环球医讯

本研究专题聚焦围产期（从受孕到出生后一年）用药安全问题，探讨孕妇和哺乳期妇女药物治疗面临的挑战。由于临床试验常排除孕妇和哺乳期妇女，导致相关药物安全数据严重缺失，历史上沙利度胺和己烯雌酚等药物引发的悲剧凸显了这一问题的重要性。专题旨在汇集药物安全临床研究、上市后监测、法规政策、胎盘灌注模型等多方面研究成果，为医疗专业人员提供可靠指导，保障母婴健康，解决识别致畸物、保护新生儿免受致畸风险等关键问题，推动建立更安全的围产期药物治疗实践体系。

随着GLP-1类减肥药物在职场人群中的普及，美国雇主正面临医疗成本急剧上升的挑战。本文探讨了司美格鲁肽（Ozempic、Wegovy）和利拉鲁肽（Saxenda）等原用于治疗2型糖尿病的药物在体重管理领域的广泛应用，及其每月1000-1500美元的高昂费用对雇主医疗保险计划造成的压力。文章分析了雇主们采取的创新策略，包括激励生活方式干预项目、与药店谈判、实施分级药物目录和加强预防性护理等措施，以在控制成本的同时继续为员工提供必要的健康福利，同时探讨了如何在财务可持续性与员工健康需求之间取得平衡。

弗雷德里克县警长办公室的血猎犬布鲁成功定位一名在怀尔德艾克社区走失的90岁失智症老年妇女，该犬通过嗅闻枕套气味，在浣熊大道600街区住宅的车辆中发现安然无恙的失踪者；血猎犬凭借其识别独特气味的能力在搜救中发挥关键作用，而该县提供的"生命守护者"项目为失智症患者配备无线电发射器，平均30分钟内就能定位走失人员，目前已帮助约40名脆弱人群，该项目免费提供且采用比GPS更可靠的无线电技术，能有效预防老人走入交通要道等危险情况。

随着GLP-1类药物在体重管理和糖尿病治疗中的广泛应用，其高昂成本给雇主带来了巨大财务压力。本文深入探讨了雇主如何通过整合生活方式项目与药物治疗、提供行为支持和营养教育等创新方式，在控制医疗成本的同时有效支持员工健康；多家企业已成功实施将GLP-1处方与定制化体重管理项目相结合的策略，不仅显著改善员工健康指标和生活质量，还从长远角度降低了整体医疗支出，为应对肥胖这一慢性疾病提供了兼顾经济效益与员工福祉的双赢解决方案。

荷兰多中心DRUP试验（药物重发现协议）对1600多名晚期癌症患者进行了最大规模的前瞻性评估，揭示了现有抗癌药物在标签外使用的潜在价值。研究显示约三分之一患者对治疗有反应或病情稳定至少四个月，67名患者表现出显著且持久的治疗效果。该研究强调了在系统评估框架内进行标签外用药的重要性，避免了在非试验环境中使用可能带来的毒性、成本和获取不均等风险，同时为罕见癌症患者提供了更多治疗选择和临床益处，证明了基于分子特征的精准癌症治疗的有效性，研究成果已发表在《自然》杂志。

加州大学旧金山分校(UCSF)在1型糖尿病研究领域取得重大突破，从近40年前开启预防时代到2022年FDA批准首个免疫疗法Teplizumab，再到如今探索调节性T细胞等新型治疗方法，科学家们正致力于解决功能性治愈1型糖尿病的最大挑战。研究团队正在开发能够特异性关闭攻击胰岛素产生细胞的免疫反应而不损害整体免疫功能的方法，有望实现"圣杯"级别的抗原特异性耐受，为210万美国患者带来摆脱每日胰岛素注射的希望，标志着糖尿病治疗从单纯管理向功能性治愈的转变。

美国一项最新研究发现，晚期梅毒患者面临显著增高的主要心血管疾病风险，包括中风和心脏病发作，以及更高的死亡风险。研究分析了2011-2025年间新奥尔良医疗系统1469名梅毒患者和7345名对照者的健康数据，结果显示梅毒患者死亡风险高达对照组的5.8倍，晚期梅毒患者风险尤为突出。随着美国梅毒感染率在2018-2023年间激增50%以上，研究人员强调早期检测和治疗的重要性，并指出梅毒可能通过引发全身性炎症加速心血管疾病发展，即使梅毒得到治疗，其心血管后遗症仍可能持续存在。

阿尔茨海默病研究英国对一项新的Cochrane综述报告提出质疑，该报告声称抗淀粉样蛋白药物对阿尔茨海默病患者"没有临床意义的益处"。多位专家指出该研究存在"重大局限性"，特别是将早期失败药物与最新获批药物lecanemab和donanemab混为一谈。专家们强调，尽管这些新药并非完美，但已证明能够延缓疾病进展，为治疗开辟了新时代。文章还探讨了"临床意义"的定义争议、药物副作用ARIA的管理以及阿尔茨海默病治疗的未来展望，指出目前全球有140多种实验性治疗在180多项临床试验中进行，为患者带来新希望。

根据在田纳西州纳什维尔举行的管理医疗药房学院(AMCP)年会上的主旨演讲，特殊药物现已占据处方药市场和药物研发管线的重要地位。Evernorth Health Services高级临床药剂师Nicole A. Caffiero指出，2025年FDA批准的新药中超过半数为孤儿药，特殊药物占获批新药的72%，且占药品总支出的50%以上。肿瘤药物占特殊药物研发管线的45%，孤儿药占40%，两者合计超过85%。随着疗法越来越精准、针对人群越来越窄，支付方面临更大的成本管理挑战。MASH治疗领域正在发展，GLP-1类药物可能成为基础治疗，而FGF21类似物也显示出良好的临床试验结果。生物类似药市场预计将迎来"黄金十年"，随着多个重磅药物专利到期，未来五年将有近800亿美元的生物制剂面临生物类似药竞争。

由新加坡国家癌症中心领导的全球多中心III期TROPION-Breast02试验表明，新型抗体药物偶联物datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）在治疗未接受治疗的晚期三阴性乳腺癌患者时取得了重大突破，使无进展生存期几乎翻倍（10.8个月对比5.6个月），总生存期得到显著改善（23.7个月对比18.7个月），且总体反应率更高（63%对比29%），为这种侵袭性强、预后差的乳腺癌亚型提供了新的有效治疗选择，有望改变目前主要依赖化疗的治疗格局，为全球数百万患者带来新的希望。