人工智能正在彻底改变肿瘤学药物研发，提高了治疗识别能力并缩短了审批时间，但这一工具的使用必须谨慎实施，以减轻风险并确保符合监管要求。癌症研究和药物研发的格局正在不断演变，突破性进展正在塑造肿瘤治疗的未来。了解这一行业的科学进展、监管关注、法律挑战和市场环境至关重要。
近年来最显著的变化之一是将人工智能（AI）引入药物研发。这项技术正在彻底改变制药公司的运营方式，从最初的药物发现到上市后分析。特别是在肿瘤学领域，人工智能有潜力通过帮助识别治疗药物的改进并减少将救命产品带给患者所需的审批时间而产生重要影响。然而，其实现也包含潜在风险，必须减轻这些风险以确保积极成果并获得临床医生的认可。
癌症研究与药物开发投资
由于对创新疗法的需求不断增长以及可能获得丰厚回报，投资癌症研究和药物开发具有特别的吸引力。肿瘤学领域近年来取得了显著进展，靶向治疗、免疫疗法和个性化医学的出现正在彻底改变癌症治疗。
预计癌症免疫疗法的全球市场将在未来几年呈指数级增长，从2023年的978.8亿美元增至2024年的1109.1亿美元。最近的创新利用人体免疫系统来靶向和摧毁癌细胞，例如帕博利珠单抗（Keytruda；默克公司）、纳武利尤单抗（Opdivo；百时美施贵宝公司）和西米普利单抗（Libtayo；再生元公司），通过靶向一种称为PD-1的蛋白质来治疗各种癌症，PD-1是一种免疫细胞上的检查点蛋白，有助于防止细胞攻击体内其他细胞。这些检查点抑制剂在改善患者预后方面表现出显著效果，一些联合疗法每年的费用高达25万美元。
肿瘤学领域正在密切关注这些进展，以及其他免疫检查点抑制剂（例如，CTLA-4和PD-L1抑制剂）、CAR-T细胞疗法和下一代测序技术，这些技术为开发有效且副作用较少的治疗方法提供了新途径。
人工智能在许多方面已被证明对支持这些努力至关重要。例如，它可以通过使用数字孪生来帮助满足严格的患者招募要求：数字孪生是对物理对象的虚拟表示，可用于更好地了解其行为和对刺激的反应。在临床试验中使用的数字孪生是反映个人特征高度特异性的虚拟患者，可以根据临床方案中确定的药物治疗模拟患者结果。这可以通过减少研究所需的真正患者数量、进行试验所需的时间以及患者暴露于有害副作用的风险，大大提高患者招募效率，同时帮助避免临床数据共享时经常出现的隐私问题。此外，人工智能可用于分析来自临床试验的大量数据，以确定适当的剂量、患者数量和适当的终点，从而客观地确定治疗是否有益。
然而，尽管人工智能可以改变肿瘤学格局，但它在药物开发过程中的使用可能会带来问题。人工智能从数据中学习，而这些数据可能包含固有的偏见或不准确性。此外，临床数据共享，特别是与癌症相关的数据共享，非常敏感，需要得到保护。必须采取措施保护患者隐私，减轻药物开发者的风险，并符合伦理和法律标准。
癌症药物开发中的监管关注
监管关注是癌症药物开发中的关键考虑因素。获得新癌症治疗的监管批准过程可能复杂且耗时，需要进行严格的临床试验以证明其安全性和有效性。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）等监管机构在评估新癌症药物并确保其符合严格的质量标准方面发挥着关键作用。
癌症药物开发中的主要监管关注之一是需要强有力的临床数据来支持新疗法的批准。临床试验必须精心设计和执行，以产生关于药物有效性和安全性的可靠证据。监管机构还可能要求进行上市后监测，以监控新癌症治疗的长期影响并确保患者持续安全。
除了患者招募外，人工智能还有可能提高与肿瘤临床试验相关的方案设计和数据分析成功的几率。此类创新的一个当前例子是伊利诺伊州罗斯蒙特的智能医疗对象公司开发的名为SEETrials的程序，该程序从临床试验摘要中提取安全性和有效性信息，以指导临床试验设计。
监管机构越来越关注在保持高水平患者护理的同时促进癌症药物开发的创新。FDA的突破性疗法认定和加速审批项目等快速通道已被引入，以促进有希望的癌症疗法的开发和审批，为需要的患者提供更快获得创新治疗的机会。然而，对药物开发过程中使用人工智能的日益关注可能需要更严格的指南和保障措施，以保持监管合规并避免额外的审批障碍。
癌症药物开发中的法律挑战
除了监管合规外，知识产权和专利保护也是应对药物开发法律环境的关键方面。专利专营权和监管专营权都在保护新癌症药物的知识产权方面发挥着核心作用。专利授予公司在特定时期内独家销售其发明的权利：通常是从授权专利的优先权日期起20年。监管专营权是基于对尚未经过FDA批准的化合物进行的临床研究而授予的药物批准，它提供了一段时间，在此期间FDA不会批准针对参考专有产品的生物等效产品的简化申请（小分子药物为5年，生物制品为12年）。专利诉讼和来自仿制药和生物类似药制造商的挑战可能会给寻求将新癌症治疗推向市场的制药公司带来重大的法律障碍。此外，不同司法管辖区不断演变的法律框架和法规也带来了额外的挑战。
新药的审批过程漫长且昂贵，可能需要长达15年并花费数十亿美元，这对创新构成了重大障碍。FDA等监管机构在确保新癌症治疗的安全性和有效性方面发挥着关键作用，但这一过程仍然缓慢且繁琐。此外，癌症药物对患者的高成本引发了关于可负担性和可及性的担忧。保险公司和药物福利计划正在努力应对不断上升的处方药成本，一些患者因救命治疗的高价格而面临严重的财务毒性。
应对知识产权保护、监管要求和成本障碍之间复杂的相互作用，对于确保创新癌症治疗能够惠及患者，同时平衡可负担性和市场可持续性至关重要。人工智能有潜力通过创造更高的效率来支持这一过程，最终可能对这些救命药物的价格和可及性产生重大影响。
癌症药物市场的广泛预测
展望未来，在研究、技术和投资进步的推动下，癌症药物市场有望继续增长和创新。随着全球癌症负担的增加，对新型有效癌症治疗的需求预计会上升。通过人工智能促进创新——遵循适当的临床和伦理标准——可以通过更高效的测试和数据分析加速药物开发。
关于作者
罗伯特·J·帕拉迪索（Robert J. Paradiso），法学博士（JD），是罗文斯坦·桑德勒（Lowenstein Sandler）律师事务所生命科学与化学专利实践部门的合伙人和主席。
参考文献
- 癌症免疫疗法全球市场预计到2028年将以12.1%的速率达到1753.9亿美元。TBRC商业研究有限公司，2024年10月31日。2024年1月3日访问。
- 哈特森M。人工智能如何被用于加速临床试验。《自然》，2024年3月13日。2024年1月3日访问。
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