Xenon制药周一公布了其针对局灶性发作癫痫候选药物的3期试验阳性数据，使这家总部位于加拿大温哥华的公司距离成立25年多以来的首次获批更近一步。
Xenon制药CEO Ian Mortimer在周一的一份声明中表示，3期数据“超出了预期，并且据我们所知，显示了关键性癫痫研究中迄今为止观察到的最高安慰剂调整后疗效。”
Stifel分析师也认同这一观点，他们在周一早间的报告中写道，X-TOLE2试验的数据“代表了最佳情况——超越了2b期设定的高门槛，并展示了同类最佳的特征。”
Xenon的股价在周一盘前交易中飙升近45%，至60美元以上。
Azetukalner是Xenon的主要资产，是一种新型Kv7钾通道开放剂。在X-TOLE2研究中，该候选药物在15毫克和25毫克剂量组中均达到了局灶性发作癫痫频率变化的主要终点。根据Xenon的新闻稿，接受25毫克剂量azetukalner的患者在该指标上减少了53.2%，而安慰剂对照组仅变化了10.4%。15毫克队列相比安慰剂减少了34.5%。
这些结果相较于Xenon的2b期X-TOLE研究有所改善。在X-TOLE研究中，接受25毫克剂量azetukalner治疗的患者在八周内的安慰剂调整中位百分比变化为34.6%，而X-TOLE2的安慰剂调整率为42.7%。该公司报告称，该药物的安全性与既往研究一致。
Stifel在周一的报告中写道，43%的安慰剂调整中位癫痫发作减少率“远高于投资者预期（25-30%）”。
与此同时，在X-TOLE试验相关的正在进行的开放标签扩展研究中，Xenon在去年12月的美国癫痫学会年会上报告称，38%的患者在一年或更长时间内无癫痫发作。
有了这些结果，Xenon计划在今年第三季度向FDA提交azetukalner的新药申请。根据周一的新闻稿，如果获批，它将成为首个用于癫痫的Kv7钾通道开放剂。
局灶性发作癫痫是由大脑特定区域的电活动引起的。Xenon首席医学官Chris Kenney在3期数据公布前告诉BioSpace，Azetukalner“通过阻断钾离子通道来抑制神经元放电，这些通道在神经元放电后对神经元镇静起主要作用。”
尽管市场上已有约20种癫痫药物，Kenney表示azetukalner因其差异化的机制而脱颖而出。最常用的疗法是SV2A结合剂和钠通道阻滞剂，因此azetukalner“将是第三根支柱。”
除癫痫外，azetukalner还在针对重度抑郁症和双相抑郁的3期试验中进行研究。
Kenney表示，Xenon将azetukalner视为“一个机制中的管道，因为在癫痫中，有一群过度兴奋的神经元，而在精神病学等领域，大脑中也存在异常回路，其中部分回路有过度兴奋的神经元，可以通过镇静这些神经元来改善症状。”
廿五年磨一剑
Xenon首席执行官Ian Mortimer在周一的新闻发布前告诉BioSpace，这一时刻对于Xenon来说已经期待已久。Xenon成立于1996年11月，最初是一家遗传学公司，研究单基因突变对人类生物学的影响。
Mortimer补充说，在过去的15到20年里，该公司在神经系统离子通道药物方面建立了药物发现和临床开发能力。
Xenon还有三个针对疼痛的早期资产：两个NaV1.7钠通道抑制剂和另一个Kv7钾通道开放剂。
Mortimer表示：“过去几年公司的大量精力都集中在这个Kv7通道上。”
至于azetukalner，Mortimer在周一的声明中表示，X-TOLE2的疗效幅度、良好的安全性、差异化的Kv7作用机制以及易用性特征，使公司“对azetukalner成为控制性癫痫患者的首选药物的潜力充满信心。”
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