美国食品药品监督管理局(FDA)两名高级官员周一对记者表示，该机构没有足够证据支持使用仿制药亚叶酸钙(leucovorin)治疗自闭症儿童。
该机构的这一表态意味着其立场发生了重大转变。此前，卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪(Robert F. Kennedy Jr.)和FDA局长马蒂·马卡里(Marty Makary)曾在去年9月与总统唐纳德·特朗普(Donald Trump)共同召开的新闻发布会上大力推荐该药（亦称亚叶酸），称其为一种有前景的疗法，可能使部分自闭症儿童受益。
当时，马卡里表示该药将帮助“数十万”儿童，并称一项研究显示，在患有自闭症和慢性叶酸缺乏症的儿童中，“三分之二的自闭症症状有所改善，部分显著改善”。马卡里当时解释说，叶酸缺乏症会导致叶酸（一种对大脑重要的维生素）无法进入脑细胞。
周二，FDA批准该药用于治疗一种脑叶酸缺乏症，该病症是超罕见疾病的一个标志。
马卡里在一份声明中表示，该批准“可能有益于患有FOLR1相关脑叶酸转运缺陷症并伴有自闭症特征的发育迟缓的个体”。
FDA原本计划对该药（一种B族维生素）进行快速审批，用于治疗患有脑叶酸缺乏症和自闭症症状的儿童。马卡里在9月的新闻发布会上以及他同美国国立卫生研究院院长杰伊·巴塔查里亚(Jay Bhattacharya)和医疗保险与医疗补助服务中心管理员穆罕默德·奥兹(Mehmet Oz)联名发表的政治杂志专栏文章中均阐述了这一点。
尽管他们在专栏文章中强调亚叶酸钙“并非自闭症的疗法”，但他们表示有证据表明，这种目前用于治疗癌症和贫血症患者的药物，可以帮助一些自闭症儿童改善口头交流能力。
科学家们曾警告说，虽然亚叶酸钙可能对部分自闭症患者有前景，但支持其使用的现有数据有限，还需要更多的研究。
该药目前是FDA批准的针对一种影响不到百万分之一人口、由脑叶酸转运缺陷症引起的疾病的唯一疗法。FDA周二批准该药用于儿童和成人。
叶酸是一种对大脑健康至关重要的维生素。第一位高级官员表示，该疾病与一个名为CFD-FOLR1的基因缺陷有关，该官员要求匿名向记者介绍情况。根据美国卫生与公众服务部的说法，该疾病通常会导致严重的发育迟缓、运动障碍、癫痫发作和其他严重的神经系统并发症。
“目前，我们没有足够的数据来证明它可以更广泛地应用于自闭症，但这是由患者与医生协商，考虑是否适合在标签外使用，”该官员说。
“我认为这一点表明，在FDA，我们确实致力于基于一定的证据标准批准产品，而对于这种特定基因形式的脑叶酸缺乏症，这一标准已经达到，”该官员说。该机构欢迎企业提交亚叶酸钙用于自闭症治疗的研究申请和兴趣。
第二位同样要求不具名向记者介绍情况的官员表示，FDA通过系统性文献综述批准该现有药物治疗超罕见疾病时，确实审查了亚叶酸钙能否用于治疗自闭症。
但该官员补充说，数据更明确地支持该药对超罕见疾病的疗效。
在追问为何FDA局长马卡里在9月对亚叶酸钙治疗自闭症的潜力如此乐观时，第一位官员表示，最初支持该潜在用途的随机对照试验最近被撤回了。《欧洲儿科学杂志》今年早些时候因报告结果中发现错误而撤回了那项研究。
第二位官员表示，在此次罕见病批准中，FDA依赖文献综述进行数据生成，而非标准的随机对照试验，因为后者对于患者数量极少的疾病来说难以进行。
美国卫生系统药剂师协会在去年9月肯尼迪和马卡里提及该药治疗自闭症的潜力后，于11月报告了亚叶酸钙的短缺。
但周一向记者通报情况的FDA官员表示，他们并不认为该药处于短缺状态。
“如果需求继续增加，我们正在与其他公司协商，允许进口并让现有制造商增加产能，”第二位FDA官员说。
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