华盛顿——科学家们正在调整一种强大的癌症疗法,希望它能通过激活患者自身的免疫细胞来对抗HIV。
研究人员周二表示,一次剂量的这些激活细胞在两人身上强烈抑制了HIV——一人近一年,另一人近两年——无需他们常规服用的药物。
领导这项研究的加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco, UCSF)的Steven Deeks博士警告说,需要更大规模和更长时间的研究来证明所谓的CAR-T细胞疗法是否真的能为HIV提供长期帮助。
他说:"我们认为有两人产生了如此持久的反应,这一事实令人振奋。确实需要一种一次性、安全且可扩展的治愈方法……这是我们正在追求的策略之一。"
这些数据正在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会(American Society of Gene and Cell Therapy)会议上展示。
全球约有4000万人感染HIV。如今的药物已将导致艾滋病的病毒从快速杀手转变为可管理的慢性疾病,通常能将病毒控制在检测不到的水平,但前提是人们能够负担药物并坚持治疗。如果人们停止治疗,病毒会在体内隐藏的储存库中迅速反弹。
研究人员长期以来一直在寻找难以捉摸的治愈方法,追寻的线索包括使某些人天然对HIV具有抵抗力的罕见基因突变,以及少数同时患有某些癌症的HIV患者在接受干细胞移植后被宣布治愈或长期缓解的情况,但这种方法对大多数人来说风险太大。
CAR-T疗法涉及从患者血液中提取称为T细胞的免疫士兵,将它们基因工程改造为"活体药物",然后回输给患者。这种方法已广泛用于治愈某些类型的癌症,并正在研究用于其他疾病。
对于HIV,非营利药物开发商Caring Cross的科学家创建了具有双重功能的CAR-T细胞。它们被编程以更好地寻找和杀死HIV感染的细胞——并经过工程改造,能够抵御它们本应对抗的病毒的感染。
Caring Cross执行董事Boro Dropulić表示,有了这种额外的防护,它们应该能够大量繁殖,从而控制住HIV。
Deeks的早期实验在那些在接收CAR-T细胞当天停止HIV药物的人身上测试了不同的给药策略。没有出现严重副作用。前三名受试者没有反应,恢复了常规用药。
另外六人接受了少量化疗,为新的T细胞腾出空间。那两位反应强烈的患者看到他们的HIV降至检测不到的水平,只有当CAR-T细胞可能再次发挥作用时,病毒水平才偶尔略微上升。第三位患者有暂时性反应,之后恢复了常规HIV治疗。
Deeks说,这三名患者都是在感染后不久就开始了最初的HIV治疗。这是合理的,因为早期接受治疗的人体内隐藏的HIV较少,免疫系统更健康。
"他们有这种积极反应确实非常引人注目,"西雅图Fred Hutchinson癌症中心(Fred Hutchinson Cancer Center)的基因治疗专家Hans-Peter Kiem博士说,他没有参与这项新研究。他警告说,需要进一步研究来证明CAR-T是否真的有效。
但amfAR(艾滋病研究基金会,The Foundation for AIDS Research)研究副总裁Andrea Gramatica表示,这一策略令人兴奋,因为它"增强了我们身体、我们免疫系统已经能够做的事情",该基金会正在资助一些工作,以创建更易于使用的版本。
美联社健康与科学部门获得霍华德·休斯医学研究所(Howard Hughes Medical Institute)科学教育部和罗伯特·伍德·约翰逊基金会(Robert Wood Johnson Foundation)的支持。美联社对所有内容负全责。
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