Capricor Therapeutics公司表示，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）本周拒绝了其生物制品许可申请（BLA），但他们仍乐观地认为通过新数据可以解决FDA提出的问题。
这家开发杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）新型细胞疗法的公司表示，尽管收到FDA发来的完整回应信，拒绝其提交的生物制品许可申请（BLA），仍将致力于推动审批进程。这封信中，FDA未批准该公司关于其主要候选药物deramiocel的许可申请。
Capricor Therapeutics公司在上周五表示，尽管与FDA有过令人鼓舞的互动，但FDA仍然拒绝了其主导的细胞疗法deramiocel。今年三月，基于HOPE-2试验及其开放标签扩展研究的数据，FDA曾授予deramiocel优先审评资格。
该公司首席执行官Linda Marbán博士在一次电话会议上表示，这一决定令他们感到意外。
“我们在每一个阶段都遵循了FDA提供的指导方针，从提交申请到检查和审评。”她说。
Marbán指出，公司已顺利通过上市前检查，在中期审查过程中也未发现重大缺陷，并在审评期间回应了FDA提出的“超过50项信息请求”。
她补充说，原本安排的一场公众咨询委员会会议最近被FDA无解释取消，而完整回应信则是在预定的后期会议仅一周前发出。
“我们认为这一系列事件非常令人担忧，据我们所知，这种情况前所未有。”她说。
该BLA申请旨在让deramiocel获批用于治疗与DMD相关的心肌病。上个月，公司发布了来自HOPE-2开放标签扩展研究的四年数据，显示该疗法有助于维持心脏功能，包括左心室射血分数（LVEF）。公司称，该疗法似乎还延缓了骨骼肌疾病的进展。
在致公司的信中，FDA表示该BLA未能满足关于疗效的实质性证据的法定要求，并指出需要更多的临床数据。具体而言，监管机构提到Capricor申请中的化学、制造和控制（CMC）部分仍存在问题。
公司表示，此前已经通过多次沟通向FDA解决了大部分这些问题，尽管在FDA发出回应信时这些新信息尚未被审阅。
Marbán表示，FDA已同意进一步召开会议以解决这些问题。
“他们在回应信中明确表示会等待我们的回复，而且一旦我们提交对完整回应信的答复，审评时限将重新启动。”她说。
Marbán认为Capricor不需要重新提交一份新的BLA，而是将修改现有的BLA申请。与此同时，公司预计将在2025年第三季度公布III期HOPE-3试验的顶线结果。这项研究是一项随机、安慰剂对照试验，共纳入104名患者。她表示希望新试验的数据能够加强他们的申请理由。
“我们仍然非常乐观，这个问题将相对容易得到解决，虽然会有一些小挫折，但不会是重大打击。”她说。
更广泛地说，Marbán表示，她相信他们的疗法是一种针对高度未满足医疗需求的新疗法，符合美国卫生与公共服务部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）等官员公开声明的优先事项。
“我们确实相信……这正是他们希望推进的治疗方法。”她说，“因此我们对其合作能力充满信心。”
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