基因筛选策略区分帕金森病促进因子与保护因子,揭示新药物靶点
贝勒医学院和德克萨斯儿童医院邓肯神经学研究所的研究人员开发出一种结合计算与实验方法的新策略,成功区分了促进帕金森病发生的基因功能变化与具有保护作用的基因变化。研究发现ESCRT和磷脂酰肌醇循环网络中的关键基因变化对疾病进程有显著影响,特别是操纵STAM1/2、INPP4A/B和TMEM55A/B基因可改善运动障碍、减少神经退行性变并保护多巴胺能神经元。这一突破揭示了新的风险因素和治疗靶点,为开发能够预防、减缓或阻止帕金森病的有效疗法提供了科学基础,有望改变这种影响全球1000多万人的神经退行性疾病的治疗前景。

