PAX3是一种转录因子（参与将DNA转化为RNA的蛋白质），它通过促进细胞生长、迁移和存活，同时抑制细胞终末分化（细胞特化并停止分裂的最后阶段），从而驱动黑色素瘤的发展。然而，已知的PAX3靶基因有限，无法完全解释PAX3功能的广泛影响，这表明可能还有许多其他未被发现的由PAX3控制的基因。
PAX3蛋白可以通过两个独立的结合域——配对域（PD）和同源域（HD）来调控DNA，这两个域结合不同的DNA基序，即DNA链中的短重复序列，这些序列调节基因表达。目前尚不清楚这两个域是否协同结合并调控基因，以及它们是否促进所有或只是一部分下游细胞事件。
波士顿大学乔巴尼安与阿维迪西安医学院的研究人员的一项新研究发现，PAX3主要通过PD与DNA结合，并且主要激活基因——其中许多基因帮助细胞生长和合成其他蛋白质——这些活动支持癌症的发展。这项工作发表在《基因》杂志上。
“PAX3通常对色素细胞（黑色素细胞）的发育和生长非常重要，但在黑色素瘤中，它过于活跃，促进了癌症的发展。我们研究的新颖之处在于，我们采用了一种广泛而详细的方法来观察PAX3在黑色素瘤细胞中的DNA结合位置——这是以前从未以这种方式进行过的。”通讯作者黛博拉·朗博士解释道，她是皮肤病学副教授。
为了观察PAX3在黑色素瘤细胞中如何附着于DNA，研究人员开发了一个计算机程序来预测PAX3如何接触DNA——具体来说，PAX3蛋白的哪一部分参与其中。他们还检查了PAX3接触的基因是开启（活跃）还是关闭（抑制）。
研究人员认为，PAX3可能是治疗黑色素瘤的一个良好靶点，但目前还没有药物能够阻断这种蛋白质的功能。“由于我们发现PAX3主要通过其配对域发挥作用，设计能够阻断这部分蛋白质的药物可能是一种有效的治疗黑色素瘤的方法。”朗补充道。
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