环球医讯

美国食品药品监督管理局近期批准氘代丁苯那嗪（Austedo，Teva Pharmaceuticals生产）用于治疗与亨廷顿病相关的舞蹈症，该药物是第二种获准用于治疗亨廷顿病的产品，也是FDA批准的首个氘代产品，为这一影响美国超过35,000人的罕见且致命神经退行性疾病提供了新的治疗选择，临床试验显示该药物可显著改善患者的舞蹈症症状，为患者及其家庭带来了希望。

新型cereblon E3连接酶调节药物(CELMoDs)为多发性骨髓瘤治疗领域带来重要突破。Iberdomide和mezigdomide两种药物已在III期临床试验中展现出积极效果，相比传统免疫调节药物，这类新型药物在难治性疾病中展现出更高的活性和有效性，同时提供口服给药的便利性。美国FDA已受理iberdomide联合达雷妥尤单抗(Darzalex)的上市申请，预计2026年8月17日作出审批决定，这类创新药物将为多发性骨髓瘤患者提供更有效且便捷的治疗选择。

宾夕法尼亚大学护理学院健康结果与政策研究中心(CHOPR)的一项新研究发现，在内外科病房中，护士对人员配置充足性的主观评估比传统的注册护士每日每患者小时数(RNHPPD)指标更能准确预测患者安全；而在重症监护环境中，客观指标更为有效。该研究分析了美国1200多个护理单元的数据，强调了应重视护士对人员配置实时复杂性的判断，建议医院在确定安全人员配置水平时应直接与床边护士对话，这有助于预防患者跌倒相关的不适、伤害和过度成本，为2026年即将实施的医院认证标准提供了重要参考依据。

一项国际研究显示，尼日利亚目前拥有全球最多的儿童镰状细胞病患者，超过150万15岁以下儿童受此疾病困扰。该研究发表在《柳叶刀·儿童与青少年健康》杂志上，分析了22个非洲国家的数据，指出尼日利亚的病例数远超刚果民主共和国和埃塞俄比亚等国家。研究强调，虽然镰状细胞病是一种危及生命的遗传性血液疾病，但通过新生儿筛查、常规疫苗接种、疟疾预防和使用羟基脲等低成本措施，其并发症在很大程度上可以预防。研究呼吁将镰状细胞护理整合到常规母婴健康服务中，以提高患者生存率，尼日利亚作为该疾病的全球中心，有机会在开发可扩展的镰状细胞管理模型方面引领非洲大陆。

美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已实现其2025年4月发布的《减少临床前安全研究中动物测试路线图》的首年关键目标，标志着FDA通过创新且与人类相关的科学方法现代化药物开发的一年变革行动。FDA局长Marty Makary强调，这一举措不仅引入了更科学准确的人体药物测试方法，还大幅降低了研发成本，有望降低美国普通民众的药品价格。从科学角度看，动物并不能很好地模拟药物在人体中的表现，历史上超过90%通过动物研究的药物最终未获FDA批准，通常是因为在人体试验中发现安全或有效性问题。FDA正积极推进使用先进体外系统、计算模型和人类衍生平台等新方法学，更好地反映人类生物学特性，提高对药物效果的预测能力，并已发布多项具体指导措施，包括减少单克隆抗体开发中的非人灵长类动物测试和替代马蹄蟹内毒素测试等，每年可挽救超过一百万只动物。

一项发表在《JAMA Network Open》的最新研究显示，频繁午睡及早晨午睡可能与老年人更高死亡率相关。该研究分析了19年来1338名56岁及以上成年人的数据，发现上午9点至下午7点间过度日间午睡的老年人可能面临神经功能衰退、心血管疾病等健康风险。研究指出，早晨午睡者比下午午睡者可能有更多潜在健康问题，系统性炎症可能是导致死亡风险增加的原因。研究人员认为，通过可穿戴设备监测午睡模式有助于识别高风险人群，为改善老年人睡眠质量提供依据。

一项发表在考克兰系统评价数据库上的大规模研究综述分析了17项涉及超过2万名早期阿尔茨海默病或轻度记忆问题患者的临床试验，发现抗淀粉样蛋白药物虽能清除大脑中的β-淀粉样蛋白，但带来的认知改善极其微小，在现实生活中几乎无法察觉，且可能增加脑部肿胀或出血风险，研究结果对阿尔茨海默病治疗的传统理论提出了挑战，表明未来研究需要探索炎症、血流等其他致病因素，寻找更有效的治疗方法。

越南与古巴正通过生物技术合作深化双边关系，古巴BioCubaFarma集团与越南合作伙伴于2025年成立合资企业Genfarma，标志着两国合作向更实质性、务实方向转变。古巴在生物医学和制药领域具有优势，其产品已进入70多个国家，而越南制药市场预计2026年将达到100亿美元，为双方合作提供了广阔空间。此次合作不仅有助于越南提高疫苗、药品和生物产品自主生产能力，还将使两国科学家能够紧密合作，利用共享资源生产专业药品，降低患者治疗成本，加强国家医疗主权。

英国伦敦大学学院和伦敦大学学院医院NHS基金会信托领导的研究显示，对错配修复缺陷/微卫星高度不稳定型二/三期结肠癌患者在手术前进行九周派姆单抗免疫治疗，使59%患者肿瘤完全消失，33个月随访期内无一例复发，远优于传统手术加化疗方案75%的三年无复发率，为约2000-3000名英国患者带来新希望，可能显著减少化疗需求并改善生活质量，患者三年后仍能正常进行日常活动。

丹麦奥胡斯大学医院的研究人员在关节滑液中发现微量天然GLP-1激素，这一突破性发现可能为骨关节炎和类风湿关节炎等关节炎疾病开辟全新治疗路径。尽管GLP-1受体激动剂如Ozempic、Zepbound和Mounjaro目前主要用于治疗2型糖尿病和肥胖症，但新研究表明这些药物可能通过直接影响关节发挥抗炎和组织保护作用。研究发表在《柳叶刀·风湿病学》期刊上，证实滑液中GLP-1水平与血液中水平存在明确相关性，为药物可能到达关节并产生局部效应提供了生物学基础，但专家提醒需谨慎解读研究结果，避免过度推断，下一步将研究药物是否能在关节内达到足够浓度以产生治疗效果。