人工智能（AI）领域正在迅速发展。特别是生成式人工智能（GenAI），自2022年底推出ChatGPT以来，这一技术已经风靡全球，将其带入主流。几乎每个有互联网访问权限的人都尝试过它，许多公司也正在将其纳入工作实践和产品中。这些技术的快速增长是前所未有的。2023年麦肯锡的一项分析表明，在确定的16个业务功能中，有四个主要业务功能可能代表了生成式AI商业用例总价值的75%。其中一个领域是研究和开发（R&D），在这里，GenAI可以提高生产力，其价值范围约为整体R&D成本的10%至15%。鉴于制药公司将其收入的约20%用于R&D，麦肯锡全球研究所估计，仅GenAI每年就可为行业贡献600亿至1100亿美元，根据2024年的一篇文章。此外，根据最近的预测，到2032年，全球AI在药物发现市场的规模预计将从目前的约15亿美元增长到约130亿美元。
这些爆炸性的增长预测是由AI有望彻底改变药物开发管道的每一个阶段所推动的，从目标识别到临床试验。制药公司对AI的巨大潜力越来越感兴趣，并探索其下一个应用领域。
转变药物发现和开发
一个特别好的例子是“命中到先导”（H2L）工作流程。将一个小分子击中物转化为潜在的先导化合物一直是药物R&D中的瓶颈。设计一个新的分子以有效与目标相互作用，合成并测试它，消耗了大量的资源和时间。技术和计算的进步已经在小分子发现方面取得了重大进展。现在，AI正作为一种强大的工具出现，可以简化和优化设计-制造-测试-分析周期的各个阶段。
例如，基于AI的虚拟筛选可以快速评估数百万种潜在化合物，预测它们与目标蛋白质的相互作用，并识别最值得合成和测试的候选物。这种方法可以通过用计算预测模型替代冗长的实验室工作，大幅减少所需的重复测试次数。此外，AI快速筛选数十亿数据点的能力在识别新药物靶点和发现新的治疗机会方面具有巨大潜力。
AI在这一过程中的应用已得到近期研究的认可，研究表明，基于AI的方法在关键指标“观察到的效力”上比基线提高了两倍以上。此外，AI模型能够进行比传统筛选技术多一百倍的计算机模拟实验，这有助于专家加快发现的步伐。这也意味着AI可能允许公司减少体内测试，从而提高成功率。
除了H2L阶段，AI还预计将在药物开发的各个方面带来革命，包括临床前测试和临床试验。AI可以通过预测实验结果和在进入人体测试之前早期识别潜在的安全问题来增强临床前测试。在临床试验中，AI可以帮助改进患者招募、试验设计和试验数据分析。
负责任、透明的AI应用至关重要
研究界越来越认识到，AI将从根本上改变科学发现的速度。例如，爱思唯尔最近进行的一项全球临床医生和研究人员调查显示，大多数参与研究的人（94%）认为AI将加速知识发现。此外，绝大多数受访者表示，AI将迅速增加学术和医学研究的量（92%），并为机构和企业提供成本节约（92%）。
负责任、道德和透明的AI在药物发现和开发中的应用将是其最终成功的关键组成部分。制药公司必须确保其AI模型建立在高质量、最新和全面的训练数据上，并由专家严格验证。在这个过程中保持人类专家的参与，即确保AI生成的见解由经验丰富的研究人员审查和优化，对于降低风险和最大化药物候选物的准确性和安全性至关重要。
数据孤岛、缺乏标准化和缺乏同时具备AI和制药科学技能的专业人员可能会阻碍进展。尽管AI有可能增强和推进药物发现，但克服这些障碍将需要行业、学术界和监管机构之间的合作，以建立最佳实践、共享数据和培养熟练的劳动力。
展望未来
几乎在历史的每一个阶段，技术都是一个颠覆者。这最终通过消除常规任务并为人们带来新的价值和机会，从而造福社会。尽管存在上述挑战，AI在药物发现中的潜在好处是显著而令人兴奋的。随着生物制药行业继续应对高成本、漫长的开发时间和对创新疗法的持续需求，AI提供了一条前进的道路。通过利用AI的力量，制药公司可以以前所未有的速度和成本效益将挽救生命的治疗方法带给患者。
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