环球医讯

麻省理工学院研究人员开发出一种选择性结晶方法，可高效分离腺相关病毒载体中的完整与空衣壳，将纯化时间从40小时缩短至4小时，产品损失大幅降低，纯度显著提高，有望将基因治疗药物制造成本降低5-10倍，使这些目前极其昂贵的疗法更加普及，为全球患者带来福音，该方法已申请专利并进入与制药公司的合作试验阶段。

2024年将迎来多款创新药物和治疗方法，包括礼来公司针对阿尔兹海默症的新型淀粉样蛋白靶向药物，临床试验显示其可减缓认知衰退35%并改善日常活动能力40%；FDA有望批准CRISPR基因编辑疗法Casgevy用于治疗β地中海贫血，以及辉瑞公司针对血友病B的基因疗法，后者使年出血风险降低71%；卡鲁纳治疗公司开发的新型精神分裂症药物通过靶向毒蕈碱受体而非多巴胺，有望解决现有药物因副作用导致的停药问题；尽管这些突破性疗法具有潜在治愈价值，但高昂的前期费用和保险覆盖不确定性仍是主要挑战，可能推动医疗报销体系变革以平衡创新价值与可及性。

英国邓迪大学研究人员创立的PhaSER生物医学公司被选定为英国政府药品和健康产品管理局100万英镑项目的执行伙伴，将主导DAIRR项目，利用人工智能和计算模型验证药物相互作用预测，旨在通过8HUM人源化小鼠模型与临床数据加速安全药物上市，减少每年造成医疗系统数十亿英镑损失的药物副作用；该项目联合邓迪大学、圣安德鲁斯大学等多学科团队，有望革新药物监管流程，推动个性化用药发展，缩短新药研发周期并降低成本，助力英国巩固全球生命科学创新领导地位，同时为患者更快提供安全有效的创新疗法。

本范围综述评估了硒补充在格雷夫斯-巴塞多病(GBD)或GBD眼病患者中的有效性。研究检索了2000年1月至2025年3月发表的文献，共纳入15项临床试验(11项针对GBD患者，4项针对GBD眼病患者)。结果显示，在GBD患者中，硒补充与TSH水平升高及FT4、FT3、TPOAb、TgAb和TRAb水平降低显著相关；在GBD眼病患者中，硒补充对生活质量改善、眼部受累减少和疾病进展延缓等多种临床结局有积极影响。研究表明，无论基线硒状态如何，硒补充结合甲巯咪唑治疗均与GBD患者有利的生化结局相关，对GBD眼病患者也产生多种临床益处，特别是在轻度GBD眼病患者中能改变疾病的早期进程。

研究揭示两种微生物代谢物竞争控制哺乳动物细胞生长。芝加哥大学研究人员在《自然·细胞生物学》发表的研究发现，肠道细菌产生的两种小分子——真细菌素（queuine）及其化学前体前真细菌素1（preQ1）——竞争控制细胞的蛋白质合成机制。queuine促进细胞生长，而preQ1则抑制细胞生长。这一发现表明，特定微生物代谢物的生长抑制特性可能有助于开发新的癌症疗法，为调节癌症中的细胞生长和预防自身免疫疾病提供了新思路。

本文深入分析了千禧一代（1981-1995年出生）癌症发病率显著上升的全球现象，指出1990-2019年间50岁以下人群的早发性癌症病例激增79%，死亡率上升28%。研究揭示约80%癌症由外部因素导致而非遗传，主要风险因素包括儿童肥胖率飙升（2022年5-19岁超重儿童达3.9亿）、饮食结构变化引发肠道微生物群失衡、酒精消费模式转变（被列为1类致癌物）、睡眠质量下降干扰DNA修复机制、慢性压力导致免疫系统削弱以及自我用药习惯增加。文章警告，预计到2050年全球癌症病例将从2022年的2000万增至3500万，特别在消化系统和妇科肿瘤方面增长明显，强调通过改善生活方式可有效降低风险，呼吁千禧一代立即采取行动预防疾病。

英国子宫内膜异位症协会推动实施"杰西规则"，要求全科医生在患者三次就诊症状未缓解时启动反思机制，以解决平均九年诊断延迟问题；该倡议源于杰西卡·布雷迪因症状被忽视20余次后死于乳腺癌的悲剧，目前英国有150万确诊患者，新机制将通过规范诊疗流程减少误诊，三位患者分享了长达20年、12岁起病等艰难诊断经历，凸显早期干预对改善患者生活质量及生育能力的关键作用。

本文系统阐述了各类新型药物递送系统的原理与应用，详细介绍了口服、注射、经皮、载体和靶向递送系统的特点与优势，重点分析了响应式药物递送设备如何通过持久、生物相容的设计为敏感药物提供可控释放曲线，并深入探讨了口服片剂和膜剂、dermojet颗粒、胰岛素笔、吸入器、经皮贴片、单克隆抗体、脂质体、纳米粒子和基因转移系统等具体技术，旨在通过提高药物靶向性和可控释放来实现个体化治疗，增强药物疗效同时显著减少副作用，为现代医药研发提供了重要技术支撑。

本文采访纽菲尔德健康顾问减肥外科医生马蒂亚什·费赫尔瓦里，系统澄清了关于新陈代谢的常见误解。专家指出，新陈代谢在20至60岁期间经身体构成调整后保持惊人稳定，并非如普遍认知般持续下降；60岁后每年仅缓慢降低0.7%，主因是肌肉流失、活动减少及激素变化，而非单纯年龄因素。文章强调通过力量训练维持肌肉量、保证蛋白质摄入、避免极端节食、优化睡眠及压力管理等生活方式干预，可有效维护中老年新陈代谢健康，纠正将体重增加简单归咎于"代谢崩溃"的错误认知，为健康老龄化提供科学指导。

美国食品药品监督管理局(FDA)正在审查一种名为tavapadon的新型帕金森病治疗药物，该药物可能成为50年来首个针对帕金森病的新药。弗吉尼亚大学药理学和神经科学教授Richard Mailman数十年来致力于将这类D1多巴胺受体激动剂带给患者，如果获得批准，tavapadon将作为首个口服D1激动剂，为患者提供更持久的运动控制能力。相比目前的金标准药物左旋多巴，tavapadon每天只需服用一次且在疾病后期效果更好，有望打破"蜜月期"过后疗效下降的局限，显著改善帕金森病患者的生活质量。该药物已由艾伯维公司提交新药申请，预计2026年底前可能获批，标志着帕金森病治疗领域半个世纪以来的重大突破。