环球医讯

佛罗里达大学健康癌症研究所研究人员成功研发新型双靶向蛋白降解药物，通过同时降解IKKβ和NR4A1两种关键蛋白，有效治疗难治性急性髓系白血病（AML）；该PROTAC类药物在人体AML细胞和小鼠模型中均显示出高效杀伤作用，目前已在AACR 2026年会上公布研究成果并申请专利，未来有望为侵袭性白血病患者提供突破性治疗方案，标志着该研究所在创新药物研发领域处于国际前沿地位。

新西兰奥克兰大学研究团队开发出代号AF-130的新型药物，在动物模型实验中证实该药物不仅能显著改善心脏泵血功能，还可同步预防睡眠呼吸暂停症状。该药物通过调节脑部神经活动实现双重功效：既抑制过度激活的"战斗或逃跑"交感神经反应以逆转心力衰竭进程，又刺激呼吸功能以消除睡眠呼吸暂停，有望成为首个双效治疗药物。目前该药物已进入人体临床试验筹备阶段，若成功应用将显著延长心力衰竭患者寿命（当前患者确诊后五年内死亡率超半数），为全球数亿患者提供突破性治疗方案。

本文系统阐述肌萎缩侧索硬化症（ALS）新型药物靶点研究的突破性进展，重点涵盖三大领域的创新探索：神经系统研究通过大数据分析发现星形胶质细胞特异性蛋白靶点及突触"吃我"信号阻断技术；免疫系统领域揭示T细胞功能调控新机制，包括耗竭T细胞再激活与亚群平衡疗法；消化系统方向则证实肠道微生物组与脂质代谢的关键作用，德国临床试验显示高热量饮食可延长患者生存期。多国科研团队合作开发的器官芯片模型及跨系统联合研究策略，为突破ALS治疗瓶颈提供全新路径，标志着将这一致命疾病转化为可管理病症的研究曙光。

2026年美国癌症研究协会年会上公布的一项临床试验数据显示，mRNA-4359作为一种靶向免疫逃逸的癌症抗原疗法，与帕博利珠单抗(可瑞达)联合用于局部晚期或转移性黑色素瘤一线治疗，在12名可评估患者中客观缓解率达到83%，疾病控制率达92%。该疗法在不同PD-L1表达水平的患者中均显示出疗效，包括PD-L1肿瘤比例评分(TPS)低于1%的患者群体，且安全性良好，mRNA-4359相关不良反应均为1-2级，无3级及以上毒性。转化医学数据证实了该药物作用机制的合理性，检测到所有可评估患者样本中均存在针对PD-L1和IDO1的抗原特异性T细胞反应。

本研究分析了2019-2023年间FDA率先批准的36种加速肿瘤药物与欧洲药品管理局、澳大利亚治疗商品管理局及日本药品医疗器械管理局后续决策的协调性。结果显示TGA与FDA一致性最高（72%保留加速路径），EMA加速使用率达71%但常扩大目标人群或延后数据截止日期，PMDA则主要依赖标准批准（93%）。所有机构在主要终点选择上保持一致，但EMA提交滞后最短（27天），TGA超600天，各机构审评时间均长于FDA。研究强调国际监管框架协调对加速全球获取创新癌症疗法的关键意义，为优化全球药品审批体系提供实证依据。

迈克尔与苏珊·戴尔宣布新增7.5亿美元捐赠，使其成为德克萨斯大学奥斯汀分校首位总捐赠额达10亿美元的捐赠者。此次投资将建立UT戴尔高级研究中心和UT戴尔医疗中心，推动医学、科学和计算技术的融合，特别是将AI技术应用于医疗服务。新医疗中心将于2030年开放，提供专科医疗服务，减少患者前往休斯顿等地的需要，标志着奥斯汀将拥有首个综合性学术医疗中心，进一步巩固德克萨斯州在医疗创新领域的领导地位。

美国食品药品监督管理局（FDA）正在引领药物安全评估的变革性转变，通过新方法学（NAMs）减少、替代或改进动物测试。FDA已成功实现第一年减少动物测试的目标，采用人工智能模型、人体器官芯片系统和真实世界数据等创新技术，提高药物安全评估的准确性。这些方法解决了90%在动物测试中安全的药物在人体试验中失败的问题，同时加速安全治疗方法上市，每年减少数千只实验动物使用，代表了患者、创新和伦理的共赢，标志着医药监管领域的重要进步。

内布拉斯加大学医学中心主导的里程碑式研究通过分析614万份母婴健康记录发现，产前使用固醇生物合成抑制类药物（SBIMs）与儿童自闭症谱系障碍风险显著相关，此类药物包括特定抗抑郁药、抗精神病药等15种常用药物，孕妇用药风险随药物种类增加呈剂量依赖性上升，四药联用风险达2.33倍，该研究首次揭示常见处方药对胎儿脑发育的潜在影响，呼吁重新评估孕期用药规范并开发更安全替代方案，同时强调患者切勿擅自停药。

本文介绍了卡迪夫大学心血管科学研究教授Dipak P. Ramji及其团队关于石榴多酚及其肠道代谢物对动脉粥样硬化影响的最新研究。研究表明，石榴中的活性成分安石榴苷经肠道微生物代谢后产生的尿石素A，而非安石榴苷本身，能够显著减少动脉粥样硬化斑块的大小和炎症反应，增加斑块稳定性，且不依赖于降低血浆胆固醇水平。这一发现揭示了饮食健康效益不仅取决于摄入的食物，还取决于肠道微生物如何代谢这些食物，为心血管疾病的预防和治疗提供了新思路，可能有助于开发基于肠道代谢物或调节肠道微生物组的新型治疗策略，从而补充现有心血管疗法并降低残余疾病风险。

瑞典于默奥大学研究人员发现，核孔蛋白NUP98和NUP153在正黄病毒（包括蜱传脑炎病毒、西尼罗河病毒和登革热病毒）感染过程中发挥关键作用。这些蛋白质通常参与细胞核与胞质溶胶间的物质运输，但在病毒感染时会被招募到病毒复制位点，直接与病毒RNA结合。研究团队还发现一种能阻断NUP98与病毒RNA结合的小肽，可显著降低病毒复制效率，为开发广谱抗病毒药物提供了新思路，有望解决目前尚无获批抗病毒药物的困境。