美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准氘代丁苯那嗪(Austedo,Teva Pharmaceuticals生产)用于治疗与亨廷顿病(HD)相关的舞蹈症。该药物是第二种获准用于治疗HD的产品,也是FDA批准的首个氘代产品。
亨廷顿病是一种罕见且致命的神经退行性疾病,在美国影响超过35,000人。舞蹈症——即不自主、随机且突然的扭动和/或抽搐运动——是该疾病最显著的临床表现之一,约90%的患者会出现这一症状。
Teva公司预计该药物将于四月底前提供给患者。
Teva公司全球研发总裁兼首席科学官Michael Hayden医学博士在公司声明中表示:"舞蹈症是许多亨廷顿病患者的主要症状。它影响患者的功能和日常生活活动,而目前这些患者的治疗选择有限。基于临床开发计划中展示的支持Austedo批准的结果以及我们对患者的持续承诺,我们认为我们能够将这一治疗选择推向市场。"
美国亨廷顿病协会首席执行官Louise Vetter在Teva声明中表示:"与亨廷顿病相关的舞蹈症对患者及其家属有重大影响。FDA对Austedo的批准代表了亨廷顿病患者的一个重要新治疗选择,并突显了这一未被充分服务的患者群体需要更多治疗资源。"
此次批准基于一项在90名有明显舞蹈症的亨廷顿病门诊患者中进行的3期随机、安慰剂对照、多中心试验结果。接受Austedo治疗的患者从基线到维持期(第9周和第12周的平均值)的总最大舞蹈症评分改善了约4.4个单位,而安慰剂组仅改善了约1.9个单位。-2.5个单位的治疗效果具有统计学意义。
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