多哈——德诺沃科学公司（Denovo Sciences Inc.）、威尔康奈尔医学院卡塔尔分校（WCM-Q）与西德拉医学中心（Sidra Medicine）宣布开展合作，共同识别和开发针对同型半胱氨酸尿症（homocystinuria）的新型药物候选物。同型半胱氨酸尿症是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病。此次合作旨在解决重大未满足的医疗需求，尤其在中东和北非地区，该疾病的发病率位居全球前列。
同型半胱氨酸尿症是一种遗传性疾病，会损害人体处理蛋氨酸氨基酸的能力，导致血液中同型半胱氨酸毒性积聚。这可能引发严重并发症，包括发育迟缓、视力问题、骨骼异常以及危及生命的血栓和中风高风险。当前治疗方案主要依赖严格饮食限制和补充剂，但对相当比例的患者效果有限。在中东和北非地区，新疗法需求尤为迫切，该地区发病率远超全球平均水平——例如卡塔尔每1800例新生儿中就有1例患病，而全球平均水平为每20万例以上新生儿中1例。
德诺沃科学公司首席执行官霍瓦基姆·扎卡良（Hovakim Zakaryan）表示：“我们非常荣幸能与威尔康奈尔医学院卡塔尔分校和西德拉医学中心等知名机构合作。我们的德诺沃平台（Denovo Platform）特别适用于解决数据稀缺或缺失的罕见病难题。通过将尖端计算设计与WCM-Q卓越的生物学及临床前专业知识相结合，我们有信心为同型半胱氨酸尿症患者（尤其是需求最迫切的地区）发现亟需的疗法。”
此次合作将充分发挥三方机构的独特优势：德诺沃科学公司将开展量子力学/分子力学计算，并部署其专有的人工智能驱动德诺沃平台，生成高功效的药物候选物；威尔康奈尔医学院卡塔尔分校将提供先进研究设施、代谢疾病深度专业知识及世界级研究团队，对德诺沃提供的候选药物进行研究；西德拉医学中心将运用其在同型半胱氨酸尿症领域的丰富临床经验，决定新型候选药物的临床实施路径。
威尔康奈尔医学院卡塔尔分校系统与计算生物医学教授兼研究、创新与商业化副院长凯利德·马卡卡（Khaled Machaca）教授表示：“这项三方合作汇聚了德诺沃科学公司、WCM-Q和西德拉医学中心的专业力量，共同应对影响卡塔尔众多家庭的毁灭性疾病。我们衷心希望，通过协同努力与尖端技术，能为患者带来切实缓解。”
西德拉医学中心基因组与遗传医学部主管塔威格·本·欧姆兰（Tawfeg Ben Omran）教授指出：“我们在罕见病儿童治疗方面的专业经验与专项协议，使我们成为德诺沃科学公司和WCM-Q这一开创性倡议的强有力合作伙伴。针对同型半胱氨酸尿症实施全新人工智能驱动治疗项目，将改变卡塔尔及整个地区年轻患者的诊疗进程。”
关于德诺沃科学公司
德诺沃科学公司是一家技术生物企业，通过其专有的德诺沃平台开发药物候选物。该平台运用合成数据训练人工智能模型进行药物发现，克服了实验数据稀缺不全的局限，更高效探索化学空间，支持快速设计具有强效类药特性的新型小分子。
关于威尔康奈尔医学院卡塔尔分校
威尔康奈尔医学院卡塔尔分校是康奈尔大学与卡塔尔基金会的合作伙伴关系项目。其六年制医学课程授予康奈尔大学医学博士学位，由康奈尔及威尔康奈尔医学院教师授课，并由哈马德医疗集团、西德拉医学中心等机构持有威尔康奈尔教职的医师参与教学。该校通过生物医学研究计划在卡塔尔建设可持续科研社区，同时推进基础科学与临床研究，致力于为医学生提供最优教育，改善卡塔尔人口医疗保健水平。
关于西德拉医学中心
西德拉医学中心是由卡塔尔教育、科学与社区发展基金会建立的非营利性学术医疗研究机构，专注于妇女、儿童及青少年健康。该中心致力于提供卓越的以患者和家庭为中心的护理服务，开展创新生物医学与临床研究，并为罕见遗传疾病提供个性化诊疗路径和精准医疗方案。
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