新型药物获准治疗亨廷顿病症状Novel drug approved for Huntington's symptom | Managed Healthcare Executive

环球医讯 / 创新药物来源:www.managedhealthcareexecutive.com美国 - 英语2026-05-12 21:25:24 - 阅读时长2分钟 - 681字
美国食品药品监督管理局近期批准氘代丁苯那嗪(Austedo,Teva Pharmaceuticals生产)用于治疗与亨廷顿病相关的舞蹈症,该药物是第二种获准用于治疗亨廷顿病的产品,也是FDA批准的首个氘代产品,为这一影响美国超过35,000人的罕见且致命神经退行性疾病提供了新的治疗选择,临床试验显示该药物可显著改善患者的舞蹈症症状,为患者及其家庭带来了希望。
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新型药物获准治疗亨廷顿病症状

美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准氘代丁苯那嗪(Austedo,Teva Pharmaceuticals生产)用于治疗与亨廷顿病(HD)相关的舞蹈症。该药物是第二种获准用于治疗HD的产品,也是FDA批准的首个氘代产品。

亨廷顿病是一种罕见且致命的神经退行性疾病,在美国影响超过35,000人。舞蹈症——即不自主、随机且突然的扭动和/或抽搐运动——是该疾病最显著的临床表现之一,约90%的患者会出现这一症状。

Teva公司预计该药物将于四月底前提供给患者。

Teva公司全球研发总裁兼首席科学官Michael Hayden医学博士在公司声明中表示:"舞蹈症是许多亨廷顿病患者的主要症状。它影响患者的功能和日常生活活动,而目前这些患者的治疗选择有限。基于临床开发计划中展示的支持Austedo批准的结果以及我们对患者的持续承诺,我们认为我们能够将这一治疗选择推向市场。"

美国亨廷顿病协会首席执行官Louise Vetter在Teva声明中表示:"与亨廷顿病相关的舞蹈症对患者及其家属有重大影响。FDA对Austedo的批准代表了亨廷顿病患者的一个重要新治疗选择,并突显了这一未被充分服务的患者群体需要更多治疗资源。"

此次批准基于一项在90名有明显舞蹈症的亨廷顿病门诊患者中进行的3期随机、安慰剂对照、多中心试验结果。接受Austedo治疗的患者从基线到维持期(第9周和第12周的平均值)的总最大舞蹈症评分改善了约4.4个单位,而安慰剂组仅改善了约1.9个单位。-2.5个单位的治疗效果具有统计学意义。

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