不断演进的肿瘤学领域 - 创新药物

不断演进的肿瘤学领域The Evolving Oncology Landscape

创新药物 / 来源：www.pharmtech.com美国 - 英语2025-10-23 05:41:40 - 阅读时长5分钟 - 2214字

本文深入剖析了肿瘤学领域的最新进展，包括CAR-T细胞疗法在血液癌症和实体瘤治疗中的突破性应用、mRNA技术整合引发的战略并购（如百欧恩泰收购库尔瓦克）、体内CAR-T生成创新策略以降低制造成本并扩大患者可及性，以及人工智能与机器学习在优化肿瘤学制造流程中的核心作用，强调了克服制造复杂性、可扩展性挑战对实现癌症治疗革命的关键意义，同时探讨了抗体-药物偶联物和放射性药物等新治疗方式的发展趋势，为医药行业提供重要参考并预示未来研究方向。

关键要点

细胞疗法（包括CAR-T细胞）正推进血液癌症治疗并扩展至实体瘤领域，但面临制造复杂性和高成本挑战。
战略整合（如百欧恩泰（BioNTech）收购库尔瓦克（CureVac））旨在增强mRNA能力，加速下一代免疫疗法开发。
基于靶向脂质纳米颗粒的体内CAR-T生成技术提供了一种有前景的策略，通过消除复杂体外流程降低成本并扩大患者可及性。
数字化与人工智能/机器学习（AI/ML）对优化肿瘤学制造至关重要，可实现自适应处理和预测建模，简化规模扩大流程并减少意外。

近期发展显示癌症创新和治疗方法正快速进步。

“癌症”一词可能给直接受疾病影响者带来恐惧，但患者及其家人或可从生物学理解与技术的融合中获得慰藉——这种融合正推动肿瘤学领域发生深刻变革（1）。过去几年，行业已从传统药物开发模式战略性转向复杂的治愈性方式和新型机制方法。该领域的成功不仅取决于科学发现，更需解决下一代治疗中存在的制造、交付及可扩展性挑战（1）。

细胞与基因治疗前沿的前景如何？

细胞疗法（如嵌合抗原受体（CAR）T细胞）已显著推进血液癌症治疗，展现出实现长期持久缓解和治愈反应的潜力（2-4）。该领域正迅速发展以应对更大挑战——实体瘤（占癌症病例的90%）（2）。

CAR-T细胞传统上聚焦血液癌症，但创新正扩展至肿瘤浸润淋巴细胞（TILs），后者源自肿瘤微环境中已存在的免疫细胞（2）。TILs具有固有肿瘤特异性，使其成为肺癌和宫颈癌等实体瘤适应症的有前景途径（2）。同时，研究人员正推进CAR自然杀伤（NK）细胞和过继性T细胞受体疗法用于多种恶性肿瘤（3）。

尽管创新加速令人鼓舞，却伴随关键制造复杂性。传统自体细胞疗法需复杂个性化细胞处理及冷链物流，导致高成本和可扩展性瓶颈（1,2,5）。亟需强化工程与工艺设计，聚焦自动化和快速测试/释放流程。

为持续推进创新，行业正战略性整合平台技术。百欧恩泰（BioNTech）收购库尔瓦克（CureVac）旨在加强前者信使RNA（mRNA）能力，加速肿瘤学下一代mRNA免疫疗法的开发与制造（6），这反映了“平台化”广泛趋势——通过单一技术覆盖多适应症以缩短开发周期。

值得关注的重大制造趋势是向体内CAR-T生成的转变（1,5）。基于靶向脂质纳米颗粒（LNPs）的平台（如NanoCell的NCtx系统）可通过非病毒单次静脉注射直接在体内递送CAR-T DNA（5）。该策略旨在消除传统CAR-T相关的复杂体外修饰、载体制造及物流环节，从而降低成本并扩大患者可及性（5）。尽管LNPs目前对肌肉和肝脏靶向有效，但将递送扩展至脾脏免疫细胞以实现体内细胞疗法，已成为有前景的临床前研究方向（1）。

投资与技术如何赋能发展？

包括抗体-药物偶联物（ADCs）和放射性药物（RPTs）在内的新治疗方式正持续丰富肿瘤学管线（1,2）。针对RPTs，重点在于优化靶向剂和使用新同位素。该领域监管严格；美国食品药品监督管理局（FDA）近期发布草案指南，强调申办方须在临床开发中确定优化剂量，这需深入理解药效学、毒性和剂量测定（7）。

基础设施与技术对支持突破至关重要。大型全球合作（如斥资10亿英镑的伦敦癌症中心（London Cancer Hub）开发项目）旨在创建专用中心，配备尖端研究空间、湿实验室及良好生产规范设施。这些中心刻意促进学术研究者、临床医生与生命科学公司间的“碰撞点”，以驱动创新（8）。

数字化与人工智能（AI）/机器学习（ML）的采用在肿瘤学制造与开发中日益核心（1）。AI/ML可增强工艺优化，尤其适用于自体先进治疗药物产品等个性化治疗（其输入批次独特）。该技术易于转化，通过自适应处理和预测建模简化规模扩大流程并减少制造意外（1）。

肿瘤学管线以异质性和复杂性为标志（1）。未来，制药科学家必须驾驭先进生物学、下一代递送平台与操作可扩展性的交叉领域，方能将今日实验室成功转化为明日变革性药物（1）。

参考文献

黑格尼, S. 生物制药开发中的新方式变革行业. BioPharm International 2025年, 38(5): 8-11.
黑格尼, S. 癌症新兴疗法. BioPharm International, 《下一代生物疗法》电子书, 2025年4月.
黑格尼, S. 安德森癌症中心启动细胞治疗研究所. BioPharmInternational.com, 2024年11月11日.
March Biosciences. March Biosciences在罕见血癌CAR-T疗法II期试验中完成首例患者给药. 新闻稿, 2025年4月22日.
拉弗里, P. NanoCell脂质纳米颗粒平台展现体内CAR-T开发前景. BioPharmInternational.com, 2025年8月6日.
科尔, C. 库尔瓦克以12.5亿美元被百欧恩泰收购以推进mRNA癌症疗法. BioPharmInternational.com, 2025年6月12日.
黑格尼, S. 药物发现催化剂与Crown Bioscience建立放射性药物联盟. BioPharmInternational.com, 2025年9月12日.
黑格尼, S. 伦敦规划癌症研究与治疗中心. BioPharmInternational.com, 2025年5月1日.