ElevateBio是一家致力于推动生命转化性遗传药物创建的技术驱动型公司，该公司宣布与亚马逊网络服务（AWS）进行多年合作，通过生成式人工智能（AI）加速CRISPR基因编辑疗法的发现和开发。ElevateBio的目标是通过结合ElevateBio Life Edit的基因编辑技术和大规模CRISPR数据集以及AWS的先进计算能力，扩大基因编辑疗法可治疗疾病的范围。
在此次合作中，Life Edit将利用AWS的云基础设施和SageMaker（集成机器学习和分析工具），以大规模训练和执行其最先进的蛋白质语言模型（PLMs）。这将使Life Edit能够快速分析和解释大量的蛋白质和专有实验数据，从而更高效地识别、设计和优化新的CRISPR系统，比传统方法更快捷。
“我们与AWS的合作标志着我们在为全球患者实现变革性遗传药物的使命上迈出了重要一步，”ElevateBio董事长兼首席执行官David Hallal表示。“第一波CRISPR疗法主要集中在由单一基因突变引起的少数单基因疾病上。通过结合AWS强大的云计算和AI解决方案与我们的CRISPR数据集，我们正在迎接挑战，将CRISPR的应用扩展到数千种更复杂的单基因疾病以及多基因疾病，为各个治疗领域的潜在治愈性治疗方法铺平道路。”
CRISPR基因编辑技术能够对DNA进行精确修改，为治疗遗传性疾病提供了新的可能性。Life Edit基因编辑平台可以进行广泛的编辑，包括碱基编辑和逆转录酶编辑，用于体外和体内疗法的开发。此次合作将扩展优化和生成针对遗传疾病的定制CRISPR疗法的努力，重点集中在两个关键领域：
- CRISPR发现和设计：Life Edit正在分析其庞大的CRISPR系统库（该库是业内最大的之一）以及通过实验生成的数据，以加速自然存在和合成定制CRISPR系统的发现和设计。通过一个概念验证项目，该项目利用了AWS的基础设施（包括Amazon EC2上的GPU、Amazon S3和Amazon SageMaker AI Studio），Life Edit已经展示了其蛋白质发现能力的扩展，同时显著降低了成本。
- 目标优化：通过结合PLM驱动的主动学习和Life Edit的DNA结合、核酸酶活性、碱基编辑、逆转录酶编辑和脱靶活性筛选，Life Edit正在进行有针对性的蛋白质优化，以设计最佳的CRISPR蛋白并提高其治疗潜力。
“AWS正与ElevateBio团队合作，推进CRISPR基因编辑领域的发展，使个性化医疗的承诺更接近现实，”AWS医疗保健与生命科学业务发展负责人Eric Zimmerman表示。“通过使用AWS作为其CRISPR平台的基础设施并为其生成式AI工作提供动力，ElevateBio正在将计算机研究与体外和体内数据相结合，以追求开发拯救生命的疗法。”
通过整合尖端技术和深厚的科学知识，ElevateBio Life Edit致力于转变基因编辑领域，释放这项技术的全部潜力，为需要治疗的患者提供改变生活的治疗方法。
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