“我们为此而生”：赛拓动力学为何拒绝大药企支持以超越Camzyos
赛拓动力学可能正倒数着等待FDA对其心血管药物aficamten的审批决定。但对于一家计划将首款药物商业化的生物科技公司而言——且未获得大药企支持——公司首席执行官罗伯特·布鲁姆（Robert Blum）依然保持冷静。
布鲁姆在接受《Fierce》采访时表示：“我们相信支持审批的数据是明确无误、非常坚实且在所有终点指标上保持一致的。”
这位首席执行官补充道：“我们与监管机构的互动进展顺利”，并指出总部位于南旧金山的赛拓动力学也在与欧洲监管机构进行讨论。与此同时，在赛诺菲（Sanofi）拥有该药物权益的中国也取得了进展。
aficamten是一种心脏肌球蛋白抑制剂，其审批申请基于一项针对有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期试验。oHCM的特征是左右心室之间的室间隔增厚，可能阻塞血流。
FDA计划在2025年12月26日前决定是否批准aficamten用于oHCM。事实上，分析师原本预期9月原定审批日期前会有结果，但在要求该生物科技公司提交风险评估与缓解策略（REMS）计划后，FDA意外地将决定推迟了三个月。
支持审批申请的III期研究结果显示，与安慰剂相比，aficamten通过提高峰值摄氧量改善了患者的运动能力。自该公司启动滚动审批提交以来，另一项针对oHCM轻症患者的后期研究显示，该药物使遗传性心脏肥大患者的氧摄取能力提高了每公斤每分钟1.1毫升，轻松优于接受标准护理β受体阻滞剂患者的1.2点下降值。
目前市场上已有百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Camzyos（即mavacamten），这是另一种心脏肌球蛋白抑制剂。但布鲁姆拒绝了《Fierce》关于赛拓动力学将与Camzyos直接竞争的说法——后者仅在第三季度就为百时美施贵宝带来2.96亿美元销售额。
相反，他指出赛拓动力学与Camzyos的合作渊源已久。百时美施贵宝在2020年以131亿美元收购MyoKardia之前，其早期药物研发工作正是基于赛拓动力学与MyoKardia的研究合作。
布鲁姆在周一伦敦杰富瑞全球医疗保健会议 sidelines 的采访中表示：“mavacamten是一种非常优秀的药物。”
“我们认为它目前仅用于约15%至20%的符合条件患者，”他补充道，“因此我们不认为直接与百时美施贵宝竞争符合自身利益，而是希望拓宽市场覆盖范围，让更多患者受益于该药物类别的普及。”
赛拓动力学对aficamten的雄心不仅限于oHCM。该公司目前正在开展针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的III期研究，这种疾病表现为心肌增厚但不足以阻塞血流。
Camzyos在nHCM的后期研究中未能成功，但数据结果接近达标，令赛拓动力学管理层感到鼓舞。
赛拓动力学研发负责人法迪·马利克（Fady Malik）医学博士表示：“其中一个终点指标受到异常显著的安慰剂效应干扰。”他分析了百时美施贵宝的详细数据报告，“但如果观察基础机制数据——生物标志物显著下降，反映心脏舒张功能的指标也得到改善。”
“因此存在临床改善的证据，虽未达到统计学显著性，但已非常接近，”马利克告诉《Fierce》。
若赛拓动力学在2026年第二季度公布的nHCM研究结果证明aficamten能在Camzyos失败的领域取得成功，其潜在市场将从当前针对oHCM的12万患者规模翻倍。
不同寻常的是，赛拓动力学计划在没有大药企商业支持的情况下，自行在美国和欧洲推进aficamten的上市。尽管诺华（Novartis）曾一度接触该公司，但布鲁姆表示“建立自有商业组织始终是我们的初衷”。
“这一直是A计划，”首席执行官强调。
负责执行该计划的是赛拓动力学首席商务官安德鲁·卡洛斯（Andrew Callos）。他向《Fierce》解释道，肥厚型心肌病（HCM）是“一个高度集中的市场”，“生物科技公司完全能在此领域表现出色”。
卡洛斯表示：“我们只需投入125-150名销售代表就能覆盖市场，且完全负担得起营销支出。”
“因此我们能实现同等的市场准入，而药物差异化优势将充分显现——无论是从临床特征、REMS管理还是患者服务角度，”他补充道，“这正是我们相信能扩大市场的关键所在。”
赛拓动力学的管线还包括另外两款针对症状性心力衰竭的临床阶段药物。其中一款名为omecamtiv mecarbil，是一种心脏肌球蛋白激活剂。该候选药物正针对射血分数严重降低的症状性心力衰竭患者进行确证性III期研究，马利克将其描述为公司“近期最有望获批的项目”。
另一款药物ulacamten与aficamten类似，属于心脏肌球蛋白抑制剂。赛拓动力学正在针对射血分数保留且左心室射血分数超过60%的症状性心力衰竭患者开展II期研究。
布鲁姆指出，这些候选药物进一步证明，赛拓动力学始终在为脱离大药企支持、转型为完全商业化企业做准备。
首席执行官表示：“我们有意识地构建了这条管线，以便当我们面向医生和患者时，提供的不是单一产品或单一适应症，而是一系列多种药物组合。”
那么这是否意味着无论条件多诱人，赛拓动力学都会拒绝大药企的收购要约？
布鲁姆回应道：“这并非表示我们不理解自身的受托责任——若有人提出符合股东价值最大化的收购要约，我们当然会认真考虑。”他提到“几年前我们经历过此类谈判，并将在机会出现时再次如此处理。”
“但与此同时，A计划是打造并卓越运营一家商业企业，”首席执行官总结道。
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