美国卫生高级研究计划局(ARPA-H)授予BioCurie高达930万美元的资金,用于加速开发可扩展、数据驱动的基因组药物制造平台。
多项市场报告指出,虽然基因疗法已展现出变革性的临床潜力,但制造环节仍是制约患者广泛可及性的最大瓶颈之一。高昂的开发成本、不稳定的产率以及漫长的工艺优化周期持续阻碍商业化进程,并限制了行业规模化能力。
根据ARPA-H的资助协议,BioCurie官员表示,公司将设计、构建并验证一个由人工智能驱动的数字平台,用智能计算建模与仿真取代传统的试错式工艺开发。BioCurie首席执行官兼ARPA-H项目首席研究员Irene Rombel表示,通过整合高级建模、机器学习及真实世界制造数据,该平台旨在缩短开发周期,并提升病毒及非病毒基因治疗生产过程的可重复性。
Rombel说:“人工智能将从根本上重塑先进疗法的开发与制造方式。ARPA-H的这项资助验证了我们的愿景,并加速了我们向疗法开发商和制造商交付可扩展、数字优先制造平台的能力。我们的使命很明确:更快、更经济地将能够改变疾病进程并具有治愈性的基因组药物带给患者。”
该项目汇聚了来自学术界和工业界的基因治疗专家联盟,包括Caring Cross、圣裘德儿童研究医院以及位于宾夕法尼亚州的合同研发生产组织(CDMO)突破性药物中心。据BioCurie发言人介绍,费城的大学城科学中心为ARPA-H提案的制定和协调提供了战略支持,帮助整合联盟伙伴与联邦资金战略。该发言人补充说,BioCurie的平台旨在为寻求降低工艺开发风险、削减成本并更可预测地扩大生产的生物制药开发商和制造组织提供服务。
ARPA-H的项目经理Daria Fedyukina博士负责领导该机构的这一项目。
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