美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Myqorzo™（阿非卡米滕）用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能容量与症状。阿非卡米滕是一种变构性可逆心肌肌球蛋白抑制剂，可降低肥厚型心肌病患者的心肌收缩力和左心室流出道梗阻。
该批准基于随机双盲安慰剂对照三期SEQUOIA-HCM临床试验（临床试验标识符：NCT05186818）的数据，该试验纳入282名有症状的纽约心脏协会（NYHA）II级和III级梗阻性肥厚型心肌病成人患者。受试者需满足左心室射血分数（LVEF）不低于60%，静息左心室流出道压力梯度（LVOT-G）至少30mmHg，且瓦氏动作后峰值LVOT-G至少50mmHg。
研究将受试者按1:1比例随机分配，每日接受阿非卡米滕（n=142）或安慰剂（n=140）治疗，持续24周。主要终点为心肺运动试验测得的峰值摄氧量（pVO₂）自基线至第24周的变化值。
研究结果显示，与安慰剂相比，阿非卡米滕显著改善运动耐量（pVO₂自基线变化值：1.7mL/min/kg vs 0.0mL/min/kg；最小二乘均值差1.7［95%置信区间1.0-2.4］；P<0.0001）。该效应在所有亚组分析中保持一致。
第24周时，阿非卡米滕在以下次要终点指标上也展现出统计学显著改善（P<0.0001）：
- 堪萨斯城心肌病问卷临床摘要评分自基线平均变化值：11.6 vs 4.3（差值7.3［95%置信区间4.6-10.1］）；
- 瓦氏动作LVOT-G自基线平均变化值：-46.7mmHg vs 2.2mmHg（差值-48.8［95%置信区间-55.7至-42.0］）；
- 室间隔减容治疗适用平均时长：35天 vs 113天（差值-78［95%置信区间-100至-56］）；
- 心肺运动试验中总运动负荷自基线平均变化值：13.1瓦特 vs 0.9瓦特（差值12.2［95%置信区间6.3-18.1］）；
- NYHA心功能分级改善至少1级的患者比例：58.5% vs 24.3%（比值比4.4［95%置信区间2.6-7.6］）；
- 瓦氏动作LVOT-G低于30mmHg的患者比例：49.3% vs 3.6%（比值比22.9［95%置信区间8.8-59.6］）。
治疗报告的最常见不良反应为高血压。药品说明书中包含关于收缩功能障碍导致心力衰竭风险的黑框警告。患者需在治疗前及治疗期间接受LVEF超声心动图评估；Myqorzo不推荐用于LVEF低于55%的患者。鉴于心力衰竭风险，Myqorzo仅通过限制性项目"Myqorzo REMS项目"供应。
Myqorzo以5mg、10mg、15mg和20mg片剂规格供应，预计将于2026年1月下半月上市。
【全文结束】
