随着阿尔茨海默病现在影响着七百万美国人——这是迄今为止最大的数字——对新治疗方法的需求日益增长。
加州大学欧文分校（UCI）的科学家们发现了一种“突破性”的新疗法来对抗这种疾病。
该疗法涉及使用干细胞对名为小胶质细胞的人类免疫细胞进行“编程”，以对抗大脑中的痴呆症迹象，根据UCI的一份新闻稿称。
小胶质细胞是中枢神经系统中发现的免疫细胞，它们充当大脑抵御感染和损伤的“第一道防线”，研究人员表示。
通过CRISPR基因编辑技术，科学家们改造了这些细胞，使其产生一种名为内肽酶的酶，这种酶已被证明可以分解阿尔茨海默病患者大脑中积累的有毒β-淀粉样蛋白斑块。
在小鼠的大脑中，改造后的细胞被发现能够保护神经元、减少炎症、降低β-淀粉样蛋白的积累并逆转神经退行性变，研究人员发现。
这项由美国国立卫生研究院资助的研究发表在《细胞干细胞》杂志上。
“将生物制剂输送到大脑长期以来一直是一个重大挑战，因为血脑屏障的存在，”共同作者马修·布顿-琼斯（Mathew Blurton-Jones）教授在新闻稿中说。“我们开发了一种可编程的、活的递送系统，通过驻留在大脑本身并在需要时和需要的地方响应，从而绕过了这个问题。”
研究人员指出，这种经过编程的细胞只针对淀粉样蛋白斑块，这使得这种方法“高度靶向但广泛有效”。
该研究还发现，小胶质细胞可能在对抗其他中枢神经系统疾病方面有效，如脑癌和多发性硬化症。
“这项工作为一类全新的脑部疗法打开了大门，”罗伯特·C·斯皮塔莱（Robert C. Spitale）药理科学教授在新闻稿中说。“我们没有使用合成药物或病毒载体，而是征用了大脑的免疫细胞作为精确递送工具。”
纽约大学格罗斯曼医学院的行为神经学家兼副教授乔尔·萨利纳斯博士表示，这项研究是一种高度靶向和响应性脑部疗法的“令人印象深刻的初步概念”。
“最令人兴奋的方面之一是其精确性——而不是在整个大脑中释放治疗，这些修改后的细胞只在发生疾病相关损伤的地方激活，”未参与该研究的萨利纳斯告诉福克斯新闻数字版。“这种有针对性的作用可以帮助限制对健康脑组织的损害，减少副作用，并将治疗效果集中在最需要的地方。”
虽然结果仍处于早期阶段且仅限于小鼠，但萨利纳斯指出，这一策略开辟了一个“有前景的新途径”。
展望未来，研究人员计划进行人体试验，可能会使用每个患者的干细胞以减少免疫排斥的风险，据新闻稿称。
“如果未来的研究表明这种方法在人类身上是安全、持久且有效的，它不仅可以用于阿尔茨海默病，还可以用于其他疾病过程呈斑片状或局部化的疾病，如脑肿瘤、多发性硬化症或其他导致痴呆的神经退行性疾病，”萨利纳斯说。
芝加哥阿尔茨海默协会的科学参与主任科特尼·克洛斯克博士也审查了UCI的研究结果。
“随着人口持续老龄化，战略研究资金对于扩大阿尔茨海默病和其他导致痴呆的疾病的治疗管道至关重要，”她告诉福克斯新闻数字版。
“探索不同的药物递送方法也很重要，例如使用基因改造细胞，正如这项新发表的研究所展示的那样。”
克洛斯克指出，这些发现是有希望的，但仍是初步的。
“需要进一步的研究来确定这种药物递送机制如何影响患有或有患阿尔茨海默病风险的个体，”阿尔茨海默协会的代表说。
“这项工作是在动物模型中完成的；作者强调了将这项研究推进到临床试验以更好地了解这种药物递送机制的治疗潜力的重要性。”
除了美国国立卫生研究院的支持外，这项研究还得到了加州再生医学研究所和治愈阿尔茨海默基金会的支持。
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