阿斯利康已公布其口服PCSK9抑制剂AZD0780的2b期试验结果，包括在标准疗法基础上降低超过50%的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，试图缩小与默克公司（MSD）同类药物的差距。
在芝加哥举行的美国心脏病学会（ACC）年会上，美国佛罗里达州杰克逊维尔临床研究中心的迈克尔·科伦介绍了PURSUIT研究的数据。该研究纳入了使用他汀类等标准疗法无法控制高胆固醇水平的人群。
12周后，每日一次30mg AZD0780与他汀类联用，使LDL-C水平降低50.7%，且疗效不受基线他汀类治疗强度影响。相关数据已发表在《美国心脏病学会杂志》（JACC）。
约五分之一患者同时服用依折麦布（ezetimibe），一种当LDL-C目标未达时添加的药物。30mg剂量的AZD0780使84%的受试者达到LDL-C目标（低于70 mg/dL），而单独使用他汀类仅为13%。
LDL-C降低从治疗一周开始，两周后达到稳态。
科伦表示：“开发一种耐受性良好、可每日服用的药片，能可靠地将LDL-C降低至患者目标范围，将提供重大治疗进展。这些结果尤为重要，因为尽管有他汀类和注射PCSK9抑制剂等降脂疗法，如今大多数动脉粥样硬化疾病患者仍未达到LDL-C目标。”
这些结果为AZD0780铺平了3期临床试验道路，但阿斯利康仍落后于默克公司（在美国和加拿大称为默克公司），其口服PCSK9药物MK-0616已在晚期CORALreef试验项目中测试。
药物的一个区别是MK-0616的生物利用度受食物影响，需空腹服用，而阿斯利康称目前数据显示AZD0780不受此影响。
阿斯利康生物制药研发负责人莎伦·巴尔表示：“作为一款可不受空腹限制服用的新型小分子口服PCSK9抑制剂，AZD0780有潜力成为游戏规则改变者。”
目前可用的PCSK9靶向疗法包括安进（Amgen）的Repatha（依伏库单抗，evolocumab）和赛诺菲/再生元（Sanofi/Regeneron）的Praluent（阿利库单抗，alirocumab），均为每月注射的抗体，以及诺华（Novartis）的小干扰RNA疗法Leqvio（英克司兰，inclisiran），可每年给药两次。
所有三种注射剂均未达到商业预期，可能因为其给药方式打破了高胆固醇每日口服治疗的传统惯例。
图片由Michal Jarmoluk提供
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