SAN DIEGO, 2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）——Capricor Therapeutics（纳斯达克：CAPR）今日宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的生物制品许可申请（BLA）发出的完整回应函（CRL）。该申请的核心药物Deramiocel是一种细胞疗法候选药。
FDA在CRL中明确表示，由于缺乏充分有效的实质性证据及需补充临床数据，目前无法批准该申请。同时指出化学、制造和控制（CMC）部分存在待完善事项，但多数问题公司已通过先前沟通解决。FDA确认将在重新提交申请后重启审评流程，并建议公司申请Type A会议讨论后续路径。Capricor计划向FDA提交正在进行的HOPE-3 III期试验数据作为补充证据。
"我们对FDA的决定感到意外，此前审评流程中并未出现重大障碍，包括预许可检查和中期审评均顺利完成。"Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示，"HOPE-3试验是一项纳入104例患者的随机双盲安慰剂对照研究，预计2025年第三季度公布顶线数据。我们相信这些数据结合长期临床结果显示的改善心脏功能、骨骼肌功能保护及良好安全性，将有助于解决FDA提出的疑问。"
关于HOPE-3 III期试验
该多中心试验包含两个队列，对104名DMD患者开展随机双盲安慰剂对照研究。符合条件的非卧床和卧床患者被随机分配接受Deramiocel或安慰剂治疗，每3个月给药一次，共12个月疗程。
关于杜氏肌营养不良症
DMD是一种X染色体遗传性疾病，因缺乏dystrophin蛋白导致进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。美国约15,000人患病，最终多因心力衰竭死亡。目前尚无治愈方法。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）是同种异体心球源细胞（CDCs），通过分泌外泌体调节巨噬细胞表型，发挥免疫调节和抗纤维化作用。已获FDA孤儿药、再生医学先进疗法（RMAT）等认定，并拥有欧洲先进治疗药物资格。
关于Capricor Therapeutics
该公司专注开发细胞及外泌体疗法，其核心产品Deramiocel已开展多项临床试验。通过专有的StealthX™平台，公司正在疫苗学、寡核苷酸靶向递送等方向进行研发。
*前瞻性声明：本新闻稿包含前瞻性陈述，包括临床试验数据、监管审批预期等。实际结果可能受多项风险因素影响，详见公司向SEC提交的10-K和10-Q报告。
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