环球医讯

真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）正越来越多地用于优化临床试验设计、减少招募负担并支持监管决策，但各治疗领域的采纳程度不一，主要面临数据质量、整合及跨部门协调等挑战。本文基于对17家制药公司和1家CRO的25位专业人士的访谈，详细分析了RWD/RWE在肿瘤学、眼科、皮肤病学、神经病学和泌尿学等领域的应用现状、关键影响区域、挑战及未来方向，并指出数据标准化、综合证据生成和跨职能协作是提升应用效果的关键。

本研究利用TriNetX美国协作网络（涵盖66-67家医疗机构）开展了一项大型回顾性队列研究，对97,882名脂蛋白(a)[Lp(a)]水平测量值≥50 mg/dL（高脂蛋白(a)组）与<50 mg/dL（低脂蛋白(a)组）的成年患者进行了1:1倾向评分匹配，结果发现高脂蛋白(a)水平与缺血性卒中或短暂性脑缺血发作的发生率无显著关联（风险比0.956，95%置信区间0.878-1.041），在多种阈值和随访窗口下均未观察到统计学显著性，这一发现可能与临床实践中对已识别高脂蛋白(a)患者采取的积极预防治疗和检测指示偏倚有关，对理解脂蛋白(a)在真实世界心血管风险评估中的实际作用提供了重要证据。

根据STS/ACC TVT注册研究的真实世界数据，雅培公司TriClip G4系统用于三尖瓣经导管边缘对边缘修复在2024年4月至2025年9月期间于美国278个医疗中心治疗的3000多名严重三尖瓣反流患者中显示出98%的设备成功率和1.4%的30天全因死亡率，87%的患者30天后超声心动图显示中度或更轻的三尖瓣反流(包括51%为轻度或更轻)，生活质量评分平均提高22分，80%的患者心功能改善至I/II级，心血管死亡率仅为0.8%，这些结果证实了TriClip作为解剖结构合适的严重症状性三尖瓣反流患者的有效治疗方法，虽然仍需更长期的随访数据验证。

CIBMTR注册研究数据揭示了利索卡巴金马利昔（liso-cel，Breyanzi）在真实世界复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者治疗中的安全性特点，强调了肿瘤科护士在监测不良事件、管理合并症和实施门诊护理方面的重要角色。研究表明，虽然大多数患者会出现细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，但这些毒性大多可控，39%的患者可在门诊接受治疗，28%的门诊患者在输注后中位5.5天需要住院，因此输注后前10天的密切监测至关重要。该研究证实liso-cel在广泛的真实世界患者群体中高度有效，总缓解率达89%，完全缓解率达79%。

大阪都立大学最新研究揭示蜻蜓与人类在红光检测机制上存在惊人的相似性，这属于平行进化现象。研究团队发现蜻蜓视蛋白能感知约720纳米波长的光，超出人类可见光谱范围，这种能力帮助蜻蜓在飞行中快速区分异性。更令人惊讶的是，蜻蜓红光视蛋白的检测机制与哺乳动物完全相同，研究还成功改造该视蛋白使其响应近红外光，为光遗传学领域提供了新工具，有望在深层组织医疗诊断和治疗中发挥重要作用，对开发更有效的医疗设备具有潜在价值。

人工智能正迅速成为现代医疗中的关键辅助工具，帮助医疗专业人员识别那些可能被漏诊的疾病。本文介绍了一个真实案例：一名45岁男子因呼吸困难和咳血就医，最初被误诊为哮喘，后经AI工具EchoNext分析其心电图，发现了严重的心力衰竭和二尖瓣反流等心脏问题，最终确诊为一种罕见的遗传性心脏病，需要进行心脏移植。该案例展示了AI如何通过识别肉眼难以察觉的细微信号，提高心脏病早期诊断的准确性，减少漏诊，为患者赢得宝贵的治疗时间，同时强调人工智能旨在辅助而非取代医生的专业判断。

本文深入探讨了足球运动中脑震荡识别的医学进步，详细介绍了国际足球联合会(FIFA)制定的脑震荡协议与《美国医学会神经病学杂志》发布的最新国际共识声明，重点解析了足球特定标准化场边脑震荡评估协议(FOCUS)的四阶段评估流程及其仅需2分52秒的快速决策优势，通过克里斯托夫·克拉默(Christoph Kramer)2014年世界杯失忆案例和加布里埃尔·布拉索(Gabriel Brazão)血肿事件等真实案例，揭示了脑震荡在足球运动中的隐匿性特征及识别难点，强调了医学专业判断在竞技体育压力下的关键作用，指出足球脑震荡虽低于橄榄球等接触性运动但后果仍可能严重，明确"安全第一"原则应优先于比赛胜负。

本研究利用空间多组学技术绘制了神经母细胞瘤肿瘤的详细图谱，发现高危肿瘤通过GPX4蛋白构建铁死亡防御机制，且肿瘤周围免疫细胞充当“保镖”。研究团队在实验室中抑制GPX4成功杀死癌细胞，指出已有针对该通路的药物可重新用于治疗高危神经母细胞瘤，为儿童癌症治疗带来新希望。

宾夕法尼亚州立大学研究团队发现染色体16p12.1区域缺失导致的神经发育障碍在不同个体间表现差异巨大的原因在于患者整个基因组背景与该缺失区域之间的相互作用。研究利用诱导多能干细胞技术，从携带缺失的患者及其家人样本中分化出神经细胞，揭示了基因背景如何影响基因表达和细胞异常，支持"多击模型"解释神经发育障碍风险，突破了传统"双击模型"的局限。这一发现为理解自闭症、发育迟缓等复杂神经发育障碍的个体化差异提供了新视角，有助于未来开发针对特定患者基因背景的精准医疗干预措施，对儿童神经发育障碍的临床诊断和治疗具有重要指导意义。

本文综述了微生物组-肠-脑轴在脑健康中的最新研究进展，包括：肠道微生物组可驱动年龄相关记忆丧失，通过抗生素重塑肠道微生物组有助于创伤性脑损伤恢复，高脂饮食导致肠道细菌直接进入大脑，以及运动通过重塑肠道微生物组影响脑功能。这些发现揭示了微生物组与大脑之间的双向通讯机制，为开发神经疾病治疗新策略提供了潜在靶点。