弗洛拉·佩伊万迪 | 意大利米兰大学内科医学教授；欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）大会主席
问：您能否分享一下最初是什么吸引您进入血液学领域，以及今天是什么继续驱使您前进？
答：我喜欢从医，我一直想从事内科医学-血液学，因为我认为血液学不仅仅是面对血液，血液存在于每个器官中。这是我选择这个领域的主要原因之一。我对凝血过程及其复杂性非常感兴趣，后来我开始对出血领域产生兴趣，这也是血液学的一部分。
问：您在意大利、荷兰、英国和美国的著名机构获得了学位并进行了研究。这些多样的学术经历如何塑造了您对血液学研究和患者护理的方法？
答：我有机会在不同的机构和不同的血液学研究领域工作，其中一些非常注重患者的临床评估。在米兰，我开始了大量的内科医学和止血门诊活动，然后我前往英国伦敦大学学院皇家自由医院进行博士学位的研究。在那里，我专注于罕见出血障碍相关基因的表征，当时我在研究因子七（FVII）缺乏症，主要从事分子表征的基础研究。
之后，我去了美国波士顿的哈佛大学，通过体外生产FVII cDNA来模拟这种疾病，研究重组野生型和突变蛋白，这仍然是基础研究。回到米兰后，我负责管理出血诊所。这个角色包括早上进行临床活动，下午进行研究。当时，我还负责监督整个止血和血栓形成研究团队，这使我能够结合临床和研究工作。
现在，我已经担任米兰IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico医院内科主任和Angelo Bianchi Bonomi 血友病和血栓中心负责人超过15年，团队中有许多临床医生、生物学家、生物技术专家和遗传学家。
问：您认为目前血友病治疗中最令人振奋的进展是什么，您如何看待这些进展在未来几年的发展？
答：我认为在过去10年里，血友病治疗经历了显著的演变。我们已经从替代疗法转向非替代疗法，如模拟疗法，现在又转向基因疗法，取得了令人鼓舞的结果。然而，这并不是治愈；它是一种单次输注后的长期反应。很快，基因疗法可能会治愈患者。看到取得的进展和对患者生活的改善程度令人惊叹，让他们能够过上不同的生活，享受更好的生活质量。
问：欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）大会已成为血友病及相关疾病专业人士的标志性活动。在您看来，这一大会与其他血液学领域的医学会议有何不同？
答：EAHAD的规模和多学科参与使其与众不同。虽然会议规模较大，有近2000名参会者，但与美国血液学会（ASH）大会等拥有30000人的活动相比，规模仍然较小。这种规模恰到好处，可以专注于出血障碍和患者需求的各个方面。在同一房间内共同参与和聆听所有正在发生的事情，创造了一种独特的体验。感觉像一个大家庭。
问：今年的EAHAD大会在充满活力的意大利米兰市举行。您能否分享一下选择这个地点的原因，以及它如何增强参会者的大会体验？
答：现在是时候来到米兰了，因为会议以前曾在意大利举办过，但从未在米兰。许多意大利血液学家和出血领域专家定期参加EAHAD，对我们所有人来说，邀请从事出血障碍领域的医生、物理治疗师和其他多学科专业人士，以及带来新型疗法新数据的所有制药公司来到米兰，是一项巨大的荣誉和喜悦。我们希望他们不仅能享受活动的科学方面，还能享受城市提供的文化体验、美食等。
问：即将举行的2025年EAHAD大会将探讨人工智能在医疗保健中的应用、基因疗法以及老年血友病患者的护理等前沿领域。基因疗法被誉为血友病护理的潜在变革者。在广泛推广基因疗法方面仍存在哪些挑战，我们如何确保其长期安全性？
答：基因疗法是未来，这一点毫无疑问。然而，有几个问题需要澄清，在EAHAD会议上我们将有机会讨论这些问题。首先，需要更好地理解和管理短期安全性方面的问题。从教育角度来看，人们需要更好地了解这种长期治疗的优缺点，以及下一步和基因疗法的未来。
此外，基因疗法的可及性也是一个重要问题，我希望专家们能通过提交摘要将这个问题带入讨论，以便在会议期间进行讨论。
问：人工智能在医疗保健中的应用正在迅速扩大。您如何看待人工智能在出血障碍诊断和管理中的具体应用？
答：正如您提到的，人工智能在医疗保健中的应用正在迅速扩大，包括在血友病领域。这适用于使用超声波和非常便捷的声音技术进行诊断，我们在中心使用这些技术。这将在会前日详细讨论。此外，人工智能在早期治疗和理解治疗效果方面也发挥作用。随着这一领域的快速改进，我们将有机会更详细地探讨这些发展，并解释在日常管理血友病患者的过程中还需要做些什么。
问：随着老年血友病患者数量的增长，他们在护理方面面临哪些独特挑战，医疗系统如何适应以满足这一老龄化人群的需求？
答：是的，这是另一个重要问题。幸运的是，正如我们提到的，患者的治疗正在改善，他们的寿命也在延长。因此，我们看到越来越多的老年患者开始过上更接近普通人群的生活方式。这意味着他们可能会出现其他共病，如心血管疾病或需要抗凝剂或抗血小板药物治疗的状况。幸运的是，随着半衰期更长、保护水平更高的新型药物的可用性，我们可以更好地管理这些患者，降低出血风险。这需要解释和讨论，我们必须专注于教育医疗专业人员并收集有关此类患者管理的数据。
问：在您看来，目前血液学领域面临的最紧迫和持久的挑战是什么，您认为应对这些挑战的关键策略是什么？
答：我认为最重要的挑战是让年轻血液学家参与止血领域，鼓励他们对出血障碍的兴趣。让他们参与塑造患者管理和治疗的未来至关重要。我希望在EAHAD大会上能看到越来越多的年轻人参加并加入我们的会议。让他们有机会互相联系、提高知识水平，并利用这座城市提供的科学和文化资源，也是非常棒的。
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