全球有史以来规模最大的旨在减缓或阻止帕金森病进展的治疗方法的临床试验已正式启动。
这项耗资2600万英镑的项目采用创新且灵活的试验设计，加速寻找有效治疗方法。它将并行测试多种治疗方案。通过比以往更高效地测试更多药物，该试验有望将候选药物的测试时间缩短最多3年。
埃德蒙·J·萨夫拉加速帕金森病临床试验（EJS ACT-PD）由伦敦大学学院（UCL）和纽卡斯尔大学领导。多家慈善机构和资助方合作资助该项目，包括通过英国医学研究委员会（MRC）和国家健康研究所（NIHR）的伙伴关系。
其他资助方包括 Cure Parkinson’s、迈克尔·J·福克斯基金会、帕金森病英国组织、约翰·布莱克慈善基金会、盖茨比慈善基金会和范安德尔研究所。
试验团队正在英国40多家医院招募第一阶段最多1600名参与者。伦敦和纽卡斯尔站点正在招募参与者。其他试验站点将在今年至明年4月之间陆续启动。帕金森病患者可以通过简单的在线表格登记参与意向。
帕金森病是全球增长最快的神经系统疾病之一。英国有16.6万人患有此病。帕金森病会逐渐恶化，当前用于缓解症状的治疗方法随时间推移效果减弱。因此，迫切需要找到能够减缓或阻止疾病进展的治疗方法。
该试验采用多臂多阶段设计，可同时测试多种治疗方法。这与仅有一个服用安慰剂的对照组的单一方法相比，后者此前从未用于帕金森病试验。最初，该试验将测试两种已知安全有效的治疗其他疾病的药物：一种是降压药，另一种是用于治疗前列腺增生的药物。
通过持续分析结果，可以识别并淘汰无效治疗方法，让更有前景的药物继续推进。设计的灵活性还允许在同一试验框架内引入新的治疗方案。
共同首席研究员、伦敦大学学院女王广场神经病学研究所的托马斯·福尔蒂尼教授（Thomas Foltynie）以及伦敦大学学院医院国家神经病学和神经外科医院（NHNN）的顾问神经科医生表示：“帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，但目前尚无能减缓其无情进展的治疗方法。我们基于先前证据的广泛审查，优先考虑已显示出作为潜在治疗前景的药物，因为我们寻求识别一种不仅能为帕金森病提供症状缓解的药物。我们希望这项试验能成为未来帕金森病及其他神经退行性疾病试验的蓝图。
“我们试验覆盖全英范围，终结了临床研究的邮政编码抽签现象，使服务不足的帕金森病患者能够参与这一高度包容的试验。”
该研究的资助方之一、MRC-NIHR疗效和机制评估（EME）计划主任约翰·辛普森教授表示：“这一创新新试验的下一阶段代表着在寻找新治疗方法以改善这种神经退行性疾病患者生活质量方面的里程碑时刻。
“这一世界领先的试验允许专家同时测试多种治疗方法，以加速寻找新药物。与其他研究资助方的合作对于实现此类创新和雄心勃勃的研究至关重要，并展示了研究如何推动国家的生命科学部门和技术优势。”
格雷厄姆·埃德温斯（Graham Edwins）是该试验的首位参与者。他表示：“我想参与EJS ACT-PD，是因为其在单次试验中测试多种药物的开创性方法。患有帕金森病，尤其是早发型，你的选择是否认、接受或反击，而我认为通过参与，我正在反击。即使我无法直接受益，如果我能帮助推进对下一位在壮年被诊断出的患者的潜在治疗或治愈，那么这就是一项完成得很好的工作。”
试验的巨大规模为在试验中嵌入研究提供了独特机会。由迈克尔·J·福克斯基金会资助的子研究正在评估可穿戴技术是否可用于数字监测症状，并在参与者样本中寻找帕金森病的特定和敏感分子标志物。
伦敦大学学院医院生物医学研究中心（BRC）正在支持该试验。它还得到研究交付网络（RDN）的支持。
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