诱导多能干细胞（iPS细胞）可以形成人体中的任何细胞类型，有望用于再生受损组织。2012年，日本京都大学生物学家山中伸弥因发现将成熟的小鼠和人类细胞重新编程为原始状态的方法而获得诺贝尔生理学或医学奖的一半。这一发现也引发了人们对个性化治疗方法的希望，这些方法可以再生眼睛、大脑和脊髓等受损组织。
本周在《自然》杂志上发表的两项研究报道了使用干细胞治疗帕金森病的工作，具有明确的潜力。一个基于日本的研究小组将从供体衍生的iPS细胞诱导出的神经前体细胞注射到7名个体中。另一个基于美国和加拿大的研究团队则将从胚胎干细胞创建的细胞注射到12名个体中。
这两项研究都在报告早期临床试验的结果，显示干预措施是安全的，并且受试者平均在典型症状如震颤和僵硬动作方面有可测量的改善。
尽管这两项研究都没有使用患者的自身细胞，但结果对大量患者来说仍然是好消息。2021年，全球约有1180万人患有帕金森病，比25年前增加了两倍。据《英国医学杂志》发表的一项建模研究，未来25年内，这一数字可能达到2500万。
这类工作有可能改变人们的生活，但重要的是这些疗法不应过快进入临床。研究人员必须被允许花费必要的时间来完成安全性和有效性测试。
许多国家正在探索如何更快地将药物和疗法推向市场。日本目前备受关注，其许多大学、公司和资助机构正准备申请基于iPS细胞的某些产品的快速审批，有些甚至可能在今年内实现。我们在这篇新闻特写中对此进行了报道。
日本自2013年起实施的系统允许“再生医学产品”在早期临床试验显示其安全并具有潜在临床益处的情况下获得临时使用许可。该系统允许产品在未完成三期随机对照临床试验的情况下上市。然而，在有条件批准后，评估仍在继续，必须最终证明安全性和有效性，否则产品将被撤回。
虽然这种系统显然比常规流程风险更大，但在理论上，它允许潜在改变生活的干预措施更快地提供给那些没有其他治疗方法的人。这也是为什么它在全球范围内受到密切关注的原因之一。另一个原因是，许多国家认为传统监管阻碍了创新。然而，早期的例子表明，速度必须谨慎行事。
2015年至2021年间，日本在同一系统下有条件批准了两种细胞再生医学产品和两种基因疗法。安全性似乎不是问题，但两种产品未能达到疗效要求，于去年被撤市。另外两种产品的表现尚不清楚。它们需要在未来几年内满足完整的疗效要求，否则也将被撤回。
一种解释是，快速通道系统的保障措施在发挥作用。但至少有两种候选治疗方案显然需要更多时间进行临床试验。未能达到预期疗效意味着患者经历了虚假希望，并且由于有条件批准的产品通过日本公共医疗保险系统支付，纳税人承担了不必要的费用。
快速通道系统还激励公司在产品有条件批准到期前尽可能多地推出干预措施，以最大化潜在收入。这导致一些人呼吁提高有条件批准的疗效要求。
本周发表的两项研究为目前只能管理而无法治愈的疾病患者带来了希望。这些早期阶段的临床试验是研究和监管过程中的关键部分。然而，后续试验也是必不可少的，因为它们专门设计来评估疗法是否能真正使患者受益。
需要提高政策制定者和公众的认识，了解为什么仔细和彻底评估新的科学医疗产品对所有相关方——患者、研究人员和将这些干预措施带入临床的组织——都是最好的。再生医学是一项令人兴奋且充满希望的科学，研究人员花费了数十年时间将其带到临床应用的阶段。世界各地的监管机构不能通过匆忙完成最后阶段的过程而危及这一承诺。
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