环球医讯

美国肌酸缺乏症协会宣布向六个研究中心颁发2026年奖学金资助，用于推进脑肌酸缺乏综合征的治疗研究。受资助项目包括GAMT缺乏症的基因疗法、肌酸调节机制研究、聚焦超声技术改善脑肌酸递送、新型肌酸递送策略、AGAT缺乏症的基因治疗以及脑肌酸缺乏症的实时脑活动监测。这些研究旨在开发新的治疗手段，改善患者生活质量。

肌酸缺乏症协会（ACD）宣布向六个研究中心颁发2026年奖学金，支持脑肌酸缺乏综合征（CCDS）的研究，涵盖GAMT、AGAT、CTD等多种类型。项目包括利用红细胞外囊泡携带mRNA治疗GAMT缺乏症、通过核磁共振和CRISPR技术研究肌酸调控、使用聚焦超声打开血脑屏障改善CTD治疗、探索AAV9基因疗法治疗AGAT缺乏症，以及利用功能性近红外光谱测量脑活动等。这些研究旨在推动治疗方法的开发，改善患者认知功能和生活质量。

本文报道了美国心脏病学会（ACC）年会上发布的一项研究，该研究显示，将全额低收入补贴（LIS）资格扩大到收入在联邦贫困线135%至150%之间的Medicare受益人，可显著降低心血管疾病或主要风险因素患者因费用导致的药物不依从性。研究基于2021-2024年国家健康访谈调查数据，涉及28010名65岁以上Medicare受益人，发现在2024年《通货膨胀削减法案》改革实施后，新获得全额LIS资格的受益人中，药物不依从性降低了5.5个百分点。研究人员建议心脏病学提供者主动询问患者费用障碍，并引导其联系财务顾问以充分利用改革。

一项研究显示，根据《通胀削减法案》的规定，将全额低收入补贴的资格扩大到联邦贫困线135%至150%的医疗保险受益人，可将心血管疾病或主要风险因素患者的成本相关药物不依从性降低5.5个百分点。该研究结果于2026年3月24日在线发表在《美国心脏病学会杂志》上，与3月28日至30日在新奥尔良举行的美国心脏病学会年会同期发布，凸显了扩大医保补贴对改善患者用药依从性的积极影响。

在新奥尔良举行的美国心脏病学会2026年会上，回顾性研究结果展示了在经导管主动脉瓣置换术后使用钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂和秋水仙碱等药物治疗的潜力。一项研究分析了2019至2025年间接受TAVR手术的55,147名成人，发现使用SGLT2抑制剂的患者在术后一年、三年和五年内的全因死亡率、心力衰竭和再住院率均较低，且五年后中风和心肌梗死风险也降低。另一项研究分析了2021至2024年间接受TAVR的8,502名患者，发现术后30天使用秋水仙碱可降低起搏器植入、完全性房室传导阻滞和人工瓣膜功能障碍的风险，但增加了急性肾损伤的风险。这些早期结果对SGLT2抑制剂和秋水仙碱制造商而言是战略机遇，但尚需随机对照试验验证，其标签扩展将取决于未来研究结果。

2026年美国心脏病学会科学会议上，研究人员报告了一项针对1,264名患者的荟萃分析，显示巴克斯卓司他作为选择性醛固酮合酶抑制剂，能在标准治疗基础上使收缩压降低9.17 mmHg、舒张压降低3.56 mmHg，且安全性良好，未增加严重不良事件或低血压风险。该药为0.5-1 mg剂量范围提供了最佳获益-风险平衡，有望成为难治性高血压的后线添加治疗选择，但还需进一步III期研究证实其对心血管事件的长期获益。

美国心脏病学会2026年科学会议在新奥尔良举行，多项研究聚焦血脂异常患者的降脂治疗。研究显示，在动脉粥样硬化性心血管疾病合并糖尿病患者中，将低密度脂蛋白胆固醇降至70 mg/dL以下可使心肌梗死或卒中相关住院风险降低22.2%，降至55 mg/dL以下则风险降低26.1%。此外，中国已获批的新型降脂药recaticimab在糖尿病患者和非糖尿病患者中均显示出良好的安全性和降脂效果，且对血糖无明显影响。韩国一项多中心研究发现，阿托伐他汀/依折麦布固定剂量复方制剂可使超过70%的患者达到LDL-C目标。针对脂蛋白(a)的新型RNA疗法（如olpasiran、lepodisiran、zerlasiran和pelacarsen）也展现出显著疗效，其中部分药物可使Lp(a)降低90%以上，目前正在进行大规模3期临床试验以验证其心血管获益。

随着美国人寿命延长，研究人员正努力理解如何增加健康寿命而非仅仅延长寿命。加州大学尔湾分校老年神经学家克劳迪娅·卡瓦斯博士通过“90+研究”对90岁以上老人进行了数十年追踪，发现保持身体活动、均衡饮食、积极心态和社交参与是延长健康寿命的关键。研究还挑战了阿尔茨海默病是高龄老人痴呆主因的假设，揭示了血管因素和LATE等疾病的重要性。卡瓦斯强调，任何年龄开始改善大脑健康习惯都有益。

KT-621是一种由Kymera Therapeutics开发的口服选择性STAT6蛋白降解剂，旨在通过靶向IL-4/IL-13信号通路下游的细胞内转录因子STAT6，为特应性皮炎（AD）提供一种口服替代疗法。在一项纳入22名中重度AD患者的1b期研究中，每日一次100mg或200mg的KT-621在给药后数小时内即可使循环STAT6降低98%，并在28天内持续抑制，停药后3-4天恢复。皮肤活检显示超过94%的STAT6被降解，同时2型炎症生物标志物（TARC、Eotaxin-3、IL-31）平均下降约55%，患者报告结局（POEM）也得到改善。安全性数据令人鼓舞，未观察到治疗相关不良事件。该药物目前正在BROADEN-2 2b期研究（200名患者，16周治疗加52周开放标签扩展）中评估，同时还有一项针对中重度嗜酸性粒细胞性哮喘的260名患者2b期研究预计于2027年读出结果。如果2b期数据证实1b期信号，KT-621可能为约85%目前未接受系统治疗的合格生物制剂候选患者带来有意义的进展。

造血干细胞移植（HCT）为许多血液系统恶性肿瘤提供潜在治愈或持久缓解，但历史上因发病率和死亡率风险而局限于年轻患者。然而，老年移植受者群体日益增长，2023年65岁及以上患者占异基因HCT的29%和自体HCT的37%。本研究回顾性分析2011年至2020年间259例70岁及以上接受HCT的患者，主要评估总生存率（OS），次要评估移植相关死亡率（TRM）、无进展生存期（PFS）、移植物抗宿主病（GVHD）发生率及无复发生存期（RFS），以提供现代背景下老年患者移植结局的参考数据。