阿斯利康旗下罕见病研发部门Alexion近日宣布，其研发的anselamimab在两项III期临床试验中未能对轻链（AL）淀粉样变性患者展现预期疗效。
该单克隆抗体药物以清除轻链蛋白沉积为核心机制，在纳入406例患者的CARES临床研究项目中（包含281例IIIa期和125例IIIb期患者），主要研究终点为全因死亡时间与心血管住院事件的复合指标，但未达到统计学显著差异。
Alexion首席医学官Marc Dunoyer指出："anselamimab是首个针对现有淀粉样蛋白沉积的清除疗法，在预设亚组中显示出临床获益。"尽管整体试验未达主要终点，该公司仍计划与监管机构沟通研究数据，并计划在即将召开的学术会议上公布完整数据。
值得注意的是，这是继Prothena公司的birtamimab在III期试验失败后，抗淀粉样蛋白单抗开发的第二次重大挫折。目前全球仅批准达雷妥尤单抗联合方案用于AL淀粉样变性治疗，而IHC的NXC-201在早期临床试验中显示对复发/难治性病例具有潜力。
AL淀粉样变性是一种罕见的系统性进行性疾病，其病理特征为骨髓浆细胞异常分泌的轻链蛋白错误折叠形成淀粉样沉积物，可导致心脏、肾脏等重要器官进行性衰竭。该适应症存在显著未满足临床需求。
研发管线现状
| 药物名称 | 开发公司 | 当前阶段 | 特殊状态 |
|---|---|---|---|
| anselamimab | 阿斯利康/Alexion | III期失利 | 存在亚组获益信号 |
| birtamimab | Prothena | 开发终止 | III期未达终点 |
| NXC-201 | Immix Bio | Ib/IIa期 | 显示初步有效性 |
| Darzalex Faspro® | 强生/Genmab | 已获批 | 基准治疗方案 |
GlobalData预测，若获得批准anselamimab预计在2031年可实现5.7亿美元全球销售额，而达雷妥尤单抗预计同期销售额达150亿美元，但后者已获批多个适应症且处于市场领先地位。
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