该认证由英国创新许可和准入路径(ILAP)授予，旨在加速英国创新性新药的研发和获取。
伦敦，2026年4月30日（美国环球网）——协和麒麟旗下企业奥查德治疗公司宣布，其研发中的OTL-201——一种用于治疗粘多糖贮积症IIIA型(MPS-IIIA)的在研造血干细胞(HSC)基因疗法——已获得创新护照认证。该认证由英国近期更新的创新许可和准入路径(ILAP)授予，ILAP为研发企业、药品和医疗产品监管局(MHRA)、卫生技术评估(HTA)机构以及英国国家医疗服务体系(NHS)之间提供了一个单一的综合平台，以实现持续合作。创新护照是企业参与ILAP的入门点。
MPS-IIIA，也称为A型Sanfilippo综合征，是一种由基因突变引起的罕见致命性神经代谢疾病，这些突变导致体内肝素硫酸盐的毒性积累。这会导致以认知和运动功能进行性丧失为特征的神经退行性疾病。患有MPS-IIIA的儿童很少能活到青春期以后，目前尚无获批的疾病修饰疗法来治疗这种疾病。
OTL-201是近期更新的ILAP下最初获得创新护照认证的三种在研疗法之一，该路径专注于解决重大医疗需求的潜在变革性药物。
奥查德治疗公司英国和爱尔兰总经理Andrew Olaye表示："被选为新ILAP下首批获得创新护照认证的在研疗法之一，进一步验证了OTL-201为MPS-IIIA患儿及其家庭带来的改变生命的价值潜力。我们赞赏MHRA引入这一认证，解决了加快开发时间表和为有需要的患者快速获取创新治疗选择的需求。"
关于创新许可和准入路径(ILAP)
ILAP最初于2021年1月推出，旨在为有前景的新药研发者提供一个与MHRA和英国HTA机构合作的单一平台，以加速创新药物到达患者的时间。更新后的ILAP于2025年1月推出。它是世界上唯一一个在临床开发早期就建立多利益相关方参与的端到端准入路径。新路径的特点是增强了与MHRA和ILAP合作伙伴的输入和互动，包括全威尔士治疗和毒理学中心(AWTTC)、国家卫生与临床优化研究所(NICE)、苏格兰药品联盟(SMC)和NHS。新ILAP的其他优势包括获得一系列支持临床开发、市场准入和卫生系统采用的服务，减少产品开发时间并促进快速进入英国市场。
关于MPS-IIIA
粘多糖贮积症IIIA型(MPS-IIIA，也称为A型Sanfilippo综合征)是一种由N-硫酸葡萄糖胺硫酸酯酶(SGSH)基因双拷贝突变引起的罕见致命性神经代谢疾病。这会损害分解肝素硫酸盐所需的功能性SGSH酶的产生。结果，肝素硫酸盐在包括中枢神经系统在内的体内积累到毒性水平，导致以认知和运动功能进行性丧失为特征的神经退行性疾病。MPS-IIIA大约每10万次活产中发生一次。出生时患有MPS-IIIA的儿童的预期寿命估计在10-25年之间（中位数为14.5年）。
关于OTL-201
OTL-201是一种正在开发用于治疗MPS-IIIA的在研体外自体HSC基因疗法。它使用修饰病毒将功能性SGSH基因拷贝插入患者采集的HSCs中。OTL-201已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定、欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定，并在英国ILAP下获得创新护照认证。OTL-201目前正在英国进行的由研究者发起的概念验证临床试验(NCT04201405)中评估。它尚未获得任何监管机构或卫生当局的批准。
关于奥查德治疗公司
奥查德治疗公司是协和麒麟旗下企业，是一家全球基因治疗领导者，致力于通过发现、开发和商业化新型治疗方法来结束遗传和其他严重疾病造成的破坏，这些方法利用HSC基因治疗的治愈潜力。在这种方法中，患者自身的造血干细胞在体外进行基因修饰，然后重新输注，目标是通过一次治疗纠正疾病的潜在原因。
奥查德成立于2015年，其根源可追溯到最早的HSC基因治疗研究和临床开发。我们的团队在该技术从有希望的科学理念发展为潜在改变生命的现实过程中发挥了核心作用。如今，奥查德正在推进一系列HSC基因疗法组合，旨在解决那些对患者、家庭和社会负担巨大的严重疾病，而目前的治疗选择有限或不存在。
关于协和麒麟
协和麒麟致力于发现和提供具有改变生命价值的创新药物和治疗。作为一家日本全球专业制药公司，我们已在药物发现和生物技术创新方面投资了70多年，目前正在致力于开发下一代抗体和细胞及基因疗法，有望帮助治疗在骨与矿物质、难治性血液疾病/血液肿瘤学和罕见疾病等领域存在高未满足医疗需求的患者。我们对价值观、可持续增长和让患者微笑的共同承诺将我们团结在全球各地。
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