伦敦玛丽女王大学测试新药开发方法应对罕见病Queen Mary Tests Novel Drug Method for Rare Diseases | Mirage News

环球医讯 / 创新药物来源:www.miragenews.com英国 - 英语2025-09-11 04:46:05 - 阅读时长2分钟 - 589字
伦敦玛丽女王大学通过新型药物开发模式加速大疱性表皮松解症治疗研究,建立学术界、产业界与公益组织的协同机制。该模式通过提供高质量临床前模型测试服务突破研发瓶颈,并可能推广至其他罕见病领域。研究团队聚焦皮肤再生机制与基底膜区功能,为罕见病药物开发提供可复制的合作范式。
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伦敦玛丽女王大学测试新药开发方法应对罕见病

突破药物研发瓶颈

针对罕见病的疾病修饰疗法开发面临双重挑战:临床试验受试者数量有限导致验证困难,以及市场规模不足以覆盖研发成本导致的资本投入不足。这种困境需要学术界、工业界与公益组织建立更紧密的协作关系来破解。

伦敦玛丽女王大学布利扎德研究所的细胞生物学与皮肤研究实验室,正与DEBRA研究组织合作搭建大疱性表皮松解症(EB)候选药物商业化测试平台。以埃马纽埃尔·罗尼奥尼博士和马修·凯利博士为首的科研团队,将提供基于临床前模型的药物测试服务,为学术机构、生物科技公司和制药企业提供标准化评估体系。

这项合作标志着EB药物开发的重要进展,因为获取高质量临床前模型正是当前该领域的主要瓶颈。初期合作将聚焦基础研究,为未来创新疗法开发奠定基础,并探索可复制的治疗模式。

将科研优势转化为现实效益

两位领衔科学家在皮肤疾病再生治疗领域具有深厚积累。罗尼奥尼博士团队正在研究不同类型的成纤维细胞(结缔组织中的关键细胞)如何参与机体发育、伤口愈合、衰老及疾病进程。凯利博士的研究则聚焦基底膜区——这个维持皮肤稳定性的关键结构界面,探索其在创伤修复、衰老、癌症和EB中的作用机制。

这项创新合作不仅加速EB有效疗法的研发,更重要的是构建了学术界、产业界和公益组织协同推进罕见病研究的新型合作范式。这种模式具有可扩展性,有望推广至其他罕见病领域,为全球数百万罕见病患者带来希望。

【全文结束】

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