美国食品药品监督管理局（FDA）是美国卫生与公众服务部（HHS）下属的联邦机构。FDA负责通过控制和监督食品、烟草制品、咖啡因制品、膳食补充剂、处方药和非处方药、疫苗、生物制药、血液制品、医疗器械、电磁辐射发射设备、化妆品、动物饲料和兽医产品等，来保护和促进公共卫生。
FDA的主要职责是执行《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C）。然而，该机构也执行其他法律，特别是《公共卫生服务法》第361条以及相关法规。这些监管工作大部分与食品或药品没有直接关系，而是涉及其他监管产品，如激光器、移动电话和避孕套等。此外，FDA利用其权力减轻各种环境中的疾病风险，从家养宠物到用于辅助生殖的人类捐赠精子。
FDA由食品和药品专员领导，专员由总统任命并经参议院咨询和同意。专员向卫生与公众服务部部长报告。Marty Makary是现任专员。
FDA总部位于马里兰州银泉市的White Oak地区，占据前海军军械实验室的区域。该机构在50个州、美属维尔京群岛和波多黎各设有223个办事处和13个实验室。2008年，FDA开始向中国、印度、哥斯达黎加、智利、比利时和英国等国家派遣员工。
FDA组织结构
FDA的组织结构如下：
- 卫生与公众服务部
- 食品药品监督管理局
- 食品和药品专员办公室（C）
- 首席法律顾问办公室（OCC）
- 行政秘书处办公室（OES）
- 专员顾问办公室
- 数字转型办公室（ODT）
- 生物制品评价与研究中心（CBER）
- 医疗器械与放射健康中心（CDRH）
- 药品评价与研究中心（CDER）
- 食品安全与应用营养中心（CFSAN）
- 烟草制品中心（CTP）
- 兽药中心（CVM）
- 肿瘤学卓越中心（OCE）
- 监管事务办公室（ORA）
- 临床政策与项目办公室（OCPP）
- 对外事务办公室（OEA）
- 食品政策与响应办公室（OFPR）
- 少数民族健康与卫生公平办公室（OMHHE）
- 运营办公室（OO）
- 政策、立法与国际事务办公室（OPLIA）
- 首席科学家办公室（OCS）
- 国家毒理学研究中心（NCTR）
- 女性健康办公室（OWH）
地理位置
FDA总部设施目前位于马里兰州蒙哥马利县和乔治王子县。
White Oak联邦研究中心
自1990年以来，FDA的员工和设施一直位于马里兰州银泉市White Oak地区占地130英亩（53公顷）的White Oak联邦研究中心。2001年，总务管理局（GSA）开始在校园内进行新建筑施工，目的是整合FDA在华盛顿特区大都市区的25个现有运营点、位于罗克维尔的总部以及几个分散的办公楼。2003年12月，第一座建筑——生命科学实验室建成开放，有104名员工入驻。截至2018年12月，FDA校园拥有约10,987名员工，分布在总面积约3,800,000平方英尺（350,000平方米）的10个办公室和4个实验室建筑中。校园内设有食品和药品专员办公室（OC）、监管事务办公室（ORA）、药品评价与研究中心（CDER）、医疗器械与放射健康中心（CDRH）、生物制品评价与研究中心（CBER）以及兽药中心（CVM）的办公室。
随着2017年FDA再授权法案的通过，FDA预计在未来15年内员工将增加64%，达到18,000人，并希望在现有设施基础上增加约1,600,000平方英尺（150,000平方米）的办公和专用空间。国家首都规划委员会于2018年12月批准了这项扩建的新总体规划，预计将于2035年完成建设，但需取决于GSA的拨款情况。
地方办事处
监管事务办公室（ORA）
监管事务办公室（ORA）被视为该机构的"耳目"，承担FDA在实地的大部分工作。ORA的员工被称为消费者安全官，通常简称为调查员，他们检查生产、仓储设施，调查投诉、疾病或疫情，并在无法进行实物检验或提取产品实物样本的情况下（如医疗器械、药品、生物制品和其他物品），审查相关文件。监管事务办公室分为五个区域，进一步划分为20个地区。这些地区的划分大致基于美国联邦法院系统的地理划分。每个地区由一个主要地区办公室和若干驻地办事处组成，这些驻地办事处是FDA的远程办公室，为特定地理区域服务。ORA还包含该机构的监管实验室网络，用于分析任何提取的物理样本。尽管样本通常是食品相关，但有些实验室配备了分析药品、化妆品和辐射发射设备的能力。
刑事调查办公室
刑事调查办公室（OCI）成立于1991年，负责调查刑事案件。为此，OCI在全国范围内配备了约200名特工，与ORA调查员不同，他们携带武器、佩戴徽章，不专注于监管行业的技术方面。相反，OCI特工调查个人和公司实施的犯罪行为，如欺诈性声明或明知故犯地在州际贸易中运输已知受污染的商品。在许多案件中，OCI依据《美国法典》第18篇（例如，共谋、虚假陈述、电信欺诈、邮件欺诈）的指控，以及FD&C法案第三章规定的禁令行为进行调查。OCI特工通常来自其他刑事调查背景，并经常与联邦调查局、助理总检察长甚至国际刑警组织密切合作。OCI的案件来源多样，包括ORA、地方机构和FBI，他们与ORA调查员合作帮助发展案件的技术和科学方面。
其他地点
FDA在美国各地设有众多办事处，此外还在中国、印度、欧洲、中东和拉丁美洲设有国际办事处。
职责范围与资金
截至2021年，FDA负责监管价值2.7万亿美元的食品、医药和烟草产品。其预算的54%来自联邦政府，46%由行业为FDA服务支付的使用费覆盖。例如，制药公司为加快药品审查而支付费用。
据《福布斯》报道，制药公司提供了FDA药品审查预算的75%。
监管项目
紧急批准（EUA）
紧急使用授权（EUA）是一种机制，旨在促进在公共卫生紧急情况（如寨卡病毒流行、埃博拉病毒流行和新冠肺炎疫情）期间医疗对策（包括疫苗和个人防护设备）的可用性和使用。
法规
FDA对不同产品的安全监管方案因产品类型、潜在风险和授予该机构的监管权力而异。例如，FDA对处方药的监管几乎涵盖了药品的方方面面，包括测试、制造、标签、广告、营销、功效和安全性；而FDA对化妆品的监管则主要集中在标签和安全性上。FDA通过一套发布的标准对大多数产品进行监管，这些标准通过少量的设施检查来执行。检查观察结果记录在《483号表》上。
2018年6月，FDA发布声明，关于新指南，以帮助食品和药品制造商"实施保护措施，防止美国食品供应受到潜在攻击"。其中一个指南包括故意掺假（IA）规则，要求食品行业采取战略和程序，降低设施和流程中重大漏洞的风险。
FDA还使用监管羞辱策略，主要通过在线发布不合规信息、警告信和"羞辱名单"。监管羞辱利用企业对声誉损害的敏感性。例如，2018年，该机构发布了在线"黑名单"，列出了数十家仿制药公司，声称它们正在使用非法或不道德手段试图阻碍仿制药公司的竞争。
FDA经常与其他联邦机构合作，包括美国农业部、缉毒局、美国海关和边境保护局以及美国消费品安全委员会。它们还经常与地方和州政府机构合作，执行监管检查和执法行动。
食品与膳食补充剂
FDA对食品和膳食补充剂的监管由美国国会制定的各项法规所管辖，并由FDA解释。根据《联邦食品、药品和化妆品法》及相关立法，FDA有权监督在美国销售的食品质量，并监控标签上关于食品成分和健康益处的声明。
FDA将监管的食品分为多种类别，包括食品、食品添加剂、添加物质（非故意引入食品的人造物质，但最终进入食品）和膳食补充剂。膳食补充剂或膳食成分包括维生素、矿物质、草药、氨基酸和酶。FDA对不同类别的监管标准各不相同。此外，立法已授予FDA多种手段来解决违反特定物质类别的标准问题。
根据1994年《膳食补充剂健康与教育法》（DSHEA），FDA负责确保膳食补充剂和膳食成分的制造商和分销商满足当前要求。这些制造商和分销商不得以掺假方式进行广告宣传，负责评估其产品安全性和标签。
FDA有一个"膳食补充剂成分建议清单"，包括有时出现在膳食补充剂中但需要进一步评估的成分。当某个成分被排除在膳食补充剂使用之外，似乎不是经批准的食品添加剂或公认安全，和/或需要预先通知但未满足要求时，该成分会被添加到此清单中。
"FDA批准"与"FDA接受的食品加工"
FDA不对食品加工行业使用的应用涂层进行批准。不存在审查非粘涂层组成的审批流程；FDA也不检查或测试这些材料。然而，通过对其过程的监管，FDA确实有一套关于非粘涂层配方、制造和使用的法规。因此，像聚四氟乙烯（特氟龙）等材料不能被视为FDA批准，而只能被视为"FDA合规"或"FDA可接受"。
医疗对策（MCMs）
医疗对策（MCMs）是产品，如生物制品和制药药物，可以保护或治疗化学、生物、放射性和核（CBRN）攻击的健康影响。MCMs还可用于预防和诊断与CBRN攻击或威胁相关的症状。FDA运行一个名为"FDA医疗对策计划"（MCMi）的项目，由联邦政府资助。它帮助"伙伴"机构和组织为可能需要MCMs的公共卫生紧急情况做好准备。
药品
药品评价与研究中心（CDER）对三种主要药品产品类型使用不同的要求：新药、仿制药和非处方药。如果一种药物由不同的制造商生产、使用不同的赋形剂或非活性成分、用于不同用途，或经历任何实质性改变，则被视为"新"药。最严格的要求适用于新分子实体：即不基于现有药物的药物。
新药
新药在上市前需经过FDA的严格审查，这一过程称为新药申请（NDA）。在特朗普第一任期内，该机构努力使药物审批过程更快。然而，批评者认为FDA标准不够严格，无法防止不安全或无效药物获得批准。新药默认仅能凭处方获得。转变为非处方药（OTC）状态是单独的过程，药物必须先通过NDA获得批准。已获批准的药物被称为"在按规定使用时安全有效"。由新制造商生产的药物可以通过两种更快的流程获得批准：简略新药申请（ANDA）或505(b)(2)监管路径，用于复杂的仿制药或生物仿制药。
对于这种涉及动物测试和受控临床试验的多步骤过程的极少数例外情况，可以通过人道使用协议获得。这在2015年埃博拉疫情期间，通过处方和授权使用ZMapp和其他实验性治疗时曾是这种情况，用于治疗严重和/或非常罕见的疾病，这些疾病的现有疗法不足，或长期没有进展。研究逐步延长，从第一阶段到第三阶段，通常需要数年时间，通常涉及制药公司、政府及其实验室，以及医疗机构。
广告与推广
FDA的处方药推广办公室（OPDP）负责审查和监管处方药广告和推广。这是通过监控活动和向制药制造商发布执法信函来实现的。处方药的广告和推广由处方药推广办公室监管，而非处方药的广告则由联邦贸易委员会监管。FDA还通过与第三方执法公司的互动实施监管监督。它期望制药公司确保第三方供应商和实验室遵守该机构的健康和安全指南。
药品广告法规包含两个广泛的要求：(1) 公司只能为其特定的适应症或FDA批准的医疗用途宣传药物。此外，广告必须在药物的好处和风险（副作用）之间保持"公平平衡"。美国药品广告的监管在FDA和联邦贸易委员会之间划分，取决于药物是处方药还是非处方药（OTC）药物。FDA监督处方药广告，而联邦贸易委员会监管OTC药物广告。
术语"超范围使用"指的是医生开处方用于FDA批准以外目的的药物。
由于这一审批要求，制造商在疫苗仅获得紧急使用授权期间被禁止为其做广告。
上市后安全监测
NDA批准后，发起者必须向FDA报告其获知的每个不良药物事件。他们必须在15天内报告意外严重的不良药物事件，其他事件按季度报告。FDA还通过其MedWatch项目直接接收不良药物事件报告。这些报告被称为"自发报告"，因为消费者和卫生专业人员的报告是自愿的。
虽然这仍然是上市后安全监测的主要工具，但FDA对上市后风险监控的要求正在增加。作为批准条件，发起者可能被要求进行额外的临床试验，称为第IV阶段试验。在某些情况下，FDA要求制定风险评估和缓解策略（REMS），用于某些需要采取措施确保药物安全使用的药物。例如，沙利度胺可能导致出生缺陷，但在男性和女性服用药物时避免怀孕的可接受过程下，其治疗益处超过风险。许多阿片类药物有REMS计划，以避免成瘾和药物转移。
仿制药
仿制药是品牌药物的化学和治疗等效物，通常是专利已过期的品牌药物。批准的仿制药应具有相同的剂量、安全性、有效性、强度、稳定性、质量以及给药途径。一般来说，它们比其品牌对应物成本更低，由竞争对手公司生产和销售，在1990年代约占美国所有处方的三分之一。制药公司要获得仿制药生产批准，FDA要求提供科学证据，证明仿制药与最初批准的药物具有可互换性或治疗等效性。这称为简略新药申请（ANDA）。美国销售的80%处方药是仿制药。
1989年，涉及FDA批准仿制药销售程序的重大丑闻爆发。1988年首次出现关于仿制药批准程序中腐败的指控，这是众议院能源和商务委员会的监督小组委员会进行的广泛国会调查的结果。在1989年夏季，三名FDA官员（Charles Y. Chang、David J. Brancat和Walter Kletch）承认收受贿赂，两家公司（Par Pharmaceutical及其子公司Quad Pharmaceuticals）承认行贿。
此外，发现多家制造商在寻求FDA批准其仿制药版本时提交了虚假数据。例如，Vitarine Pharmaceuticals在FDA测试中提交了Dyazide而非其仿制药版本。1989年4月，FDA调查了11家制造商的不规则行为，后来将此数字增加到13家。数十种药品最终被制造商暂停或召回。
非处方药
非处方药（OTC）是不需要医生处方的药物，如阿司匹林。FDA有一份约800种此类已批准成分的清单，它们以各种方式组合，形成10万多种OTC药品。许多OTC药物成分曾是以前批准的处方药，现在被视为足够安全，可以在没有医生监督的情况下使用，如布洛芬。
埃博拉治疗
2014年，FDA将加拿大制药公司Tekmira正在开发的埃博拉治疗方法添加到"快速通道项目"，但在收到有关该药物工作原理的更多信息之前，暂停了I期试验。在2014年3月下旬开始并于2016年6月结束的西非埃博拉疫情面前，这被认为尤为重要。
新冠病毒（COVID-19）检测
在新冠疫情中，FDA授予个人防护设备（PPE）、体外诊断设备、呼吸机和其他医疗设备紧急使用授权。2020年3月18日，FDA检查员暂停了大部分海外设施检查和所有国内常规监督设施检查。相比之下，美国农业部（USDA）的食品安全检验局（FSIS）继续对肉类加工厂进行检查，导致145名FSIS现场员工感染COVID-19，其中三人死亡。
疫苗、血液和组织产品、生物技术
生物制品评价与研究中心（CBER）是FDA负责确保生物治疗药物安全和有效性的部门。这些包括血液和血液制品、疫苗、过敏原、细胞和组织产品以及基因治疗产品。新生物制品需要经过类似于药品的上市前审批流程，称为生物制品许可申请（BLA）。
医疗器械
医疗器械与放射健康中心（CDRH）是FDA负责医疗器械上市前审批的分支机构，以及监督这些设备的制造、性能和安全性。医疗器械的定义在FD&C法案中给出，范围从简单的牙刷到复杂的植入式神经刺激器等复杂设备。CDRH还监督非医疗器械的、发射某些类型电磁辐射的设备的安全性能。CDRH监管的设备示例包括手机、机场行李安检设备、电视接收器、微波炉、日光浴室和激光产品。
"FDA认定"与"FDA批准"
批准申请适用于证明与市场上现有设备"基本等效"的医疗器械。批准申请适用于全新或差异显著的产品，需要证明"安全性和有效性"，例如在新毒性危害的情况下检查安全性。这两方面都需要提交者提供证据，确保遵循适当的程序。
化妆品
化妆品由食品安全与应用营养中心监管，这与FDA监管食品的部门相同。化妆品产品通常不需要FDA的上市前批准，除非它们提出"结构或功能声明"，使它们成为药物（见化妆品药品）。然而，所有色素添加剂必须在制造商将它们包含在美国销售的化妆品产品之前获得FDA批准。FDA监管化妆品标签，未经过安全测试的化妆品必须携带警告标签。
2022年12月29日，总统拜登签署了"2023年综合预算法案"，其中包括"2022年化妆品监管现代化法案（MoCRA）"，这是一种不同于先前法规的更严格法规。MoCRA要求遵守严重不良事件报告、安全证明、额外标签、记录保存和良好生产规范（GMP）等事项。MoCRA还要求FDA授予强制召回权，并为GMP规则、风味过敏原标签规则以及含有滑石粉的化妆品的测试方法制定法规。
兽医产品
兽药中心（CVM）是FDA的中心，负责监管给予动物的食品添加剂和药物。CVM监管动物药物、动物食品（包括宠物食品）和动物医疗器械。FDA防止疯牛病扩散的要求也由CVM通过检查饲料制造商来管理。CVM不监管疫苗；这些由美国农业部管理。
烟草制品
FDA根据2009年《家庭吸烟预防与烟草管制法》监管烟草产品。该法要求在香烟包装和印刷广告上使用彩色警告，以及来自美国外科医生的文本警告。
2011年6月，FDA宣布了九种新的图形警告标签，计划于2012年9月开始在包装上显示。由于R.J. Reynolds烟草公司诉美国食品和药物管理局案的持续诉讼，实施日期不确定。R.J. Reynolds、Lorillard、Imperial Tobacco、Liggett Group和Santa Fe Natural Tobacco Company已向华盛顿特区联邦法院提起诉讼，声称图形标签是强迫烟草公司在政府代表下进行反吸烟宣传的违宪方式。
第一修正案律师Floyd Abrams代表烟草公司在该案件中进行辩护，声称要求在合法产品上使用图形警告标签不能经受宪法审查。全国广告商协会和美国广告联合会也在该诉讼中提交了简报，认为这些标签侵犯了商业言论自由，如果无人挑战，可能会导致进一步的政府干涉。
2011年11月，美国哥伦比亚特区联邦法院法官Richard Leon暂时搁置了新的标签要求，可能推迟烟草公司展示标签的要求。美国最高法院最终可能会决定此事。
2017年7月，FDA宣布了一项计划，将减少烟草香烟中允许的尼古丁水平。拟议的法规（RIN 0910-AI76）题为"香烟和其他某些燃烧烟草产品的尼古丁产量标准"，旨在将香烟中的尼古丁含量降低至每克烟草约0.7毫克。
活体生物监管
2004年1月接受预上市通知510(k) k033391后，FDA授予Ronald Sherman生产和销售医用蛆虫的许可，用于人类或其他动物，作为处方医疗器械。医用蛆虫代表第一个被美国食品和药物管理局批准生产和营销的活体生物医疗器械。
2004年6月，FDA批准了医用水蛭作为第二类活体生物，可作为医疗器械合法使用。
FDA还要求牛奶经过巴氏灭菌处理以去除细菌。
国际合作
2011年2月，奥巴马总统和加拿大总理斯蒂芬·哈珀发布了"共享周边安全与经济竞争力愿景的声明"，并宣布成立美加监管合作委员会（RCC），"以增加两国间监管透明度和协调性"。
根据RCC任务，FDA和加拿大卫生部开展了一项"史无前例的"倡议，选择了某些OTC抗组胺药成分的普通感冒适应症作为其首个协调领域。
FDA最近的一个国际合作例子是2018年通过国际刑警组织参与"泛美行动XI"。FDA针对465个网站，这些网站非法向美国消费者销售潜在危险、未获批准的阿片类药物、肿瘤学和抗病毒处方药。该机构专注于交易洗钱计划，以发现复杂的在线药物网络。
科学与研究项目
FDA开展研究和开发活动，以开发支持其监管作用的技术和标准，目的是解决科学和技术挑战。FDA的研究努力包括生物制品、医疗器械、药品、女性健康、毒理学、食品安全和应用营养以及兽医学领域。
数据管理
FDA数十年来收集了大量数据。2014年6月，FDA启动了OpenFDA项目，使公众能够轻松访问这些数据。
历史
20世纪之前，除1813年《疫苗法》外，几乎没有联邦法律监管国内生产的食品和药品的成分和销售。FDA的历史可以追溯到19世纪后期美国农业部（USDA）化学处，该处本身源自专利条款。在哈维·华盛顿·韦利（Harvey Washington Wiley）的领导下，化学处开始研究美国市场上食品和药品的掺假和误标。韦利的倡导发生在公众因记者如厄普顿·辛克莱（Upton Sinclair）等人的调查性报道而对市场危险警觉起来的时代，成为进步时代期间关于公共安全的更广泛联邦监管趋势的一部分。1902年的《生物制品控制法》是在圣路易斯13名儿童死亡后制定的，这些儿童因接受从马匹"Jim"身上采集的含破伤风的血清治疗白喉。
1906年6月，罗斯福总统签署了《1906年纯净食品和药品法》，也称为"韦利法"。该法规定，未经许可不得在州际运输"掺假"食品。该法对"掺假"药品施加了类似的惩罚，即药品活性成分的"强度、纯度或质量标准"必须在标签上清晰标明或列入《美国药典》或《国家药典》。
食品和药品的检查责任交给韦利的USDA化学处。韦利利用这些新的监管权力积极打击含有化学添加剂的食品制造商，但化学处的监管权力很快受到司法裁决的限制，这些裁决对化学处的权力进行了狭义定义，并设定了证明欺诈意图的高标准。1927年，化学处的监管权力重组为USDA下的新机构，即食品、药品和杀虫剂管理局。三年后，该名称缩短为食品和药物管理局（FDA）。
到1930年代，调查记者、消费者保护组织和联邦监管机构开始宣传一系列在1906年法律下被认为是允许的有害产品，包括放射性饮料、可能导致失明的睫毛膏以及糖尿病和结核病的无效"治疗"。1938年《联邦食品、药品和化妆品法》迅速立法，紧随1937年磺胺酏剂悲剧后，该事件中超过100人在使用用有毒、未测试溶剂配制的药物后死亡。
1938年6月24日，富兰克林·德拉诺·罗斯福总统签署了《联邦食品、药品和化妆品法》。该法显著提高了FDA对药物的监管能力，要求所有新药的上市前安全性审查，并在药品标签上禁止虚假治疗声明，无需FDA证明欺诈意图。该法还授权FDA为所有大规模生产的食品制定最低食品标准，以减少食品欺诈。
该法通过后不久，FDA开始指定某些药品仅能在医疗专业人员监督下使用，"处方药"类别的监管在1951年《杜勒-汉弗莱修正案》中正式编入法律。这些发展确认了FDA对无效药物进行上市后召回的广泛权力。
在1980年代中期，ACT-UP等HIV活动组织指责FDA不必要地延迟批准治疗HIV和机会性感染的药物。作为对这些批评的回应，FDA制定了新规则，以加快对危及生命疾病的药物审批，并扩大患者使用这些药物的机会。所有最初批准用于治疗HIV/AIDS的药物均通过这些加速审批机制获批。FDA专员Frank Young是1987年8月为加速AIDS药物审批而建立的"第二阶段行动规划"的幕后推手。
2025年2月，FDA食品部门负责人Jim Jones因抗议特朗普政府"随意"裁减89名员工而辞职。
2025年5月，FDA宣布改变其新冠疫苗政策，计划在秋季将批准的适应症限于65岁以上人群和并发症高风险人群。对于65岁以下健康美国人，该机构表示在扩大批准范围之前，可能需要额外的安慰剂对照临床试验来证明其益处。
21世纪改革
关键路径倡议
关键路径倡议是FDA努力通过现代化FDA监管产品的开发、评估和制造所用的科学，从而刺激和促进国家努力的措施。该倡议于2004年3月启动，发布了题为《创新/停滞：新医疗产品的关键路径上的挑战与机遇》的报告。
患者获取未批准药物的权利
在1978年"Randall v. U.S."案后，创建了人道主义试验用新药计划，为医用大麻创建了一个计划。
2006年法院案件"Abigail Alliance v. von Eschenbach"将迫使FDA对未批准药物进行重大改变。Abigail Alliance认为，FDA必须为患有"危急诊断"的绝症患者批准药物，在完成I期测试后。该案件在2006年5月获得初步上诉胜诉，但2007年3月的重审推翻了这一决定。美国最高法院拒绝审理此案，最终裁决驳回了获取未批准药物的权利。
对FDA监管权力的批评者认为，FDA批准药物的时间太长，若能更快上市可能会减轻更快的痛苦和人类痛苦。艾滋病危机引发了一些政治努力来简化审批流程。然而，这些有限的改革主要针对艾滋病药物，而非更广泛的市场。这导致人们呼吁进行更加强劲和持久的改革，允许患者在医生护理下获取已通过第一轮临床试验的药物。
上市后药物安全监测
2004年召回的万络（Vioxx），一种非甾体抗炎药（NSAID），现在估计导致数千名美国人心脏病发作死亡，成为FDA在药品安全监管方面的又一次改革浪潮的导火索。FDA于1999年批准了万络，最初希望它比以前的NSAID更安全，因为它减少了肠道出血的风险。然而，多项上市前和上市后研究表明，万络可能增加心脏病发作的风险，2004年APPROVe试验的结果明确证实了这一点。
面对众多诉讼，制造商自愿将其从市场上撤出。万络的例子已成为FDA对美国市场上药品安全监管程序进行事前和事后改革的广泛辩论的一部分。
2006年，国家医学院指派了一个由16名专家组成的国会委员会，审查美国的药品安全监管，并提出改进建议。委员会发现了FDA体系中的重大缺陷，呼吁增加FDA的监管权力、资金和独立性。委员会的部分建议被纳入2007年《食品药品监督管理局修正案》的草稿中，该法案后签署成为法律。
截至2011年，已创建风险最小化行动计划（RiskMAPS），确保药物的上市后风险永远不会超过该药物的益处。此计划要求制造商设计并实施对其计划有效性的定期评估。风险最小化行动计划的实施取决于处方药对公众的潜在风险水平。
儿科药物测试
1990年代之前，美国开具的处方中只有20%经过儿科人群的安全或有效性测试。随着证据积累，表明儿童对药物的生理反应与成人对药物的反应显著不同，这一问题成为儿科医生的主要关注点。
1990年代之前，FDA未能解决这一问题的尝试是1994年《FDA最终规则：儿科标签和外推》，允许制造商添加儿科标签信息，但要求未测试儿科安全性和有效性的药物附带免责声明。然而，这一规则未能激励许多制药公司进行额外的儿科药物试验。
1997年，《FDA现代化法案》通过激励措施，为提交儿科试验数据的制药制造商提供六个月的专利期限延长。2007年《最佳儿童药品法案》重新授权这些规定，并允许FDA请求国家卫生研究院（NIH）赞助儿科药物测试，尽管这些请求受NIH资金限制。
优先审查凭证（PRV）
优先审查凭证是2007年《FDA修正案》的一项规定，向获得被忽视热带疾病治疗许可的公司授予可转让的"优先审查凭证"。该系统最初由杜克大学的David Ridley、Henry Grabowski和Jeffrey Moe在2006年《健康事务》论文"开发发展中国家的药物"中提出。2012年，奥巴马总统签署了《FDA安全与创新法案》，将该授权延长至2017年。2026年4月，通过一项行政命令扩大了凭证系统的范围，旨在加速获得"突破性疗法"指定的精神健康治疗的批准。该命令建立了不可转让的国家优先凭证（NPV），专门用于"迷幻辅助治疗"和"精神塑料原"。
仿制生物制品规则
1990年代以来，针对癌症、自身免疫疾病等状况的许多成功新药是蛋白质生物技术药物，由生物制品评价与研究中心监管。这些药物通常非常昂贵；例如，抗癌药物Avastin每年治疗费用为55,000美元，而用于戈谢病患者终身治疗的酶替代疗法药物Cerezyme每年费用为200,000美元。
生物技术药物没有传统药物的简单、易于验证的化学结构，是通过复杂、通常是专有的技术生产的，如转基因哺乳动物细胞培养。由于这些复杂性，1984年《哈奇-韦克斯曼法案》将生物制品排除在简略新药申请（ANDA）流程之外。2007年2月，国会提出了相同的法案，创建ANDA流程以批准仿制生物制品，但未获通过。
移动医疗应用程序
2013年，发布了监管移动医疗应用程序和保护用户免受其意外使用的指南。该指南根据应用程序的营销声明区分受监管的应用程序。在这些应用程序开发阶段纳入指南已被提出，以加快市场准入和批准。
电子提交网关（ESG）
为标准化、自动化和简化监管数据流，FDA于2006年推出了电子提交网关（ESG）。该网关允许报告组织通过互联网向不同中心发送监管提交，包装在中心特定格式中，并作为GNU兼容的.tar.gz文件，通过FDA特定的WebTrader应用程序或更通用的B2B通信协议AS2（适用声明2）传输。
特朗普政府时期（2025-）
FDA局长Marty Makary列出的截至2026年1月的变更：
- 药物批准：新药批准所需的临床试验数量从两项减少为一项，包括在55天内批准一种药物。该机构采用贝叶斯统计进行试验，采用持续上市后监测，并引入优先审查。细胞和基因治疗的法规被放宽，以鼓励创新，关注常识标准。
- 动物测试：动物测试不再被强调，而代之以计算建模和芯片器官技术等替代方案。
- 非处方药：更多药物转为非处方药（OTC）。药物拒绝信函公开发布。
- 食品和营养政策：禁止九种人工石油基食品染料。"realfood.gov"等举措鼓励食用全食物。食物金字塔进行了修改，强调蛋白质生物利用度、个体代谢差异，并对饱和脂肪和蛋白质需求进行了调整。
- 儿童疫苗接种时间表：为应对新冠疫情期间下降的疫苗接种率和重建信任，儿童疫苗接种剂量从约72种减少到38种。此变更优先考虑必要的疫苗接种，同时避免"医学绝对主义"，例如对低风险群体的强制措施。
- 药品定价：最惠国待遇定价政策寻求将美国药品价格与发达国家中最低价格对齐，减少美国消费者承担的不成比例的研发负担。努力还针对降低高成本药物价格，如GLP-1抑制剂用于肥胖治疗。
- FDA运营：人力资源和信息技术实现集中化。减少行政人员负担，并招聘1,000名科学家。提高美国境外一期临床试验的使用费，以鼓励国内研究。
- 根据法律，FDA咨询委员会不再包含制药业代表。根据《FDA现代化法案》，某些FDA咨询委员会法律上要求"包括生物制品和/或药品制造行业的代表"。目前尚不清楚FDA的新政策将如何影响其咨询委员会或满足《FDA现代化法案》的要求。
- FDA咨询委员会不再审查新药申请。
咨询委员会
人们对外部咨询委员会表示关注，包括委员会成员中与制药业的利益冲突，机构决策与咨询委员会建议的分歧，包括有争议地批准阿尔茨海默病药物aducanumab，以及接受资助的个人和组织提交公开评论。
概述
FDA监管着影响美国公民健康和生命的广泛产品。因此，FDA的权力和决策受到多个政府和非政府组织的监控。2006年180万美元的国家医学院关于美国药品监管的报告发现当前FDA体系存在重大缺陷。总体而言，作者呼吁增加FDA的监管权力、资金和独立性。
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