2026年4月，美国食品药品监督管理局(FDA)发布了一项重要的药物批准、一份完整回应函(CRL)，以及多项涉及罕见神经疾病、神经退行性疾病和基于器械的治疗方案的管线更新。本期动态重点介绍其中的部分行动。
治疗A型桑菲利普症的基因疗法取得进展
4月2日，FDA接受了针对A型桑菲利普症(Sanfilippo syndrome)的在研AAV9基因疗法UX111(rebisufligene etisparvovec)的生物制品许可申请重新提交。该药物制造商Ultragenyx宣布，新的《处方药用户付费法案》行动日期定为2026年9月19日。此次重新提交是在此前因主要涉及化学、制造和控制问题（而非临床疗效）的完整回应函之后进行的。如果获批，UX111可能成为这种罕见、进行性神经退行性疾病的首个疾病修饰治疗药物。
FDA批准可穿戴TAPS设备治疗震颤
制造商Cala宣布，FDA于4月15日批准了用于治疗原发性震颤(ET)和帕金森病(PD)相关震颤的更新版可穿戴神经调节系统Cala kIQ Plus。该设备是一种经皮传入模式化刺激(TAPS)系统，采用自适应校准和三种可定制的治疗模式，可为原发性震颤以及帕金森病患者的姿势性和运动性手部震颤症状提供个性化治疗。FDA对Cala kIQ Plus的批准基于在美国神经病学学会(AAN)2026年年会上公布的数据。
静脉注射尼莫地平治疗动脉瘤性蛛网膜下腔出血获完整回应函
4月23日，FDA向动脉瘤性蛛网膜下腔出血(aSAH)患者实验性治疗药物制造商Grace Therapeutics发出完整回应函(CRL)。GTx-104是一种尼莫地平(nimodipine)的静脉注射剂型，旨在提高给药一致性（相比口服尼莫地平），并可能降低与食物效应、药物相互作用和给药错误相关的风险。在CRL中，FDA指出申请中的化学、制造和控制以及非临床部分存在缺陷，包括与包装相关浸出物、毒理学风险评估和制造工艺相关的问题。该公司表示计划请求与FDA召开A类会议，以明确该药物的后续路径。
首款用于阿尔茨海默病相关激越的非抗精神病药物获批
4月30日，首款用于阿尔茨海默病(AD)相关激越的口服非抗精神病药物获得FDA批准。右美沙芬(dextromethorphan)氢溴酸盐和安非他酮(bupropion)盐酸盐（商品名Auvelity；Axsome Therapeutics公司研发）是该适应症获批的第二款FDA批准药物；抗精神病药物brexpiprazole（商品名Rexulti；大冢制药公司研发）于2023年获批。这种新型固定剂量复方药物具有独特的作用机制：右美沙芬靶向N-甲基-D-天冬氨酸和sigma-1受体，而安非他酮通过抑制CYP2D6维持右美沙芬的治疗水平，从而调节神经退行性疾病中与激越和行为症状相关的通路。该药物的补充新药申请基于3期ADVANCE-1和ACCORD-2试验，这些试验显示与安慰剂相比，患者的激越严重程度显著降低。
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