶瘤免疫疗法药物，在临床试验中显示出显著疗效，曾获得FDA"突破性疗法"认定。FDA拒绝的理由主要涉及试验设计问题，包括研究人群过于异质化以及无法确定积极结果是否真正归功于RP1。这一决定引发了医学界广泛讨论，担忧可能影响未来抗癌药物的审批流程，特别是对那些治疗抵抗性晚期黑色素瘤患者而言，可能失去重要的治疗选择。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2026年6月9日宣布批准将贝莫特利辛(bemotrizinol)列入允许使用的防晒活性成分清单，这是自20世纪90年代末以来首次新增非处方防晒专论活性成分。该成分在欧洲及全球多国已安全使用数十年，能有效防护UVA和UVB射线且皮肤吸收率低，被认定为成人和6个月以上儿童使用安全有效的成分。此举是落实《让美国再次健康战略报告》的关键举措，通过《关怀法案》建立的简化流程实施，将促进防晒市场创新、提升监管效率并增强消费者对防晒产品的信心，标志着FDA在推进防晒技术创新方面取得重要里程碑。

本文汇总了2026年4月美国食品药品监督管理局(FDA)在神经学领域的监管动态，包括治疗A型桑菲利普症的基因疗法UX111重新提交申请获受理、可穿戴TAPS设备Cala kIQ Plus获批用于治疗原发性震颤和帕金森病相关震颤、静脉注射尼莫地平治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血收到完整回应函，以及首款用于阿尔茨海默病相关激越的非抗精神病药物右美沙芬/安非他酮复方制剂获批等重要事件，全面展示了神经疾病治疗领域的最新进展与监管趋势。（128字）

美国食品药品监督管理局（FDA）是美国卫生与公众服务部下属的联邦机构，负责监管美国境内价值2.7万亿美元的食品、药品、烟草产品、医疗器械等产品的安全与有效性。FDA成立于1906年，总部位于马里兰州银泉市，通过事前审批、事后监督等机制确保公众健康安全。该机构拥有1.8万名员工，46%的预算来自行业使用费，监管范围包括食品、处方药、疫苗、生物制品、医疗器械等，对保护美国公共卫生发挥着核心作用。

韦恩州立大学医学院精神病学教授阿拉什·贾万巴赫特博士详细阐述了创伤后应激障碍(PTSD)如何使大脑和身体长期陷入战斗或逃跑模式，即使危险早已消失；他强调PTSD不仅是一种心理疾病，还会对身体产生深远影响，导致心血管疾病、糖尿病、高血压等多种健康问题；尽管PTSD症状可能在创伤事件后数月甚至数年才显现，且受生物学、遗传学、童年经历等多种因素影响，但该疾病是可以管理和治疗的，患者不应将其视为永久身份标识，而应积极寻求专业帮助以改善生活质量，避免因绝望而陷入自我药物治疗等危险行为。

美国克莱姆森大学化学和生物分子工程特聘副教授杰西卡·拉森博士提出了一种突破性的脑部疾病治疗新策略，通过将RNA包装在特殊设计的纳米颗粒中递送至大脑，而非传统直接输送蛋白质的方法，有效克服血脑屏障这一关键障碍。该方法使RNA进入细胞后能转化为所需蛋白质，直接针对疾病根本原因进行治疗，为阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病提供了更精准、个性化的治疗前景，尽管目前研究仍处于临床前阶段，但代表了脑部疾病治疗领域的重要突破，有望彻底改变此类疾病的治疗方式。