痴呆症是一项重大的健康挑战，目前尚无安全且经济实惠的治疗方法可以减缓其进展。
Lawson研究所（Lawson Research Institute，简称Lawson）的研究人员正在研究一种在欧洲已安全使用数十年的咳嗽药——Ambroxol，是否能够减缓帕金森病患者的痴呆症状。这项为期12个月的临床试验涉及55名患有帕金森病痴呆（Parkinson’s disease dementia, PDD）的参与者，监测了他们的记忆力、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。
帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉和情绪变化。大约一半的帕金森病患者会在确诊后十年内发展为痴呆，这对患者、家庭以及医疗系统都产生了深远的影响。
这项研究由认知神经学家Dr. Stephen Pasternak领导，研究中一组参与者每天服用Ambroxol，而另一组则服用安慰剂。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，”Pasternak博士表示，“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实的基础。”
临床试验的关键发现包括：
- Ambroxol安全且耐受性良好，并在大脑中达到了治疗水平。
- 服用安慰剂的组别精神症状恶化，而服用Ambroxol的组别症状保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后表现出认知能力的改善。
- 脑细胞损伤的标志物GFAP在安慰剂组中增加，而在服用Ambroxol的组别中保持稳定，这表明Ambroxol可能具有保护大脑的潜力。
尽管Ambroxol在欧洲被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录（包括高剂量使用和妊娠期使用），但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，无法阻止潜在疾病的进展，”Pasternak解释道，“这些研究结果表明，Ambroxol可能保护大脑功能，特别是对于那些遗传上处于高风险的人群。它为当前有限的治疗选择提供了有希望的新方向。”
一种老药的新可能性
Ambroxol支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase，GCase）的关键酶，这种酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶不能正常工作时，废物会在脑细胞中积累，导致损伤。
Pasternak博士在多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children，简称SickKids）担任研究员时了解到Ambroxol，当时它被确认为戈谢病（Gaucher disease）的治疗方法。戈谢病是一种罕见的儿童遗传性疾病，由GCase缺乏引起。他现在正将这一研究应用于探索Ambroxol是否可以通过提升GCase来帮助保护帕金森相关疾病中的大脑。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭造成了深远影响，”Pasternak说，“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它可能会带来真正的希望并改善人们的生活。”
该研究得到了韦斯顿家族基金会（Weston Family Foundation）的资助，是开发帕金森病及其他认知障碍（包括路易体痴呆）新治疗方法的重要一步。Pasternak及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知的后续临床试验。
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