研究人员利用数据驱动工具靶向“难成药”疾病机制
研究人员正呼吁在心血管疾病（CVD）药物开发中采用新方法，利用人工智能（AI）、组学技术和系统生物学来解决这一全球主要死因的治疗缺口。在《科学前沿》期刊发表的一篇综述中，作者认为向精准医学的转变能够促进针对先前难以触及的疾病通路的药物开发。这些工具使治疗可根据个体的遗传、分子和生理特征进行定制，而非对所有患者应用通用疗法。
尽管心血管护理数十年来取得进展，但全球CVD死亡率仍然居高不下。他汀类等广谱治疗改善了许多患者的预后，但并不总能解决CVD表现中的广泛异质性。基因变异、蛋白质表达和生活方式差异等因素影响个体患者对疾病的体验和治疗反应。
绘制复杂网络以识别新药物靶点
该综述概述了整合数据密集型方法如何支持新治疗靶点的发现。这些包括：
- 组学技术，如基因组学和蛋白组学，提供疾病生物学的分子层面见解
- 系统生物学，模拟基因和蛋白质在网络中的相互作用
- AI，可分析海量数据集以精确定位潜在药物靶点并辅助药物设计
作者建议RNA疗法具有特殊前景。与通常与蛋白质相互作用的传统药物不同，RNA疗法可直接调控基因表达。这可以扩大可行靶点的范围并缩短研发时间线。早期试验表明，RNA药物在降低胆固醇水平方面可能比标准方法更有效。
应对CVD多样性的挑战
心血管疾病并非千篇一律。即使在相同诊断的患者中，症状、治疗反应和结果也可能各异。综述强调，理解这些差异对提供有效护理至关重要。
作者提出，精准医学工具可根据患者独特的疾病机制进行分层。通过识别分子通路在个体间的差异，研究人员可能设计出在临床试验中更可能成功且在实践中更有效的药物。
呼吁领导力、投资和开放科学
尽管开发个性化心血管疗法的技术能力在增长，但综述强调，要实现广泛影响，将需要全球协调。作者主张增加研发投资，并加强学术界、医疗保健和产业界之间的伙伴关系。
他们还强调开放科学、公平获取和全球卫生政策的重要性，以确保这些创新惠及所有人群。没有这种协调努力，精准心血管医学的潜力可能在世界许多地区无法实现。
参考文献： Aikawa M, Sonawane AR, Sarvesh C, 等. Precision cardiovascular medicine: shifting the innovation paradigm. Front Sci. 2025. doi: 10.3389/fsci.2025.1474469
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