对于数十年来，阿尔茨海默病的药物治疗仅能提供有限的症状缓解，无法改变疾病进程。新型药物lecanemab和donanemab现为早期阿尔茨海默病患者带来延缓病情发展的希望。然而，这些治疗要产生实质性改善，前提是患者能够获得药物。全球各国医疗卫生系统的支付能力差异显著，某一国家可承受的价格对其他国家可能难以负担。
由都柏林圣三一学院（Trinity College Dublin）研究人员主导发表在《阿尔茨海默病与痴呆症：阿尔茨海默病协会期刊》（Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association）的新研究，估算了174个国家对这些药物的基于价值的合理定价。
该研究具有重大现实意义，因为阿尔茨海默病是日益严峻的全球健康挑战，而lecanemab和donanemab等疾病修正疗法（DMTs）将对医疗预算造成显著压力。这些新药虽可延缓疾病进展，但价格高昂，需要定期输注、监测及不良反应管理，在现行价格下可能超出许多医疗卫生系统的承受能力。
健康经济学研究人员构建了模拟模型，追踪早期阿尔茨海默病患者终身病程。该模型比较了患者在常规护理基础上接受lecanemab或donanemab治疗的效果差异。既往用于定价决策的模型通常仅聚焦单一高收入国家环境，而本次新分析覆盖全球174个国家，包括常缺乏本地成本效果证据的中低收入国家，使圣三一学院的经济学家得以阐明这些药物不仅需评估成本效果，更需在全球不同医疗卫生系统中实施差异化的可负担定价策略。
研究发现
核心发现表明，在当前市场定价下，lecanemab和donanemab在所研究的174个国家均不符合成本效果标准。这提示价格可能限制医保报销，成为患者及时获得治疗的障碍。
研究同时揭示重大全球公平性问题：即使药物产生临床获益，中低收入国家能承受的"合理价值价格"远低于当前美国市场价格。若不实施国别差异化定价，全球多数地区患者将面临漫长等待甚至完全无法获得治疗。
最令研究者意外的是现行价格与成本效果阈值之间的巨大差距：按当前美国市场价格，lecanemab和donanemab分别超出其基于价值的合理定价182%和129%。尽管美国市场能容忍更高药价，但多数国家需大幅降价才能实现医保报销。研究者警告，定价问题可能超越临床前景本身，成为患者及时获得治疗的主要障碍。
圣三一学院医学院（精神病学）/全球脑健康研究所（GBHI）健康经济学副教授、首席研究员德莫特·特雷佩尔（Dominic Trépel）博士表示：
"在阿尔茨海默病疾病修正疗法研发经历数十年挫折后，新药终于上市。但获批本身并不保证患者可及。本研究提供了174个国家的具体定价估算，为医疗卫生系统和制药企业建立公平定价、加速报销决策、实现阿尔茨海默病患者更公平的治疗可及性提供了实践起点。
这些新药是科学突破，但唯有患者真正获得才能产生价值。我们的研究展示了174个国家公平可负担定价的可能形态，有助于将讨论焦点从'药物是否有效'转向'医疗卫生系统如何交付治疗'。"
研究影响与受众
健康经济学是科学发现与现实决策的交汇点。这些阿尔茨海默病疗法虽具重要价值，但若定价与报销决策缺乏证据支撑，患者可能等待数年才能获得治疗。本研究旨在缩短创新与实际影响间的鸿沟。
多类群体将受此影响：早期阿尔茨海默病患者及其家属、临床医生、医疗支付方、政策制定者及制药企业。对于医疗预算有限且缺乏自主经济评估能力的国家，该研究提供了初步估算框架，可支持定价讨论及未来国别分析。
据研究者所知，这是首次在全球174个国家范围内估算阿尔茨海默病新兴疾病修正疗法基于价值价格的研究。其建立在现有成本效果方法及lecanemab、donanemab临床试验证据基础上。
圣三一学院医学院（精神病学）健康经济学博士候选人、该研究第一作者门·黄（Men Hoang）补充道：
"lecanemab和donanemab代表了阿尔茨海默病治疗的重要进展，但我们的结果表明，要使这些药物在全球大多数医疗卫生系统中具备成本效果，需实施大幅降价。"
后续研究方向
下一步将向全球脑健康研究所（GBHI）的大西洋研究员提供该分析框架，以便研究者和政策倡导者利用国别数据优化估算。模型同时指出需加强真实世界证据研究：包括长期治疗时长、持续有效性、安全性、治疗中断及监测成本。随着新证据出现，模型将更新以支持更快速、科学的治疗决策。
长期目标是将该框架作为开源模型公开，为痴呆症研究人员、医疗卫生系统及政策倡导者提供实用工具，不仅支持药物决策，更助力整体痴呆症照护的循证决策。
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